It-terapija unika tal-aċidu idrossikbuteriku katalitiku Xywav applikat għal indikazzjoni ġdida fl-Istati Uniti!

Jazz Pharmaceuticals reċentement ħabbar li lesta s-sottomissjoni kontinwa ta 'Xywav (sodium oxybate, potassium, magnesium, kalċju, JZP-258) soluzzjoni orali għall-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga tal-Istati Uniti (FDA) għat-trattament ta' ipersomnja idjopatika (Ipersomnja Idjopatika, IH). ) Applikazzjoni Supplimentari Ġdida għall- Mediċina (sNDA) għal pazjenti adulti. F'Lulju 2020, Xywav ġie approvat mill-US FDA għall-kura ta' kataplessija jew ngħas eċċessiv matul il-jum (EDS) f'pazjenti b'narkolessija (narkolessija) ta' età ta' 7 snin jew aktar.

Jekk sNDA tiġi approvata, Xywav se tkun l- ewwel u l- unika mediċina approvata għat- trattament ta ' pazjenti adulti b' IH fl- Istati Uniti. Jazz jistenna li wara l-approvazzjoni, Xywav jintuża fit-trattament ta' pazjenti adulti b'IH fir-raba' kwart tal-2021.

IH hija marda newroloġika kronika kkaratterizzata minn ngħas eċċessiv, rekwiżiti ta 'rqad inkontrollabbli, jew ngħas matul il-jum li jdum għal mill-inqas 3 xhur, anke meta l-irqad ikun adegwat jew imtawwal bil-lejl. Skont id-dejta tal-klejms tal-assigurazzjoni tal-Istati Uniti, hemm aktar minn 37,000 pazjent adult iddijanjostikati bl-IH, iżda jista' jkun hemm aktar ma jiġux iddijanjostikati.

F'Settembru 2020, l-FDA tat lil Xywav Fast Track Status (FTD) għat-trattament tal-IH. F'Diċembru 2020, Jazz ingħata sottomissjoni kontinwa. Il-mekkaniżmu ta 'reviżjoni rikorrenti tal-FDA jippermetti lill-kumpaniji farmaċewtiċi jissottomettu partijiet kompluti tal-applikazzjoni l-ġdida tagħhom għall-mediċina (NDA) jew applikazzjoni għall-approvazzjoni bijoloġika tal-prodott (BLA) lill-FDA mingħajr ma jkollhom jistennew li kull parti titlesta qabel ma jirrevedu l-NDA jew BLA kollu.

L- SNDA hija bbażata fuq ir- riżultati ta ' studju ta ' fażi 3, double- blind, double- blind, multiċenċent, ikkontrollat bil- plaċebo, randomised. Dan l- istudju evalwa l- effikaċja u s- sigurtà ta ' Xywav fit- trattament ta ' pazjenti adulti b' narkolessija idjopatika (IH). Il- pazjenti rreġistrati fl- istudju wrew ngħas eċċessiv matul il- jum, li huwa karatteristika tipika ta ' narkolessija idjopatika. Id- disinn ta ' l- istudju inkluda perjodu ta ' titrazzjoni u ottimizzazzjoni ta ' 14- il ġimgħa, perijodu ta ' doża stabbli ta ' ġimagħtejn Xywav, segwit minn randomizzazzjoni ta ' 1: 1 biex tirċievi Xywav jew plaċebo għal ġimagħtejn. Wara li temm il- perjodu ta ' kura double- blind, ikkontrollat bil- plaċebo, il- pazjent daħal f' perijodu ta ' estensjoni tas- sigurtà open- label ta ' 24 ġimgħa.

Il- pazjenti kollha kienu kkurati b' Xywav fuq il- perijodu ta ' titrazzjoni open- label, u kien osservat titjib klinikament sinifikanti fl- Iskala ta ' Ngħas Epworth (ESS). Total ta ' 115- il pazjent kienu rreġistrati fil- parti randomised ta ' rtirar ta ' l- istudju, u l- endpoint primarju ESS u l- punti ta ' tmiem sekondarji ewlenin tkejlu fuq l- impressjoni ta ' bidliet globali fil- pazjenti (PGIc) u fl- iskala ta ' severità tan- narkolessija idjopatika (IHSS). Pazjenti li kienu qed jieħdu Xywav urew żieda klinikament sinifikanti fl- effikaċja f' termini ta ' ESS, PGIc u IHSS, filwaqt li pazjenti li kienu qed jieħdu plaċebo kellhom deterjorament statistikament sinifikanti ħafna tal- kundizzjoni ta ' Xywav: ESS (p<0.0001), pgic=""><0.0001) ,="" ihss=""><>

