L-FDA tal-Istati Uniti approvat Nurtec ODT (rimegepant): l-ewwel mediċina tal-emigranja li tista 'tintuża għal trattament akut / trattament preventiv!

Biohaven Pharmaceuticals reċentement ħabbret li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga tal-Istati Uniti (FDA) approvat Nurtec ODT (rimegepant(75mg) għall-kura preventiva tal-emigranja. Nurtec ODT huwa adattat għal pazjenti adulti b' emigranja episodika (EM) li għandhom inqas minn 15- il jum ta ' uġigħ ta ' ras fix- xahar. Barra minn hekk, it-tikketta approvata tal-prodott ġiet estiża wkoll biex tinkludi l-użu ta' Nurtec ODT 75mg sa 18-il doża/xahar, li jippermetti trattament akut u preventiv tal-istess pazjent.

Fl-Istati Uniti, Nurtec ODT ġie approvat għall-ewwel darba mill-FDA fi Frar 2020 għat-trattament akut tal-emigranja adulta (bl-awra jew mingħajrha), irrispettivament min-numru ta' jiem ta' emigranja fix-xahar. B'din l-aħħar approvazzjoni, Nurtec ODT sar l-ewwel antagonist orali tas-CGRP approvat għat-trattament preventiv tal-emigranja u l-unika mediċina emigranja approvata kemm għal trattament akut kif ukoll għal trattament preventiv. Din l-approvazzjoni timmarka progress importanti fil-kura ta' mijiet ta' miljuni ta' pazjenti emigranji madwar id-dinja: din hija l-ewwel darba li droga tista' tintuża biex tikkura u tipprevjeni attakki ta' emigranja fl-istess ħin.

Peress li madwar 95% tal- pazjenti emigranji fl- Istati Uniti għandhom inqas minn 15- il jum ta 'uġigħ ta' ras fix- xahar, indikazzjonijiet ġodda għal trattament preventiv se jespandu b' mod sinifikanti l- potenzjal tas- suq ta 'Nurtec ODT, u mhux il- maġġoranza l- kbira tal- pazjenti emigranji jipprovdu trattament preventiv ġdid. Għażliet ta 'trattament. Fl- istudju preventiv ewlieni ta ' Fażi 3, Nurtec ODT malajr u effettivament ipprevjena l- emigranji. It-teħid tal-mediċina kuljum għal ġimgħa naqqas in-numru ta 'jiem ta' emigranja bi 30%. Wara 3 xhur ta ' kura, madwar nofs il- pazjenti kellhom devjazzjonijiet moderati sa severi ta ' kull xahar. In- numru ta ' ġranet ta ' uġigħ ta ' ras tnaqqas b' mill- inqas 50%.

Peter J. Goadsby, ko-awtur tat-tielet studju preventiv ippubblikat fil-Lancet u Professur tan-Newroloġija fil-Kulleġġ tar-Re Londra, rebaħ il-Premju tal-Moħħ 2021 għar-riċerka pijuniera tiegħu dwar ir-rwol tas-CGRP fl-emigranja. ), dan huwa l-aktar premju importanti fil-qasam tax-xjenza tal-moħħ fid-dinja, u għandu r-reputazzjoni ta '"Premju Nobel fix-Xjenza tal-Moħħ". Il-Professur Peter J. Goadsby qal: "L-approvazzjoni tal-FDA ta' Nurtec ODT għat-trattament preventiv tal-emigranja —u l-indikazzjonijiet ta' trattament akut tagħha—hija l-aktar okkorrenza rivoluzzjonarja fit-trattament tal-emigranja fl-40 sena ta' esperjenza tiegħi fil-mediċina tal-uġigħ ta' ras. Waħda mill-affarijiet. Hemm droga li tista 'tintuża biex tikkura u tipprevjeni emigranji, li se jibdlu l-mudell ta' trattament għal miljuni ta 'persuni li jbatu mill-emigranja."

Is- sustanza farmaċewtika attiva ta ' Nurtec ODT, rimegepant, hija antagonist tar- riċettur ta ' peptide relatat mal- ġene calcitonin (CGRP). Jista ' jimblokka b' mod riversibbli r- riċettur CGRP u jinibixxi l- attività bijoloġika ta ' CGRP newropeptide biex jikkura l- kawża sottostanti ta ' l- emigranja. CGRP u r-riċetturi tiegħu huma espressi f'żoni tas-sistema nervuża relatati mal-patofiżjoloġija tal-emigranja, u saru mira popolari għall-iżvilupp ta 'drogi emigranja.

Ta 'min isemmi li Nurtec ODT huwa l-ewwel u l-uniku antagonist tar-riċettur CGRP approvat mill-FDA f'forma ta' dożaġġ ta 'pillola li tiddiżintegra oralment (ODT) li taħdem malajr. Il- mediċina tista ' tinxtered immedjatament fil- kavità orali mingħajr il- bżonn ta ' l- ilma, u tista ' tittieħed f' kull ħin u kullimkien b' mod konvenjenti ħafna.

