Novartis Jakafi (ruxolitinib) jittratta b'suċċess il-marda ta 'fażi III ta' fażi III ta 'sterojdi refrattarja kronika refrattarja b'suċċess kliniku!

Novartis u s-sieħeb tagħha Incyte riċentement ħabbru li l-istudju ta 'Fażi III REACH3 li tevalwa Jakafi (ruxolitinib) f'pazjenti b'mard strateġiku moderat għal sever jew li jiddependi mill-ormoni kroniku marda graft-versus-host (GVHD) laħaq il-punt ewlieni u 2 punti ewlenin Sekondarja . GVHD huwa kumplikazzjoni serja u komuni ta 'trapjanti ta' ċelloli staminiċi alloġeniċi. M'hemm l-ebda trattament aċċettat b'mod wiesa 'għal pazjenti li ma jirrispondux għat-terapija sterojdi.

REACH3 (NCT03112603) huwa studju randomised, open-label, multi-center Fażi 3, sponsorjat minn Novartis, u żviluppat b’mod konġunt u kofinanzjat ma ’Incyte. L-istudju qed jevalwa s-sigurtà u l-effettività ta 'ruxolitinib u l-Aqwa Terapija Disponibbli (BAT) fit-trattament ta' pazjenti GVHD kroniċi sterojdi refrattarji.

L-endpoint primarju huwa r-rata ta ’rispons totali (ORR) fl-ewwel jum (jum 168) tas-7 ċiklu ta’ żjara, iddefinit bħala l-perċentwal ta ’pazjenti li juru rispons sħiħ jew parzjali. L-għanijiet sekondarji jinkludu bidliet fil-punteġġ modifikat ta 'Lee Chronic GVHD Symptom Scale (mLSS) fl-1 jum tas-7 ċiklu, ir-rata ta' sopravivenza bla ħsara (FFS) fi żmien 36 xahar, l-aħjar rata ta 'rispons ġenerali (BOR), u t-tul ta' żmien ta 'rispons (DoR)), sopravivenza ġenerali (OS), eċċ.

Ir-riżultati wrew li l-istudju laħaq l-għan primarju: fl-24 ġimgħa ta 'trattament, il-grupp ruxolitinib kiseb rata ta' rispons ġenerali aħjar (ORR) mill-grupp BAT. Barra minn hekk, l-istudju laħaq 2 punti sekondarji ewlenin: meta mqabbel mal-BAT, ruxolitinib tejjeb b’mod sinifikanti s-sopravivenza ħielsa mill-falliment (PFS) u s-sintomi rrappurtati mill-pazjent (kif evalwat mill-mLSS).

Dawn ir-riżultati ta 'fuq nett huma bbażati fuq dejta pożittiva rrappurtata preċedentement minn provi REACH1 u REACH2. Dejta preċedenti wriet li Jakafi tejjeb serje ta ’indikaturi tal-effikaċja f’pazjenti bi GVHD akut sterojdi refrattarji. Id-dejta tal-istudju REACH3 se titħabbar waqt konferenza medika importanti li jmiss, u se tkun sottomessa wkoll lill-FDA tal-Istati Uniti għall-approvazzjoni ta ’Jakafi għat-trattament ta’ pazjenti GVHD li jiddependu fuq sterojdi jew refrattarji.

Peter Langmuir, MD, Viċi President tal-Incyte Cancer Targeted Therapy Group qal: "Dawn ir-riżultati pożittivi tal-istudju REACH3 huma sinifikanti minħabba li jenfasizzaw il-potenzjal ta 'Jakafi li jipprovdu għażliet ta' trattament sinifikanti mhux biss għal pazjenti b'GVHD akut, iżda wkoll għal forom kroniċi ta 'GVHD . L-istess jgħodd għall-pazjenti. Fuq il-bażi tar-riżultati ta 'dan l-istudju tal-fażi III, aħna nkomplu nissottomettu din id-data lill-FDA ta' l-Istati Uniti. Dan huwa pass kritiku għaliex aħna impenjati li nressqu dan il-pjan ta 'kura importanti għal aktar pazjenti Amerikani GVHD.&Kwotazzjoni;

Il-marda Graft-versus-host (GVHD) hija marda immuni kkawżata mir-reazzjoni tat-tilqim kontra l-ospitanti. Hija l-kumplikazzjoni ewlenija u l-kawża ewlenija tal-mewt fit-trapjant alloġeniku ematopoetiku taċ-ċelloli staminali. Il-GVHD huwa maqsum f'żewġ forom, akuti u kroniċi, li jistgħu jaffettwaw varjetà ta 'sistemi ta' organi. L-aktar organi komuni involuti huma l-ġilda, il-passaġġ gastro-intestinali, u l-fwied. Klinikament, ħafna pazjenti huma kkurati bil-glukokortikojdi, li huma tip ta 'mediċini sterojdi. L-użu fit-tul jista 'jikkawża kumplikazzjonijiet serji għas-saħħa.

ruxolitinib huwa l-ewwel inibitur orali ta 'Janus kinase 1 u Janus kinase 2 (JAK1 / JAK2). L-indikazzjonijiet kurrenti tal-mediċina' i jinkludu: fibrożi tal-għadam, poliċitemija vera (PV), kortikosterojdi-refrattarju akut kontra t-tilqim tal-marda ospitanti (GVHD). Fis-suq tal-Istati Uniti, il-mediċina hija mmarkata bħala Jakafi u mibjugħa minn Incyte; barra l-Istati Uniti, il-mediċina hija mmarkata bħala Jakavi u mibjugħa minn Novartis.

Fl-2019, ibbażat fuq ir-riżultati pożittivi tal-prova ta 'Fażi II REACH1, Jakafi ġie approvat mill-FDA tal-Istati Uniti għat-trattament ta' sterojdi akustiċi GVHD refrattarji f'adulti u tfal ≥12-il sena. Ta 'min isemmi li Jakafi hija l-ewwel mediċina approvata mill-FDA biex tikkura din l-indikazzjoni. Preċedentement ingħatat stat qawwi ta 'mediċina, stat ta' mediċina orfni, u reviżjoni ta 'prijorità mill-FDA.

Dejta mill-istudju REACH1 uriet li 49 pazjent li kienu refrattarji għall-isterojdi biss kellhom ORR ta '57% u CR ta' 31% fil-ġurnata 28. Fil-71 pazjent, l-iktar reazzjonijiet avversi komuni osservati kienu infezzjoni (55%) u edema (51%), u l-iktar anormalitajiet komuni fil-laboratorju kienu anemija (75%), tromboċitopenja (75%) u granulocytes newtrali Tnaqqis (58%).