L-FDA tal-Istati Uniti tapprova t-tossina botulinum ta 'AbbVie Botox: it-trattament ta' attività eċċessiva newroġenika detrusor fit-tfal!

AbbVie (AbbVie) reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga (FDA) tal-Istati Uniti approvat Botox (onabotulinumtoxinA) għat-trattament ta' pazjenti pedjatriċi ≥5 snin b'rispons jew intolleranza insuffiċjenti għal mediċini antikolinerġiċi. Attività eċċessiva ta ' detrusor (muskolu tal- bużżieqa ta ' l- awrina) assoċjata ma ' mard newroloġiku. Dan l-istadju jimmarka t-12-il indikazzjoni terapewtika li Botox ġie approvat fl-Istati Uniti.

Ta 'min isemmi li Botox huwa l-ewwel u l-uniku newrotossina approvata għall-kura ta' tfal b'attività eċċessiva newroġenika detrusor. Issa, għal tfal b'attività eċċessiva newroġenika detrusor li m'għandhomx rispons suffiċjenti għal mediċini antikolinerġiċi, hemm għażla ġdida ta 'trattament li tista' tintuża qabel intervent kirurġiku. Botox jipprevjeni b' mod selettiv ir- rilaxx tan- newrotrasmettitur acetylcholine fil- junction newromuskolari billi jimblokka t- trasmissjoni ta ' impulsi tan- nervituri lill- muskolu (f' din l- indikazzjoni, il- muskolu tal- bużżieqa ta ' l- awrina), u jnaqqas temporanjament il- kontrazzjoni tal- muskoli.

L- attività eċċessiva newroġenika tad- detrusor isseħħ meta s- sinsla tad- dahar u l- bużżieqa ta ' l- awrina ma jkunux jistgħu jikkomunikaw b' mod effettiv, li jista ' jkun relatat ma ' mard newroloġiku bħal spina bifida u korriment fis- sinsla tad- dahar. B' riżultat ta ' dan, il- muskoli tal- bużżieqa ta ' l- awrina jiċkuntrattaw b' mod involontarju, u b' hekk iżidu l- pressjoni fil- bużżieqa ta ' l- awrina u jnaqqsu l- kapaċità tal- bużżieqa ta ' l- awrina, li tista ' tikkawża tnixxija frekwenti u aċċidentali ta ' l- awrina. Maż- żmien, żieda fil- pressjoni tal- bużżieqa ta ' l- awrina tista ' wkoll tikkawża ħsara fil- bużżieqa ta ' l- awrina u fil- kliewi.

Hemm ħafna kawżi ta 'attività eċċessiva newroġenika detrusor fit-tfal, bħal rabdomijosite, korriment fis-sinsla tad-dahar, u spina bifida. Fost dawn, spina bifida hija l-aktar komuni, li taffettwa madwar 1500-2000 tarbija minn aktar minn 4 miljun tarbija mwielda fl-Istati Uniti kull sena. Aktar minn 90% tal- pazjenti bi spina bifida għandhom sintomi tas- sistema urinarja.

L- approvazzjoni ta ' l- indikazzjoni l- ġdida hija bbażata fuq tagħrif minn studju randomised, double- blind ta ' Fażi 3. L- istudju twettaq f' aktar minn 100 tifel u tifla b' attività eċċessiva newroġenika detrusor, evalwa s- sigurtà u l- effikaċja ta ' Botox, u wettaq studju ta ' estensjoni fit- tul. Ir- riżultati ta ' l- istudju ta ' fażi 3 urew li Botox® 200 unità (mhux aktar minn 6U/ kg) injettati fil- muskolu detrusor jistgħu jnaqqsu episodji ta ' inkontinenza awrinarja matul il- jum, li huwa l- punt aħħari primarju ta ' l- istudju, u jonqos fil- pressjoni massima tas- 6 ġimgħa (punt ta ' żmien ewlieni) Pressjoni massima tal- bużżieqa ta ' l- awrina u żżid il- kapaċità tal- bużżieqa ta ' l- awrina. L- aktar reazzjonijiet avversi komuni fl- istudju kienu batterjurja (20%), infezzjoni fl- apparat urinarju (7%), awrina bajda taċ- ċelluli tad- demm (7%) u l-hematuria (3%).