Nurtec ODT(rimegepant)jipprovdi pjan ta' trattament aktar komplut u flessibbli. Id-doża rakkomandata tal-mediċina hija ta' 75mg, li tippermetti lill-pazjenti emigranji jikkontrollaw aħjar il-marda tagħhom. Doża waħda ta ' Nurtec ODT tista ' malajr ittaffi l- uġigħ u tista ' ddum għal 48 siegħa f' ħafna pazjenti. Nurtec ODT jista ' jittieħed darba kuljum kif meħtieġ biex jipprevjeni attakki ta ' emigranja, jew ġurnata iva u oħra le biex jgħin jipprevjeni l- emigranji u jnaqqas in- numru ta ' ġranet ta ' emigranja fix- xahar.

Fi studji kliniċi ta ' trattament akut ta ' emigranja, għoti orali wieħed ta ' Nurtec ODT 75mg jista ' malajr itaffi l- uġigħ u jirrestawra l- funzjoni normali fi żmien siegħa. L- effett sostnut fuq ħafna pazjenti jista ' jilħaq 48 siegħa; barra minn hekk, pazjenti li jirċievu doża waħda ta ' Nurtec ODT Fost il- pazjenti, sa 86% ma użawx medikazzjoni ta ' salvataġġ ta ' emigranja fi żmien 24 siegħa. Nurtec ODT għandu forma ġdida ta ' dożaġġ ta ' pillola orali li tinħall malajr li taħdem billi timblokka r- riċetturi CGRP biex tittratta l- kawża ewlenija tal- emigranja. Nurtec ODT mhuwiex opjojd jew anestetiku, mhuwiex vizzju, u mhuwiex elenkat bħala mediċina kkontrollata mill-Amministrazzjoni tan-Narkotiċi tal-Istati Uniti.

L- approvazzjoni ta ' Nurtec ODT għat- trattament preventiv ta ' l- emigranja hija bbażata fuq ir- riżultati pożittivi ta ' prova klinika ewlenija ta ' Fażi 3 randomised u kkontrollata bil- plaċebo (NCT03732638). Il- prova twettqet f' pazjenti b' emigranja episodika (EM) u emigranja kronika (CM), u evalwat l- effikaċja u s- sigurtà ta ' Nurtec ODT 75mg orali fit- trattament preventiv ta ' l- emigranja.

Id-data tar-riċerka ġiet ippubblikata f'The Lancet. Ir- riżultati wrew li l- prova laħqet il- punt aħħari primarju: wara 3 xhur ta ' kura, meta mqabbla ma ' pazjenti fuq plaċebo (n=347), pazjenti li rċevew Nurtec ODT 75 mg mill- ħalq kuljum (n=348) kellhom aktar ġranet ta ' emigranja fix- xahar mil- linja bażi Kien hemm tnaqqis statistikament sinifikanti fil- livelli (4. 5 ijiem vs 3. 7 ijiem, p=0. 017). Fost l-individwi tal-istudju li ma rċevewx kura profilattika fl-istess ħin, in-numru ta' jiem ta' emigranja fix-xahar naqas b'4.9 ijiem fil-grupp ta' kura b'Nurtec ODT (n=273), u l-grupp tal-plaċebo (n=269) naqas bi 3.7 ijiem (p nominali=0.0020). Fl- istudju, total ta ' 22% ta ' l- individwi rċevew trattamenti preventivi, inkluż topiramate u amitriptyline. Importanti, 48% tal- pazjenti fil- grupp ta ' Nurtec ODT kellhom tnaqqis medju fix- xahar ta ' ≥ 50% fin- numru ta ' ġranet ta ' emigranja moderata għal severa mil- linja bażi meta mqabbla ma ' 41% fil- grupp tal- plaċebo. F' dan l- istudju, Nurtec ODT kien sigur u ttollerat tajjeb.

Vlad Coric, MD, Uffiċjal Kap Eżekuttiv ta 'Biohaven, qal: "L-approvazzjoni tal-FDA timmarka l-bidu ta' era ġdida fit-trattament tal-emigranja, li tippermetti lill-professjonisti mediċi jippreskrivu, u l-pazjenti jistgħu jużaw ukoll mediċina waħda biex jittrattaw u jipprevjenu attakki ta 'emigranja. Nurtec ODT qed jelimina l- limitu bejn trattament akut u trattament preventiv. Mit-trattament akut sal-prevenzjoni, dan l-approċċ pijunier għall-ispettru sħiħ tal-mard tal-emigranja jista' jkun sfida għall-pazjenti billi jgħin biex titnaqqas il-kumplessità tal-pjanijiet ta' trattament u jitnaqqsu l-konformità u l-isfidi multipli tal-mediċina. Għandhom impatt kbir fuq ħajjithom."