AstraZeneca Takkwista Inibitur Orali PCSK9 tal-ġenerazzjoni li jmiss

Riċentement, AstraZeneca ffirma ftehim ta 'liċenzjar ma' Dogma Therapeutics biex jikseb il-programm ta 'inibitur orali PCSK9 tiegħu, u qed jippjana li javvanzah għal provi kliniċi umani s-sena d-dieħla biex josserva l-effetti ta' inibituri orali PCSK9 fil-bnedmin.

L-inibituri tal-PCSK9 huma meqjusa bħala l-akbar avvanz fil-qasam li jbaxxi l-lipidi wara l-istatini, iżda l-potenzjal qawwi tal-bejgħ tagħhom għadu ma ġiex realizzat fis-suq. Bħalissa, hemm żewġ mediċini antikorp PCSK9 għall-bejgħ, jiġifieri Amgen's Repatha u Sanofi / Regeneron's Praluent. Iż-żewġ naħat huma impenjati fi gwerra ħarxa fil-prezzijiet.

Għalkemm hemm numru kbir ta ’riżultati ta’ provi kliniċi li juru li l-użu ta ’drogi bħal dawn jista’ jnaqqas l-avvenimenti kardijaċi bi 15-20%, l-użu mifrux ta ’inibituri tal-PCSK9 ibbażati fuq l-antikorpi ġie mistoqsi minħabba l-kosteffettività tagħhom.

Metodi alternattivi biex jinibixxu PCSK9 huma wkoll imfixkla mill-firxa wiesgħa ta 'siti ta' rbit koperti minn antikorpi, u s'issa, ġew irrappurtati biss metodi għall-inibizzjoni indiretta ta 'PCSK9 bl-użu ta' molekuli żgħar.

Is-sena l-oħra, bl-għajnuna ta ’Charles River Laboratories, kumpanija ta’ outsourcing għall-iżvilupp tad-droga, spikkat Dogma Therapeutics. Il-kumpanija użat il-pjattaforma tagħha biex tiskopri inibitur ta 'molekula żgħira li tista' torbot direttament ma 'but ġdid u misterjuż li jorbot f'PCSK9.

Skond il-kumpanija, fi provi prekliniċi, primati mhux umani b'dislipidemija ġew ittrattati b'amministrazzjoni orali, u nstab li l-inibitur orali tal-molekula żgħira PCSK9 tiegħu" Wara bosta ġimgħat ta 'amministrazzjoni, LDL-C wera b'mod sinifikanti u jnaqqas b'mod sinifikanti."

Issa, AstraZeneca tittama li tikseb dan il-metodu tal-ġenerazzjoni li jmiss. Id-dettalji finanzjarji ta 'dan il-ftehim ta' awtorizzazzjoni ta 'kooperazzjoni ma ġewx żvelati. Skond it-tħabbira, AstraZeneca se javvanza l-proġett fl-iżvilupp kliniku ta 'dislipidemija u iperkolesterolemija familjari.

Għalkemm PCSK9 hija mira ppruvata li tista 'effettivament tnaqqas l-LDL-C, kien ta' sfida kbira li tinibixxiha b'molekuli żgħar. Dan il-ftehim ta 'liċenzjar ma' Dogma Therapeutics se jipprovdi lil AstraZeneca b'opportunità li jiżviluppa l-ewwel molekula żgħira, inibitur tal-PCSK9 disponibbli oralment.

Minbarra l-mediċini tal-antikorpi monoklonali, hemm ukoll trattament innovattiv li dalwaqt se jkun fis-suq, jiġifieri Novartis' inclisiran, li ġie akkwistat bl-akkwist ta 'TMC għal $ 9.4 biljun. Il-mediċina hija tip ta 'siRNA li tuża mekkaniżmu ta' interferenza ta 'RNA biex tagħlaq direttament l-espressjoni tal-proteina PCSK9 fil-fwied, u wriet effett qawwi fi provi kliniċi.

Fil-preżent, inclisiran għaddej minn reviżjoni regolatorja fl-Istati Uniti u fl-Ewropa. Bil-vantaġġ ta 'injezzjoni taħt il-ġilda darbtejn fis-sena, inclisiran x'aktarx ikollu impatt vjolenti fuq iż-żewġ antikorpi monoklonali inibituri PCSK9.