AbbVie BOTOX® & Neurotoxins Viċi President Anzjan u Uffiċjal Xjentifiku Ewlieni Mitchell F. Brin, MD, qal: "Botox hija l-ewwel iperattività newroġenika detrusor approvata għall-kontroll inadegwat tal-mard b'mediċini antikolinerġiċi. Newrotossini fi tfal b' sintomi severi. Dan l-istadju jimmarka t-12-il indikazzjoni terapewtika li Botox ġie approvat fl-Istati Uniti, u jżid użu approvat ieħor mal-portafoll tal-prodotti pedjatriċi. Filwaqt li nibnu fuq it-tradizzjoni tagħna ta 'riċerka u żvilupp ta' Botox ta '30 sena, Aħna nkomplu nsegwu bla dubju l-innovazzjoni tan-newrotossina biex nindirizzaw il-ħtiġijiet mediċi mhux issodisfati tal-qasam terapewtiku kollu."

Paul F. Austin, MD, direttur tad-Dipartiment tal-Uroloġija Pedjatrika fl-Isptar tat-Tfal ta 'Texas u Professur tal-Uroloġija fil-Kulleġġ tal-Mediċina Baylor, qal: "Ħafna tfal b'mard newroloġiku sottostanti jistgħu jiżviluppaw ħsara fil-bużżieqa tal-awrina u fil-kliewi maż-żmien. Dan jenfasizza L- importanza tat- trattament. Fil-kura ta 'tfal b'attività żejda newroġenika detrusor, aħna nagħmlu ħilitna biex innaqqsu l-pressjoni tal-bużżieqa u jżidu l-kapaċità tal-bużżieqa. Preċedentement, ħlief għall-kirurġija, l-għażliet ta 'trattament kienu prinċipalment limitati għal mediċini antikolinerġiċi, iżda fit-tul L-użu jeħtieġ li jiġi kkunsidrat bir-reqqa. Ġestjoni effettiva ta 'attività eċċessiva ta' detrusor newroġeniku teħtieġ kura kontinwa, u hemm ħtieġa għolja mhux issodisfata għal għażliet alternattivi ta 'trattament. Botox wera sigurtà u effikaċja, u se jiġi aċċettat għal pazjenti pedjatriċi anti- kolinerġiċi li l- marda tagħhom mhix ġestita b' mod adegwat minn mediċini ta ' enerġija alkalina jipprovdu għażla ġdida ta ' trattament."

Botox ġie żviluppat minn Allergan (akkwistat minn AbbVie). L- ingredjent ewlieni tal- mediċina huwa tossina botulinum tat- tip A ippurifikata ħafna, li hija imblokkatur tal- konduzzjoni tan- nervituri użat biex jittratta muskoli attivi slavaġ. Botox ġie approvat għall- ewwel darba fl- 1989 għall- kura ta ' spażmu fil- wiċċ u strabismus. Fis-sena 2000, ġie approvat għad-distonja ċervikali, u mbagħad kompla jespandi għall-qasam tas-sbuħija, inkluż it-tneħħija tat-tikmix, it-traqqiq tal-wiċċ, l-eliminazzjoni tal-linji tal-brawżja u s-saqajn tal-folla, eċċ. F' dawn l- aħħar snin, Botox ġie approvat ukoll biex jikkura spażmi fil- parti ta ' fuq tad- dirgħajn u r- riġlejn, emigranji kroniċi, inkontinenza newroġenika urinarja, bużżieqa ta ' l- awrina attiva żejda, spażmi, u għaraq sever taħt l- art (iperidrosi) u indikazzjonijiet oħra.

Botox huwa l- ewwel prodott approvat fid- dinja għat- trattament tat- tossina botulinum tat- tip A. Fl-Istati Uniti, Botox ġie approvat mill-FDA għal 12-il indikazzjoni terapewtika s'issa. F'dawn l-aħħar 30 sena, aktar minn 100 miljun flixkun ta' Botox® u Botox® Kosmetiċi (Botox A) inbiegħu madwar id-dinja, u aktar minn 3,700 artiklu ġew ippubblikati f'ġurnali xjentifiċi u mediċi. Botox® Neurotoxin huwa wieħed mill-mediċini l-aktar studjati fid-dinja.