L-Effett Kliniku ta 'Fażi 2 Eliapixant ta' Bayer Laħaq Il-Punt tat-Tmiem: Naqqas b'mod Sinifikanti l-Frekwenza tas-Sogħla!

Bayer reċentement ħabbar ir-riżultati pożittivi tal-istudju ta' Fażi 2b PAGANINI (NCT04562155) fil-Konferenza Internazzjonali tas-Soċjetà Respiratorja Ewropea (ERS) tal-2021. Dan huwa studju ta ' skoperta ta ' doża li qed jevalwa l- effikaċja, is- sigurtà, u t- tollerabilità ta ' l- antagonist tar- riċettur P2X3 qawwi u selettiv (BAY1817080) fit- trattament ta ' sogħla kronika refrattarja (RCC).

Sogħla kronika refrattarja (RCC) taffettwa 1% sa 5% tan- nies madwar id- dinja, u ħafna drabi ddgħajjef il- kwalità tal- ħajja tal- pazjenti. Bħalissa, l- ebda terapija ma ġiet approvata għat- trattament ta ' RCC, u hemm domanda medika għolja ħafna mhux sodisfatta għal trattamenti effettivi ġodda.

Fl-istudju, 310 pazjenti ġew assenjati b'mod każwali biex jirċievu pilloli jew pilloli tal-plaċebo eliapixant f'dożi ta' 25 mg, 75 mg, u 150 mg, mill-ħalq darbtejn kuljum għal 12-il ġimgħa. L- osservazzjoni ta ' kull pazjent damet għal total ta ' madwar 18- il ġimgħa. Matul il- perjodu ta ' l- istudju, il- pazjenti kienu meħtieġa jilbsu apparat diġitali biex jirreġistraw is- sogħla, jimlew kwestjonarju biex jirreġistraw is- sintomi b' mod suġġettiv, jiġbru kampjuni tad- demm biex jimmonitorjaw is- sigurtà u jkejlu l- konċentrazzjoni tad- demm tal- mediċina ta ' l- istudju.

Ir- riżultati mħabbra fil- laqgħa wrew li l- istudju laħaq il- punt aħħari primarju ta ' l- effikaċja: wara 12- il ġimgħa ta ' kura, meta mqabbel mal- grupp tal- plaċebo, in- numru ta ' sogħla (ibbażat fuq in- numru medju ta ' sogħla fis- siegħa għal 24 siegħa ta ' reġistrazzjoni) fil- grupp ta ' doża ta ' eliapixant ta ' 75 mg kien statistikament sinifikanti Imnaqqas b' mod sinifikanti b' 27%.

F' dan l- istudju, eliapixant wera profil pożittiv bejn il- benefiċċju u r- riskju, u l- maġġoranza l- kbira ta ' l- episodji avversi kienu kkunsidrati ħfief jew moderati. Mill- pazjenti kkurati b' eliapixant, 8% waqqfu l- istudju minħabba avvenimenti avversi. Avvenimenti avversi relatati mat- togħma seħħew f' 24% tal- pazjenti li rċevew l- ogħla doża ta ' eliapixant 150 mg darbtejn kuljum, filwaqt li dawk li ħadu dożi aktar baxxi tnaqqsu b' mod sinifikanti, li ħafna minnhom kienu deskritti bħala " xi ftit" u " ftit inkwiet, mhux deskritti bħala inkwetanti " ħafna ". F' dan l- istudju, it- tollerabilità tajba ta ' eliapixant kienet konsistenti mar- riżultati kliniċi bikrija. Għalhekk, eliapixant jista' jkollu l-potenzjal għal użu sigur u effettiv fit-tul.

