It-terapija tripla innovattiva tal-Vertex għall-Kaftrio fl-UE tkun waslet biex tiġi approvata, u n-numru ta 'pazjenti kkurati se jitwessa' għal 90%!

Vertex Pharmaceuticals hija mexxejja globali fit-trattament tal-fibrożi ċistika (CF). Dan l-aħħar ħabbar li l-kumpanija ħabbret li l-Kumitat tal-Aġenzija Ewropea għall-Prodotti Farmaċewtiċi (CHMP) ħareġ opinjoni ta 'reviżjoni pożittiva, li rrakkomanda l-approvazzjoni tal-programm ta' medikazzjoni konġunta 150mg ta 'Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) u Kalydeco (ivacaftor), Għat-trattament ta 'pazjenti CF ≥ 12-il sena, speċifikament: pazjenti b'mutazzjoni F508del u mutazzjoni funzjonali minima (F / MF) fil-ġene tar-regolatur tal-konduttività transmembrane (CFTR) ċistika tal-fibrożi ċistika, jew 2 Pazjenti F508del b'mutazzjonijiet (F / F).

Issa, il-kummenti tas-CHMP' se jitressqu lill-Kummissjoni Ewropea (KE) għal reviżjoni, li normalment tagħmel deċiżjoni ta 'reviżjoni finali fi żmien xahrejn. Jekk approvat, fl-Ewropa, sa 10,000 pazjent CF ta '≥12-il sena, li jkollhom mutazzjoni F508del u mutazzjoni funzjonali minima, ikunu eliġibbli għall-ewwel darba biex jirċievu trattament għall-kawża interna tal-marda; Barra minn hekk, għal età ≥ pazjenti CF ta '12-il sena b'żewġ mutazzjonijiet F508 ser ikunu eliġibbli wkoll għal skema ta' terapija tripla ġdida. Bħalissa, dawn il-pazjenti huma eliġibbli għal mediċina oħra CF approvata mill-Unjoni Ewropea.

Fl-Istati Uniti, din it-terapija tripla ġiet approvata mill-FDA f'Ottubru 2019. L-isem tad-ditta huwa Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Il-mediċina hija adattata għal: mill-inqas mutazzjoni F508del fil-ġene CFTR u pazjenti b'età ≥12-il sena CF, speċifikament: pazjenti li jġorru mutazzjoni waħda F508del u mutazzjoni funzjonali waħda minima, jew pazjenti li jġorru 2 mutazzjonijiet F508del. Preċedentement, l-AID kienet tat kwalifika ta 'reviżjoni ta' prijorità Trikafta, kwalifika b'ritmu mgħaġġel, u kwalifika ta 'mediċina (BTD).

Il-mutazzjoni F508del hija l-iktar mutazzjoni komuni li tikkawża CF. Fl-Istati Uniti, Trikafta' i l-approvazzjoni għall-kummerċ, għall-ewwel darba, ippermettiet madwar 6,000 pazjent CF ta '≥12-il sena biex iġorru mutazzjoni F508del u mutazzjoni funzjonali minima (F / MF) biex ikollhom trattament għal kawża intrinsika tal-marda. Barra minn hekk, madwar 12,000 pazjent CF b'wieħed jew żewġ mutazzjonijiet F508del li huma eliġibbli għal Vertex' i tliet mediċini CF oħra approvati mill-FDA huma wkoll eliġibbli għall-kura Trikafta.

L-opinjoni pożittiva tar-reviżjoni ta 'CHMP hija bbażata fuq ir-riżultati ta' żewġ studji globali tal-fażi III: wieħed huwa studju ta '24 ġimgħa kkontrollat ​​bil-plaċebo f'pazjenti CF ≥ 12-il sena, li jġorru mutazzjoni F508del u mutazzjoni funzjonali minima; ieħor Dan huwa studju ras-għal-ras ta '4 ġimgħat imwettaq f'pazjenti CF ≥12-il sena u li jġorru 2 mutazzjonijiet F508del, li jqabblu terapija tripla (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) ma' terapija doppja (tezacaftor / ivacaftor). Iż-żewġ studji wrew titjib statistikament u klinikament sinifikanti fl-endpoint primarju (funzjoni pulmonari, ppFEV1) u l-punti sekondarji ewlenin kollha. F'dawn iż-żewġ studji, il-kombinazzjoni ta 'ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor u ivacaftor kienet ittollerata tajjeb.

