Valrox jidħol f'reviżjoni fl-UE: trattament tal-emofilja A

Farmaċewtiċi BioMarin reċentement ħabbru li l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) aċċettat l-applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq (MAA) għal valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox hija terapija tal-ġeni ta 'darba li tittratta adulti b'emofilja A severa permezz ta' infużjoni waħda. Bl-aċċettazzjoni tal-lum, ir-reviżjoni tal-MAA bdiet, u l-opinjonijiet tas-CHMP huma mistennija li jitħabbru fl-ewwel nofs tal-2022.

Valrox għandu l-potenzjal li jsir l-ewwel terapija tal-ġene għall-emofilja fid-dinja' Il-valrox MAA jinkludi d-dejta dwar is-sigurtà u l-effikaċja ta '134 pazjent irreġistrati fl-istudju ta' Fażi 3 GENEr8-1. Il-pazjenti kollha ġew segwiti għal mill-inqas sena wara li rċevew kura b'valrox. Barra minn hekk, MAA tinkludi wkoll dejta mill-istudju kontinwu ta ’eskalazzjoni tad-doża tal-fażi 1/2 fil-koorti tad-doża ta’ 6e13vg / kg għal 4 snin u l-koorti tad-doża ta ’4e13vg / kg għal 3 snin.

F'Mejju ta 'din is-sena, l-EMA approvat it-talba ta' BioMarin&# 39 għal evalwazzjoni aċċellerata. L-evalwazzjoni aċċellerata tista 'potenzjalment tqassar il-qafas ta' żmien għall-Kumitat EMA dwar Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) u l-Kumitat għat-Terapiji Avvanzati (CAT) biex jirrevedu valrox MAA. Fl-UE, jekk CHMP u CAT jemmnu li l-prodott huwa ta 'sinifikat kbir għas-saħħa pubblika, speċjalment mill-perspettiva ta' innovazzjoni terapewtika, MAA tkun eliġibbli għal evalwazzjoni aċċellerata. Jista 'jieħu 210 ijiem biex tevalwa l-MAA skont il-proċedura ċentralizzata tal-EMA, eskluża l-waqfien tal-arloġġ meta l-applikant jintalab jipprovdi informazzjoni addizzjonali. Fuq talba, is-CHMP u l-CAT jistgħu jqassru l-perjodu ta ’żmien għal 150 jum, sakemm l-applikant jipprovdi raġunijiet suffiċjenti għal evalwazzjoni aċċellerata, għalkemm applikazzjonijiet oriġinarjament maħtura għal evalwazzjoni aċċellerata jistgħu jerġgħu jiġu restawrati għal proċeduri standard għal raġunijiet varji matul il-perjodu ta’ reviżjoni. Id-deċiżjoni li tapprova l-evalwazzjoni aċċellerata m'għandha l-ebda impatt fuq l-opinjoni finali tas-CHMP u CAT dwar jekk l-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq għandhiex tiġi approvata.

Hank Fuchs, MD, President ta 'BioMarin' s Global R& D, qal:" Aħna nħarsu' l quddiem biex naħdmu ma 'l-aġenzija fil-proċess ta' EMA' L-evalwazzjoni tas-sett ta 'dejta robusta ta' valrox MAA, u aħna nemmnu li dawn is-settijiet ta 'dejta jistgħu jissodisfaw ir-rekwiżiti stabbiliti matul ir-reviżjoni preċedenti tal-MAA. Din ir-riċerka kritika tal-fażi 3 wriet is-superjorità ta 'valrox meta mqabbla ma' kura standard (terapija ta 'sostituzzjoni tal-fattur VIII preventiv). Is-sett ta 'dejta estensiv ta' Valrox huwa appoġġjat minn għexieren ta 'snin ta' riċerka xjentifika u klinika fil-qasam tat-terapija tal-ġeni. Aħna se nkomplu nikkontribwixxu għas-sistema ta 'għarfien xjentifiku Kontribuzzjonijiet, u se naqsmu r-riżultati tar-riċerka Fażi 1/2 u Fażi 3 tagħna fil-konferenza 2021 tas-Soċjetà Internazzjonali għat-Trombożi u l-Emostasi (ISTH) il-ġimgħa d-dieħla. Aħna nemmnu li din it-terapija tal-ġeni għandha l-potenzjal li tissodisfa t-trattament ta 'emofilja tat-tip A ta' bżonnijiet mediċi mhux sodisfatti."