Christian Rommel, membru tal-Kumitat Eżekuttiv tad-Diviżjoni tal-Farmaċewtiċi Bayer u Kap tar-R&D, qal: "Fid-dawl tal-ħtiġijiet mediċi għoljin ħafna mhux issodisfati, aħna mħeġġa ħafna mir-riżultati pożittivi ta 'eliapixant f'termini ta' effikaċja u sigurtà f'indikazzjonijiet ta 'sogħla kronika. Fi provi kliniċi, il-mekkaniżmu selettiv ta' azzjoni ta' eliapixant jidher li huwa tradott f'tolleranza mtejba. Dawn ir-riżultati se jiggwidawna biex navvanzaw l-istrateġija ta 'żvilupp kliniku ta' eliapixant."

Dr. Lorcan McGarvey, Professur tal-Mediċina Respiratorja fl-Università tar-Reġina Belfast, ir-Renju Unit, qal: "Is-sogħla kronika hija sintomu kliniku komuni li għandu impatt sinifikanti fuq il-kwalità tal-ħajja. Kura effettiva għadha ħtieġa klinika mhux sodisfatta. Fl-aħħar għaxar snin, Minħabba fehim aħjar tal-manifestazzjonijiet kliniċi tas-sogħla kronika u fehim aħjar tan-newrobijoloġija rilevanti, għaddejna minn bidla kbira fil-mod kif nittrattaw din il-problema. Ir- riżultati mill- istudju PAGANINI ta ' fażi 2b minn doża eliapixant instabu li huma inkoraġġanti ħafna, li juru Li hemm riżultati promettenti biex jindirizzaw din il- ħtieġa mhux sodisfatta. Għandna bżonn dawn l-avvanzi biex nipprovdu għażliet ġodda ta 'trattament għal pazjenti b'sogħla kronika refrattorja (RCC) li spiss ibatu minn snin ta' uġigħ mingħajr serħan."

struttura kimika eliapixant

Globalment, il-prevalenza ta 'sogħla kronika hija ta' madwar 10%. Is- sottotip refrattorju ta ' sogħla kronika (RCC) jaffettwa 1- 5% tal- popolazzjoni globali. Mhuwiex bħala mekkaniżmu ta ' protezzjoni tal- passaġġi ta ' l- arja bħal sogħla fiżjoloġika, iżda huwa mmexxi mis- sindromu ta ' sensittività eċċessiva għas- sogħla.

L-RCC jista' jfixkel serjament il-ħajja ta' kuljum tal-pazjenti, u jikkawża li l-pazjenti jisgħol sa 10-100 darba fis-siegħa mingħajr ebda skattaturi esterni, u jkollu impatt sinifikanti fuq l-aspetti fiżiċi u psikoloġiċi tal-kwalità tal-ħajja. F'ħafna każijiet, din il-kundizzjoni se takkumpanja l-vjaġġ tal-ħajja tal-pazjent għal żmien twil, u ż-żmien medju tad-dijanjosi huwa aktar minn 8 snin. Fil- preżent, l- ebda terapija għal RCC ma ġiet approvata, u hemm domanda medika għolja għal terapiji effettivi ġodda.

eliapixant (BAY1817080) huwa antagonist tar-riċettur P2X3 orali, qawwi u selettiv, derivat minn dik li qabel kienet alleanza strateġika bejn Bayer u Evotec SE. Ir-riċettur P2X3 huwa regolatur ewlieni tat-transduzzjoni tas-sinjal tal-fibra tan-nervituri afferenti, għalhekk huwa kkunsidrat li għandu rwol ċentrali f'mard newroloġiku ta 'sensittività eċċessiva bħal sindromu ta' sensittività eċċessiva. Antagonisti tar- riċetturi P2X3 jimblokkaw ir- riċettur biex inaqqsu s- sensittività ta ' fibri tan- nervituri periferali.

Minbarra RCC, eliapixant qed jiġi evalwat ukoll fi provi kliniċi ta ' fażi 2 biex jikkura l- endometrijożi, bużżieqa ta ' l- awrina attiva żżejjed, u uġigħ newropatiku.