L-FDA tal-Istati Uniti approvat Tyvaso (treprostinil): l-ewwel droga li tikkura pressjoni għolja pulmonari relatata mal-mard tal-pulmun interstizjali (PH-ILD)!

United Therapeutics reċentement ħabbret li l-Amministrazzjoni ta 'l-Ikel u d-Droga ta' l-Istati Uniti (FDA) approvat soluzzjoni ta 'inalazzjoni Tyvaso (treprostinil) għat-trattament ta' pazjenti b'ipertensjoni pulmonari relatata mal-mard tal-pulmun interstizjali (PH-ILD; Grupp WHO 3), Ittejjeb il-ħila atletika. Din hija t-tieni indikazzjoni għal Tyvaso approvata mill-FDA. Qabel dan, l-FDA approvat Tyvaso għall-ewwel darba f'Lulju 2009 għat-trattament ta 'pazjenti bi pressjoni għolja pulmonari (PAH, WHO Group 1) u biex ittejjeb il-prestazzjoni tal-eżerċizzju.

Ta 'min isemmi li Tyvaso huwa l-ewwel u l-uniku trattament approvat għal PH-ILD fl-Istati Uniti. L-approvazzjoni ta 'Tyvaso għas-suq timmarka pass importanti fit-trattament ta' PH-ILD. PH-ILD hija marda serja li thedded il-ħajja, b'madwar 30,000 pazjent fl-Istati Uniti, u hemm ħtiġijiet mediċi sinifikanti mhux sodisfatti f'dan il-qasam. Fl-istudju pivotali ta 'ŻIEDA, it-trattament b'Tyvaso tejjeb b'mod sinifikanti l-kapaċità ta' eżerċizzju tal-pazjent'

Dr Aaron Waxman, President tal-Kumitat tat-Tmexxija tar-Riċerka ŻIEDA u Direttur tal-Programm tal-Mard Vaskulari Pulmonari fl-Isptar Brigham u tan-Nisa, qal: "Pazjenti adulti b'mard interstizjali tal-pulmun u pressjoni għolja pulmonari fl-istess ħin ibatu minn qtugħ ta 'nifs, eżerċizzju ħażin tolleranza, u żieda fil-mortalità. Il-kwalità hija ġeneralment fqira. S’issa, il-kliniċisti li jittrattaw dawn il-pazjenti ma kellhom l-ebda għażla ta ’trattament approvata. Għal pazjenti PH-ILD u tobba li jittrattaw din il-marda serja ta 'theddida għall-ħajja, Tyvaso (terapija man-nifs) L-approvazzjonijiet regolatorji huma aħbarijiet eċċitanti kollha. Dan se jbiddel il-mod kif nimmaniġġjaw dawn il-pazjenti."

Dr Martine Rothblatt, President u Kap Eżekuttiv ta 'United Therapeutics, qalet:" L-approvazzjoni tal-FDA' ta' Tyvaso għat-trattament ta 'pazjenti b'PH-ILD hija avvanz ta' trattament importanti għal dan il-grupp vulnerabbli ta 'pazjenti. Jenfasizza wkoll l-impenn tagħna biex nippromwovu l-qasam tal-ipertensjoni pulmonari. Innovazzjonijiet u jespandu n-numru ta 'pazjenti li jistgħu jibbenefikaw minn Tyvaso. Aħna qed nippjanaw li nużaw l-esperjenza tagħna u l-infrastruttura estiża biex inġibu din it-terapija ta 'inalazzjoni sigura u effettiva għal ħafna pazjenti b'PH-ILD fl-Istati Uniti."

Il-marda interstizjali tal-pulmun (ILD) hija grupp ta 'mard tal-pulmun ikkaratterizzat minn ċikatriċi mmarkati jew fibrożi ta' bronkiole u sacs alveolari fil-pulmuni. Żieda fit-tessut fibrotiku fl-ILD tista 'tfixkel l-ossiġenazzjoni u l-iskambju ħieles tal-gass bejn il-kapillari pulmonari u s-sacs alveolari. F'dan il-każ, il-pazjenti jesperjenzaw varjetà ta 'sintomi, inkluż qtugħ ta' nifs, dispneja, u għeja.

L-ipertensjoni pulmonari tal-Grupp 3 tal-WHO (PH) ħafna drabi tikkomplika l-andament ta 'pazjenti b'mard interstizjali tal-pulmun u hija assoċjata ma' kapaċità ta 'eżerċizzju fqira, domanda akbar ta' ossiġenu, kwalità ta 'ħajja mnaqqsa, u pronjosi agħar. Huwa stmat li l-PH jaffettwa mill-inqas 15% tal-pazjenti b’ILD bikri (madwar 30,000 pazjent PH-ILD fl-Istati Uniti), u jista ’jaffettwa 86% tal-pazjenti b’ILD aktar severa.

