L-FDA tal-Istati Uniti approvat Fintepla (soluzzjoni orali fenfluramine) għall-kura tas-sindrome ta' Dravet!

Zogenix huwa kumpanija farmaċewtika ddedikata għall- iżvilupp ta ' mediċini għat- trattament ta ' mard rari. Reċentement, il- kumpanija ħabbret li l- Amministrazzjoni ta ' l- Ikel u l- Mediċina ta ' l- Istati Uniti (FDA) approvat is- soluzzjoni orali Fintepla (fenfluramine) CIV għat- trattament ta ' epilessija assoċjata mas- sindromu ta ' Dravet għal pazjenti ta ' ≥ sentejn. Il-mediċina ġiet approvata permezz ta' proċess ta' reviżjoni prijoritarja. Qabel dan, l- FDA kienet tat kwalifika ta ' mediċina orfni Fintepla (ODD) u kwalifika rivoluzzjonarja tad- droga (BTD) biex tikkura epilessija relatata mas- sindromu ta ' Dravet.

Is- sindromu dravet huwa epilessija rari tat- tfulija kkaratterizzata minn aċċessjonijiet frekwenti u severi reżistenti għall- mediċina, dħul l- isptar relatat u emerġenzi mediċi, disturbi severi fl- iżvilupp u l- moviment, u mewt mhux mistennija f' daqqa (SUDEP) Riskju akbar.

Fintepla hija formulazzjoni likwida ta ' fenfluramine b' doża baxxa, li tista ' tnaqqas il- frekwenza ta ' aċċessjonijiet billi timmodula l- attività tar- riċetturi ta ' serotonin u r- riċetturi sigma- 1 (ara referenza: Fenfluramine tnaqqas l- aċċessjonijiet medjati mir- riċetturi NMDA permezz ta ' l- attività mħallta tagħha f' riċetturi ta ' serotonina 5HT2A u tip 1). Tagħrif minn żewġ provi kliniċi ta ' fażi III ikkontrollati bi plaċebo wera li f' pazjenti li ma setgħux jikkontrollaw b' mod adegwat l- aċċessjonijiet ma ' mediċini oħra, Fintepla naqqset b' mod sinifikanti l- frekwenza ta ' aċċessjonijiet konvulsivi meta mqabbla mal- plaċebo.

Joseph Sullivan, M.D., investigatur ewlieni tar-riċerka klinika f'Fintepla u direttur taċ-Ċentru għall-Eċċellenza fl-Epilessija Pedjatrika fl-Isptar tat-Tfal benioff tal-Università ta 'California, San Francisco, qal: "Għal ħafna pazjenti bis-sindromu Dravet, għad hemm ħtieġa enormi mhux issodisfata, anke jekk wara li jieħdu droga antipilettika waħda jew aktar disponibbli, qatt ma jseħħu ta' spiss. Minħabba li Fintepla naqqset b' mod sinifikanti l- frekwenza ta ' aċċessjonijiet konvulsivi fi provi kliniċi, flimkien ma ' monitoraġġ kontinwu u qawwi ta ' sigurtà, naħseb li Fintepla Se tipprovdi għażla ta ' trattament estremament importanti għal pazjenti bis- sindromu ta ' Dravet."

Formola strutturali molekulari fenfluramine (Sors tal-immaġni: Wikipedia.org)

