L-US FDA tapprova Novartis Entresto (sacubitril / valsartan): l-ewwel mediċina li tikkura insuffiċjenza tal-qalb bi frazzjoni ta 'tfigħ 'il barra ppreservata (HFpEF)!

Novartis reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga (FDA) tal-Istati Uniti approvat il-mediċina ta 'insuffiċjenza tal-qalb Entresto (sacubitril/valsartan) biex tespandi l-indikazzjonijiet tagħha: użata għal pazjenti adulti b'insuffiċjenza tal-qalb (HFpEF) bi frazzjoni ta' tfigħ 'il barra ippreservata biex tnaqqas il-mewt kardjovaskulari U r-riskju ta' rikoveru l-isptar minħabba insuffiċjenza tal-qalb. Pazjenti bi frazzjoni ta ' tfigħ ' il barra ventrikolari tax- xellug (LVEF) inqas min- normal jibbenefikaw l- aktar. It- tikketta Entresto tirrimarka wkoll li LVEF hija miżura varjabbli li tista ' tintuża f' ġudizzji kliniċi biex jiġi stabbilit liema pazjenti għandhom jiġu ttrattati.

Entresto huwa mediċina blockbuster approvata biex tikkura insuffiċjenza tal-qalb bi frazzjoni mnaqqsa ta' tfigħ 'il barra (HFrEF), normalment definita bħala frazzjoni ta' tfigħ 'il barra<40%. it="" is="" worth="" mentioning="" that="" with="" this="" approval,="" entresto="" is="" the="" first="" and="" only="" approved="" treatment="" method="" for="" patients="" with="" heart="" failure="" defined="" by="" the="" treatment="" guidelines,="" including="" heart="" failure="" patients="" with="" reduced="" ejection="" fraction="" (hfref)="" and="" ejection.="" heart="" failure="" patients="" with="" reduced="" scores="" (hfpef).="" this="" expansion="" of="" indications="" will="" enable="" more="" adult="" patients="" with="" heart="" failure="" whose="" lvef="" is="" lower="" than="" normal="" to="" receive="" treatment,="" and="" the="" benefits="" of="" treatment="" in="" this="" group="" of="" patients="" are="" the="" most="">

Din l- espansjoni tat- tikketta hija bbażata fuq l- evidenza dwar l- effikaċja u s- sigurtà osservata fl- istudju PARAGON- HF. Dan huwa l-akbar studju ta' kontroll pożittiv ta' fażi III u l-uniku studju ta' kontroll pożittiv għal pazjenti b'HFpEF kif definit mil-linji gwida s'issa. Għalkemm id-dejta primarja tal-endpoints ma ntlaħqitx sinifikat statistiku, l-evidenza ġenerali mill-istudju indikat li Entresto għandu benefiċċji klinikament importanti għall-HFpEF f'sottogruppi speċifiċi. B' mod partikolari, pazjenti b' LVEF aktar baxx min- normal jibbenefikaw l- aktar.

Fl-Istati Uniti, madwar 6 miljun persuna jbatu minn insuffiċjenza kronika tal-qalb (HF), madwar 3 miljun persuna jbatu mill-HFrEF, u madwar 2 miljuni mit-3 miljun ruħ li jifdal ibatu mill-HFpEF b'LVEF aktar baxx min-normal. Hekk kif il-popolazzjoni tixjieħ, il-prevalenza tal-HF qed tiżdied. Il- pazjenti spiss jiffaċċjaw sintomi li jmorru għall- agħar, li jwasslu għal rikoveru l- isptar frekwenti għal insuffiċjenza tal- qalb. Kull avveniment ta ' rikoveru l- isptar jaggrava l- pronjosi fit- tul. Madwar kwart tal- pazjenti jiġu riammessi fl- isptar għal insuffiċjenza tal- qalb, u 10% tal- pazjenti jistgħu jmutu fi żmien 30 jum wara l- ħelsien mill- arrest. Ir- rata globali ta ' mortalità mill- insuffiċjenza tal- qalb tibqa ' għolja, b' sa nofs il- pazjenti jmutu fi żmien ħames snin wara d- dijanjosi ta ' insuffiċjenza tal- qalb.

Scott Solomon, MD, kopresident tal-kumitat eżekuttiv PARAGON-HF u professur tal-mediċina fl-Iskola Medika ta 'Harvard u Brigham u l-Isptar tan-Nisa, qal: "Din l-approvazzjoni hija avvanz kbir għal ħafna mit-tnaqqis preċedenti fil-frazzjonijiet tal-ħruġ li huma ogħla milli normalment naħsbu. Pazjenti reġjonali li mhumiex eliġibbli għall- kura pprovdew kura. S' issa, it- trattament ta ' dawn il- pazjenti kien bażikament empiriku. Issa nistgħu nipprovdu trattament għal aktar pazjenti li l-frazzjoni ta 'tfigħ 'il barra ventrikolari tax-xellug tagħhom hija aktar baxxa min-normal."

Marie France Tschudin, il-President ta' Novartis Pharmaceuticals, qalet: "Aħna kburin bl-għan tagħna li nimmaġinaw mill-ġdid il-mediċina. Dan l-impenn jippermettilna nittrattaw miljuni ta 'pazjenti b'insuffiċjenza tal-qalb fl-Istati Uniti, li ħafna minnhom għadhom ma rċevewx pjan ta' trattament approvat. Mingħajr id-dedikazzjoni tremenda tar-riċerkaturi, il-pazjenti bi prova klinika, u l-gruppi ta 'avukatura, din il-kisba ma kinitx tinkiseb, u aħna grati ħafna għal dan."

