L-FDA tal-Istati Uniti approvat Arcalyst: għat-trattament ta 'pazjenti ta' ≥ 12-il sena, u tnaqqas ir-riskju ta 'rikorrenza!

Kiniksa Pharma hija kumpanija bijofarmaċewtika Amerikana li l-assi tal-pipeline tagħha huma mfassla biex jirregolaw mogħdijiet immuni biex jikkuraw varjetà ta 'mard. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Amministrazzjoni ta 'l-Ikel u d-Droga ta' l-Istati Uniti (FDA) approvat Arcalyst (rilonacept) għal tfal u adulti ta '≥ 12-il sena biex jittrattaw perikardite rikorrenti u tnaqqas ir-riskju ta' rikorrenza. Biex jitnaqqas ir-riskju ta 'rikorrenza f'adulti u tfal minn 12-il sena' l fuq. It-tnedija kummerċjali hija mistennija f'April 2021. Kiniksa tistenna li Arcalyst tkun elenkata uffiċjalment f'April 2021.

Huwa partikolarment ta 'min isemmi li Arcalyst hija l-ewwel u l-unika mediċina approvata mill-FDA tal-Istati Uniti għat-trattament ta' perikardite rikorrenti. Arcalyst huwa proteina tal-fużjoni rikombinanti injettata taħt il-ġilda kull ġimgħa li tista 'timblokka s-sinjalar ta' interleukin-1α (IL-1α) u interleukin-1β (IL-1β).

Perikardite rikorrenti hija marda debilitanti li tfixkel il-ħajja tal-pazjenti. Id-dejta turi li perikardite li tirkadi toriġina mill-patofiżjoloġija ta 'awto-infjammazzjoni intrinsika medjata minn IL-1α u IL-1β. Din l-approvazzjoni tappoġġja l-kunċett ta 'strateġiji mmirati ta' trattament immunomodulatorju u timmarka bidla fil-ġestjoni ta 'pazjenti b'din il-marda devastanti.

L-approvazzjoni ta 'Arcalyst tal-FDA&# 39 għat-trattament ta' perikardite rikorrenti hija bbażata fuq id-dejta pożittiva tal-istudju RHAPSODY ta 'Fażi 3. Dan l-istudju huwa prova ewlenija tal-Fażi 3 ta 'Arcalyst fit-trattament ta' perikardite rikorrenti. RHAPSODY laħaq l-endpoint primarju speċifikat minn qabel (ħin sa l-ewwel rikorrenza ta 'perikardite) u l-endpoints ta' effikaċja primarji u sekondarji kollha matul il-perjodu ta 'rtirar każwali, u kienu statistikament sinifikanti.

Id-dejta turi li t-trattament ta 'Arcalyst tejjeb b'mod kliniku b'mod sinifikanti r-riżultati relatati ma' ħtiġijiet mediċi sinifikanti mhux sodisfatti fil-perikardite li tirkadi. Kmieni wara l-ewwel doża, l-uġigħ u l-infjammazzjoni rrappurtati mill-pazjent tnaqqsu malajr u kontinwament. Il-ħin medjan mill-bidu tat-trattament għar-rispons għat-trattament kien ta '5 ijiem, u r-rata ta' rispons għat-trattament kienet ta '97%. Ir-riskju ta 'avvenimenti ta' perikardite rikorrenti f'pazjenti magħżula b'mod każwali għal trattament b'Arcalyst tnaqqas b'96% (HR=0.04, p< 0.0001),="" 92%="" tal-jiem="" tal-prova="" ma="" kellhom="" l-ebda="" uġigħ="" jew="" l-iktar="" uġigħ="" ħafif,="" meta="" mqabbel="" ma="" '40%="" grupp="" tal-plaċebo="">< 0.0001)="" 0.0001).="" fl-istudju,="" l-iktar="" reazzjonijiet="" avversi="" komuni="" kienu="" reazzjonijiet="" fis-sit="" tal-injezzjoni="" u="" infezzjonijiet="" fl-apparat="" respiratorju="" ta="" 'fuq.="" id-dejta="" tal-istudju="" rhapsody="" ġiet="" ippubblikata="" fil-ġurnal="" mediku="" internazzjonali"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" u="" fl-istess="" ħin="" imħabbra="" fil-laqgħa="" xjentifika="" tal-2020="" tal-american="" heart="">

Arcalyst ġie skopert minn Regeneron Pharma u rċieva approvazzjoni preliminari mill-FDA fi Frar 2008 għat-trattament ta 'sindromu perjodiku kiesaħ assoċjat ma' pyridine (CAPS), inkluż sindromu awtoinflamatorju kiesaħ familjari (FCAS) u sindromu Muckle-Wells (MWS, perjodiku ereditarju rari sindrome tad-deni), sussegwentement approvat f'Diċembru 2020 għal pazjenti b'defiċjenza tar-riċettur ta 'interleukin-1 (riċettur IL-1) (DIAR) Żomm remissjoni.

Kiniksa kiseb liċenzja Arcalyst mingħand Regeneron fl-2017 għall-evalwazzjoni ta 'mard maħsub li huwa medjat minn IL-1α u IL-1β, inkluż perikardite rikorrenti. Kif iddikjarat fil-ftehim tal-liċenzja Arcalyst, wara li l-FDA tapprova perikardite rikorrenti, Kiniksa hija responsabbli għall-bejgħ u distribuzzjoni ta ’Arcalyst&# 39 fl-Istati Uniti, inklużi CAPS u DIRA, u se tqassam bl-istess mod il-profitti ma’ Regeneron.

Perikardite rikorrenti hija marda kardjovaskulari awtoinfjammatorja bl-uġigħ, ġeneralment manifestata bħala uġigħ fis-sider, spiss akkumpanjata minn bidliet fil-konduzzjoni elettrika u xi kultant effużjoni madwar il-qalb, imsejħa effużjoni perikardjali. Pazjenti li jiżviluppaw episodji addizzjonali ta 'perikardite wara perjodu mingħajr sintomi ta' 4-6 ġimgħat jew aktar huma identifikati bħala perikardite rikorrenti. Sintomi ta 'perikardite rikorrenti jaffettwaw il-kwalità tal-ħajja, jirrestrinġu l-attività fiżika, u jwasslu għal żjarat frekwenti fid-dipartiment ta' l-emerġenza u l-isptar. Id-dejta turi li madwar 40,000 pazjent fl-Istati Uniti jfittxu u jirċievu trattament għal perikardite rikorrenti kull sena. F'dan il-grupp, madwar 14,000 pazjent esperjenzaw it-tieni avveniment jew sussegwenti (rikaduta) minħabba mard intern persistenti jew rispons insuffiċjenti għal terapiji tradizzjonali (bħal mediċini anti-infjammatorji mhux sterojdi, colchicine, u kortikosterojdi).