FDA approvat Fintepla għat- trattament ta ' epilessija relatata mas- sindromu ta ' Dravet ibbażata fuq tagħrif minn żewġ provi kliniċi ta ' fażi III randomised, double- blind, ikkontrollati bil- plaċebo (f' pazjenti ta ' bejn sentejn u 18- il sena, ir- riżultati ġew ippubblikati f' Lancet u JAMA Neurology, rispettivament), u tagħrif dwar is- Sigurtà ta ' prova estiża open label (ħafna pazjenti rċevew Fintepla sa 3 snin). Id- dejta turi li f' pazjenti ta ' l- istudju li ħadu mediċina anti- epilettika waħda jew aktar li ma kontrollawx b' mod adegwat l- aċċessjonijiet, Fintepla naqqset b' mod sinifikanti l- aċċessjonijiet konvulsivi ta ' kull xahar meta mqabbla mal- plaċebo, abbażi ta ' għażliet ta ' kura eżistenti. puplesija, CS) frekwenza. Barra minn hekk, il- biċċa l- kbira tal- pazjenti ta ' l- istudju rrispondew fi żmien 3- 4 ġimgħat mill- bidu tal- kura b' Fintepla u żammew riżultati konsistenti matul il- perijodu kollu tat- trattament.

Ta 'min jinnota li t-tikketta tad-droga ta' Fintepla tinkludi twissija ta 'kaxxa sewda li l-mediċina hija relatata mal-mard tal-valv tal-qalb (VHD) u l-pressjoni għolja pulmonari (PAH). Minħabba dawn ir- riskji, il- pazjenti għandu jkollhom monitoraġġ ekokardjografiku kull sitt xhur qabel u waqt il- kura, u monitoraġġ ekokardjografiku minn tlieta sa sitt xhur wara l- kura. Jekk ekokardjogramma turi sinjali ta ' mard tal- qalb valvulari, PAH, jew anormalitajiet kardijaċi oħra, il- professjonisti fil- kura tas- saħħa għandhom jikkunsidraw il- benefiċċji u r- riskji li jkomplu jużaw Fintepla biex jikkuraw il- pazjenti.

Minħabba r-riskji tal-VHD u tal-PAH, Fintepla tista' tintuża biss taħt strateġija ta' valutazzjoni u mitigazzjoni tar-riskju (REMS) permezz ta' pjan ristrett għad-distribuzzjoni tad-droga. Fintepla REMS teħtieġ li l-professjonisti tal-kura tas-saħħa li jippreskrivu Fintepla u spiżeriji li jqassmu Fintepla huma speċifikament iċċertifikati f'Fintepla REMS u jeħtieġu li l-pazjenti jiġu rreġistrati fir-REMS. Bħala parti mir- rekwiżiti tar- REMS, it- tobba li jippreskrivu u l- pazjenti għandhom jikkonformaw mal- monitoraġġ ekokardjografiku tal- qalb meħtieġ biex jirċievu kura b' Fintepla.

Fi studji kliniċi, l-aktar reazzjonijiet avversi komuni ta' Fintepla (inċidenza ta' ≥10% u ogħla mill-plaċebo) jinkludu: nuqqas ta' aptit, ngħas, sedazzjoni u ngħas, dijarea, stitikezza, ekokardjografija mhux normali, għeja jew għeja, atassja totali, disturbi fil- bilanċ, disturbi fil- mixja, żieda fil- pressjoni tad- demm, tbandil, tbenġil eċċessiv, deni, infezzjoni fil- parti ta ' fuq tal- passaġġ respiratorju, rimettar, telf fil- piż, waqgħat, status epilepticus.

Minbarra s- sindromu ta ' Dravet, Zogenix qed jiżviluppa wkoll Fintepla għall- kura ta ' aċċessjonijiet assoċjati mas- sindromu Lennox- Gastaut (LGS). Is- sindromu dravet u l- LGS huma żewġ aċċessjonijiet rari u ta ' spiss katastrofiċi ta ' aċċessjonijiet fit- tfulija, li għandhom il- karatteristiċi ta ' età bikrija tal- bidu, tipi differenti ta ' aċċessjonijiet, frekwenza għolja ta ' aċċessjonijiet, ħsara severa fl- intelliġenza, u diffikultà fit- trattament. Fl- Istati Uniti, Fintepla ngħatat il- Kwalifika ta ' Breakthrough Drug (BTD) għat- trattament tas- Sindromu ta ' Dravet, il- Kwalifika tad- Droga Orfni (ODD) għat- trattament tas- Sindromu ta ' Dravet u l- LGS.