Insuffiċjenza tal-qalb (HF) hija marda progressiva u serja li taffettwa madwar 26 miljun ruħ madwar id-dinja. Il- qalb tal- pazjenti ma tistax tippompja biżżejjed demm lill- ġisem. Hemm żewġ tipi differenti tal-marda: insuffiċjenza tal-qalb bi frazzjoni ta' tfigħ 'il barra ppreservata (HFpEF) u insuffiċjenza tal-qalb bi frazzjoni mnaqqsa ta' tfigħ 'il barra (HFrEF). Meta l-frazzjoni tat-tfigħ 'il barra tinżel taħt l-40%, l-insuffiċjenza tal-qalb normalment tiġi kklassifikata bħala HFrEF. L-HFpEF jammonta għal madwar nofs il-każijiet kollha ta' insuffiċjenza tal-qalb u huwa aktar komuni fin-nisa u fl-anzjani.

HFpEF huwa tip uniku ta 'insuffiċjenza tal-qalb. Il-kuntratti tal-mijokardijaku normalment, iżda l-ventrikoli ma jirrilassawx kif normalment ikunu meta jimtlew il-ventrikoli (jew meta l-ventrikoli jkunu rilassati). HFpEF huwa assoċjat ma 'rati għolja ta' rikoveru l-isptar, kwalità ħażina tal-ħajja, u żieda fil-mortalità. Gradwalment qed isir it- tip ewlieni ta ' HF, u m' hemm l- ebda trattament approvat qabel. HFrEF ifisser li l-qalb m'għandhiex biżżejjed forza kontraili u tippompja inqas demm. Hemm ħafna mediċini terapewtiċi approvati.

Il-kardjoloġisti jemmnu li l-HFpEF hija sfida aktar serja għall-iżvilupp tad-droga minħabba li hija marda varjabbli ħafna, li tista' tkun ir-riżultat ta' taħlita ta' ħafna fatturi, inklużi bidliet strutturali fil-qalb, fil-vini jew fil-kliewi, u anke fl-effiċjenza tal-ossiġnu li jġorr id-demm.

Xi analisti jbassru li s-suċċess tal-HFpEF se jkollu l-opportunità li jiftaħ grupp globali ta' pazjenti ta' madwar 13-il miljun għal Entresto. Dawn il- pazjenti għandhom tendenza li jkollhom rata ogħla ta ' rikoveru l- isptar, kwalità ta ' ħajja aktar baxxa u riskju ogħla ta ' mewt.

Entresto huwa inibitur tar- riċetturi ta ' angiotensin enkephalinase (ARNI) li jaħdem b' mod doppju, b' mod uniku ta ' azzjoni, jista ' jtejjeb is- sistema newroendokrinika protettiva (sistema NP, sistema ta ' peptide natrijuretiku) tal- qalb, filwaqt li jinibixxi l- ħsara Is- sistema (sistema RAAS, sistema renin- angiotensin- aldosterone) hija maħsuba li tnaqqas ir- razza tal- qalb li qed tfalli. Entresto jikkombina l- mediċina ta ' pressjoni għolja ta ' Novartis Diovan (valsartan) u sacubitril, dan ta ' l- aħħar huwa inibitur ta ' enkephalinase li jimblokka l- mekkaniżmu ta ' azzjoni li jhedded iż- żewġ polipeptidi responsabbli għat- tnaqqis tal- pressjoni tad- demm, u valsartan huwa antagonisti tar- riċetturi ta ' angiotensin II li jistgħu jtejbu l- vażodilatazzjoni u jistimulaw lill- ġisem biex joħroġ is- sodju u l- ilma.

Entresto ilu approvat għall-kura tal-HFrEF minn Lulju 2015, u b'hekk naqqas ir-riskju ta' mewt kardjovaskulari u ta' insuffiċjenza tal-qalb li ddaħħal l-isptar, u huwa l-ewwel għażla u trattament bażiku għall-HFrEF. Entresto jaġixxi fuq is-sistema newroendokrina tal-qalb f'ħafna modi. Huwa meqjus bħala avvanz kbir fit- trattament ta ' insuffiċjenza tal- qalb f' dawn l- aħħar 20 sena. Din il-mediċina hija wkoll l-ewwel mediċina li qabżet b'mod sinifikanti l-enalapril tal-mediċina ta 'trattament standard fi studji kliniċi. Jista 'jnaqqas b'mod sinifikanti l-imwiet kardjovaskulari u l-isptarijiet għall-insuffiċjenza tal-qalb, u wera sigurtà ogħla. Huwa wieħed mill-aktar żviluppi importanti fil-qasam tal-kardjoloġija f'dawn l-aħħar għaxar snin.

Fis-suq Ċiniż, Entresto ġie approvat f'Lulju 2017 għall-użu f'pazjenti adulti b'insuffiċjenza tal-qalb (HFrEF) bi frazzjoni mnaqqsa ta' tfigħ 'il barra biex jitnaqqas ir-riskju ta' mewt kardjovaskulari u ta' insuffiċjenza tal-qalb li ddaħħal l-isptar.

Fl-2020, il-bejgħ globali ta' Entresto laħaq US$2.497 biljun, żieda ta' 44.7% meta mqabbel mal-2019. Il-mediċina saret prodott importanti li jmexxi t-tkabbir tal-bejgħ ta 'Novartis. L-aspettattivi tal-kumpanija għal Entresto huma l-ogħla bejgħ annwali ta $$ 5 biljun.