L-FDA approvat l-applikazzjoni supplimentari ġdida tad-droga ta 'Tyvaso&# 39 (sNDA) għat-trattament ta' PH-ILD, ibbażata fuq dejta mill-istudju ŻIEDA. Dan l-istudju huwa l-ikbar u l-iktar studju komprensiv imwettaq f'pazjenti adulti b'PH-ILD. Dan huwa studju ta 'grupp parallel multiċentriku, randomised, double-blind, ikkontrollat ​​bi plaċebo, ta' 16-il ġimgħa, li jirreġistra total ta '326 pazjent.

Ir-riżultati wrew li l-istudju laħaq il-punt aħħari primarju tiegħu: pazjenti kkurati b'Tyvaso kellhom titjib sinifikanti fid-distanza ta '6 minuti mixi (6MWD). Ir-riżultati tal-istudju ġew ippubblikati fil-ġurnal mediku internazzjonali" New England Journal of Medicine" (NEJM) u diskuss fil-laqgħa riċenti tal-investituri tat-Terapija Kombinata. Ir-riżultati tal-istudju wrew ukoll il-benefiċċju terapewtiku ta 'Tyvaso fis-sottogruppi ewlenin kollha, inkluża l-kawża ta' PH-ILD, severità tal-marda, età, sess, emodinamika tal-linja bażi u doża. Ġie osservat ukoll titjib sinifikanti f'kull wieħed mill-endpoints sekondarji, inkluż it-tnaqqis tal-bijomarkatur kardijaku proBNP, il-ħin għall-ewwel avveniment kliniku li sejjer għall-agħar, il-bidla tal-quċċata ta '6MWD f'ġimgħa 12, u l-bidla ta' 6MWD ħawt f'ġimgħa 15. Oħrajn osservazzjonijiet jinkludu titjib fil-kapaċità vitali sfurzata aġġustata bi plaċebo (FVC) u tnaqqis sinifikanti fil-marda intrinsika tal-pulmun f'pazjenti kkurati b'Tyvaso. F'dan l-istudju, il-kura b'Tyvaso b'massimu ta '12-il nifs 4 darbiet kuljum kienet ittollerata sew, u s-sigurtà tagħha kienet konsistenti ma' studji preċedenti ta 'Tyvaso u avvenimenti avversi magħrufa relatati mal-prostacyclin.

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta ’Tyvaso huwa treprostinil (treprostinil), li huwa mimiku ta’ prostacyclin sintetiku, li jaħdem billi jtawwal direttament is-sodod vaskulari arterjali pulmonari u sistemiċi u jinibixxi l-aggregazzjoni tal-plejtlets.

United Therapeutics żviluppat varjetà ta 'forom ta' dożaġġ għal Treprostinil, inklużi: Tyvaso (soluzzjoni għall-inalazzjoni), Orenitram (pilloli b'rilaxx sostnut), u Remodulin (injezzjoni). Fil-preżent, United Therapeutics qed tiżviluppa wkoll trab niexef, Tyvaso DPI, li huwa l-formula ta 'trab niexef tal-ġenerazzjoni li jmiss ta' Tyvaso&# 39, li huwa mistenni li jipprovdi metodu ta 'amministrazzjoni aktar konvenjenti mit-terapija Tyvaso atomizzata tradizzjonali.

F’Jannar ta ’din is-sena, l-istudju BREEZE li jevalwa Tyvaso DPI għat-trattament tal-ipertensjoni pulmonari (PAH) laħaq il-punt aħħari primarju tiegħu: wera s-sigurtà u t-tollerabilità tal-pazjenti PAH li jagħmlu tranżizzjoni minn Tyvaso (treprostinil) soluzzjoni man-nifs għal Tyvaso DPI. Barra minn hekk, studji farmakokinetiċi (PK) imwettqa f'voluntiera b'saħħithom urew li l-esponiment għal treprostinil bejn Tyvaso DPI u s-soluzzjoni ta 'inalazzjoni Tyvaso huwa komparabbli.

United Therapeutics qed tippjana li tissottometti Applikazzjoni ta ’Droga Ġdida (NDA) għal Tyvaso DPI lill-FDA f’April 2021, li tkopri indikazzjonijiet ta’ pressjoni għolja pulmonari (PAH) u indikazzjonijiet relatati mal-mard tal-pulmun interstizjali (PH-ILD). Il-kumpanija tippjana li tissottometti Voucher ta ’Reviżjoni ta’ Prijorità (PRV) kontra Tyvaso DPI NDA biex tħaffef iċ-ċiklu ta ’reviżjoni tal-FDA' Jekk ikun approvat, Tyvaso DPI huwa mistenni li jagħmel progress sinifikanti fit-trattament ta 'treprostinil li jittieħed man-nifs, li jipprovdi l-vantaġġ ta' amministrazzjoni konvenjenti meta mqabbel mas-soluzzjoni eżistenti li tieħu n-nifs Tyvaso.