Il-Professur Marcus A. Mall, MD, Direttur tad-Dipartiment tal-Pulmonoloġija Pedjatrika, Immunoloġija u Mediċina tal-Kritika Kritika fiċ-Ċentru Mediku tal-Università ta 'Charit f'Berlin, qal:" Fil-pazjenti CF ta' 12-il sena 'l fuq b'F / F jew F / Ġenotipi MF, Id-dejta klinika ta 'l-iskema ta' kombinazzjoni ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor + ivacaftor mhix preċedent. Minbarra t-titjib tal-funzjoni tal-pulmun, id-dejta turi wkoll it-titjib ta 'bosta indikaturi pronjostiċi importanti, inkluża l-kwalità tal-ħajja mkejla bil-punteġġ tad-dominju respiratorju CFQ-R. Il-kliniċisti u l-komunità tal-pazjenti huma eċċitati għax aktar pazjenti CF se jkunu jistgħu jibbenefikaw minn regolaturi CFTR.&Kwotazzjoni;

Carmen Bozic, MD, Uffiċjal Mediku Kap ta ’Vertex u Viċi President Eżekuttiv għall-Iżvilupp Globali tad-Droga u l-Affarijiet Mediċi, qalet:" Aħna kuntenti ħafna li nirċievu l-opinjoni pożittiva ta’ CHMP. Jekk approvat, din se tkun l-ewwel waħda li timmira li ġġorr mutazzjoni F508del u regolaturi CFTR b'funzjoni minima għal pazjenti CF mitmugħa u ġġib benefiċċji addizzjonali għal pazjenti CF li jġorru 2 mutazzjonijiet F508del. Dan il-pass importanti jressaqna eqreb milli nipprovdu din il-mediċina innovattiva CF lil pazjenti li jkunu qed jistennew it-trattament. L-għan aħħari tagħna huwa pass ieħor: li nipprovdu għażliet ta 'trattament għal kull pazjent b'din il-marda rari u devastanti.&Kwotazzjoni;

Il-fibrożi ċistika (CF) hija marda ġenetika rari li tnaqqas il-ħajja li taffettwa madwar 75,000 persuna madwar id-dinja. CF hija marda progressiva b'ħafna sistemi li taffettwa l-pulmuni, il-fwied, il-passaġġ gastro-intestinali, sinus, glandoli tal-għaraq, frixa, u sistema riproduttiva. CF huwa kkawżat minn ċerti mutazzjonijiet fil-ġene CFTR li jwassal għal difetti funzjonali jew tħassir tal-proteina CFTR. It-tfal għandhom jirtu żewġ ġeni CFTR difettużi (wieħed għal kull ġenitur) biex jiżviluppaw CF.

Għalkemm hemm ħafna tipi differenti ta 'mutazzjonijiet CFTR li jistgħu jikkawżaw mard, ħafna mill-pazjenti CF għandhom mill-inqas mutazzjoni F508del waħda. Dawn il-mutazzjonijiet jistgħu jiġu determinati permezz ta ’ttestjar ġenetiku jew ġenotipar. Il-proteina CFTR ġeneralment tirregola t-trasport tal-joni fil-membrani taċ-ċelluli, u l-mutazzjonijiet tal-ġeni jistgħu jwasslu għall-qerda jew it-telf tal-funzjoni tal-prodott tal-proteina. Meta t-trasport tal-joni tal-membrana taċ-ċellula jiġi interrott, il-viskożità tal-kisi tal-mukus ta 'xi organi se tħaxxen. Karatteristika ewlenija tal-marda hija l-akkumulazzjoni ta 'mukus oħxon fil-passaġġ respiratorju, li twassal għal dispneja, infezzjoni rikurrenti kronika tal-pulmuni, u korriment progressiv fil-pulmun, li fl-aħħar iwassal għall-mewt. L-età medja tal-mewt tal-pazjenti CF kienet fil-bidu tas-snin 30.

Bħalissa, Vertex elenka diversi mediċini CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) u Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor). Dawn it-tliet mediċini jistgħu jikkuraw madwar 40,000 pazjent mad-dinja kollha, u jammontaw għal madwar 50% tal-pazjenti kollha CF. %. It-terapija tripla l-ġdida ta ’Trikafta tista’ tespandi l-kura għal 90% tal-pazjenti CF mad-dinja kollha.