Is- sigurtà f' dan l- istudju hija konsistenti mas- sigurtà magħrufa ta ' Xywav, u ma ġew osservati l- ebda sinjali ġodda ta ' sigurtà f' din il- popolazzjoni. Jazz se jħabbar id-dejta ta' dan l-istudju tal-fażi 3 f'konferenza medika li jmiss, u din id-dejta se tiġi inkluża f'applikazzjoni ġdida supplimentari għall-mediċina (sNDA) li hija ppjanata li tiġi sottomessa lill-FDA fl-ewwel kwart tal-2021.

Dr. Robert Iannone, Il-Viċi President Eżekuttiv u l-Uffiċjal Mediku Ewlieni ta 'Jazz R&D, qal: "Is-sottomissjoni ta' sNDA tqarribna biex nipprovdu dan il-pjan ta 'trattament importanti lill-pazjenti bi ngħas idjopatiku. Bħala mexxej fit-tul fil-qasam tal-mediċina tal-irqad, Jazz ikompli jaħdem iebes. Biex jiġu żviluppati trattamenti innovattivi għal pazjenti bi bżonnijiet mediċi sinifikanti mhux issodisfati. Jazz qatta' aktar minn għaxar snin jirriċerka l-prodott idrossibutyrat b'livell baxx ta' sodju Xywav għan-narkolessija u n-ngħas idjopatiku. L-għan tagħna huwa li ninnovaw biex nibdlu Għall-ħajja tal-pazjenti, aħna impenjati li naħdmu mar-regolaturi, l-esperti tal-irqad u l-pazjenti biex napprofondixxu l-fehim tagħna tad-disturbi tal-irqad u l-mediċina tal-irqad."

Xywav huwa prodott hydroxybutyrate b' komponent katjoniku uniku (kalċju, manjeżju, potassju, sodju), li għandu l- istess konċentrazzjoni ta ' hydroxybutyrate meta mqabbel mal- medda ta ' doża rakkomandata ta ' 6- 9 grammi ta ' sodium hydroxybutyrate, iżda Jista ' jnaqqas 92% ta ' sodium, jew madwar 1000- 1500mg/ lejl. Għalkemm il- mekkaniżmu eżatt ta ' Xywav għadu mhux ċar, l- effett terapewtiku ta ' Xywav fuq il- katapressija u l- EDS huwa maħsub li jiġi medjat mill- azzjoni GABAB fuq newroni noradrenerġiċi u dopaminerġiċi u newroni kortiċi ta ' tamlam waqt l- irqad.

F'Lulju 2020, Xywav ġie approvat mill-US FDA għall-kura ta' kataplessija jew ngħas eċċessiv matul il-jum (EDS) f'pazjenti b'narkolessija (narkolessija) ta' età ta' 7 snin jew aktar.

Sodium oxybate fih twissija ta ' kontenut għoli ta ' sodium. Qabel kien l-uniku prodott approvat għat-trattament tal-kataplessija u l-EDS f'pazjenti b'narkolessija 7 snin u aktar, u kien innominat mill-Akkademja Amerikana tal-Mediċina Rieqed (AASM) bħala trattament għall-kataplessija u l-EDS L-istandard tal-kura.

In- narkolessija (narkolessija) hija marda newroloġika kronika inkurabbli. Maż-żmien, il-piż tal-mard jista' jkollu impatt profond fuq is-saħħa tal-pazjenti. Ħafna pazjenti jistgħu jesperjenzaw diversi snin qabel ma jiksbu d-dijanjosi korretta, li jista 'jkollha impatt sinifikanti fuq il-ħajja tagħhom ta' kuljum. Il-marda hija marda tul il-ħajja, għalhekk huwa importanti ħafna li jkollok għażliet ġodda biex tgħin fit-trattament tal-EDS u l-katapliċità.

Xywav ġie żviluppat speċifikament biex jipprovdi terapija b' livell baxx ta ' sodium oxybutyric acid għal pazjenti b' narkolessija, u m' hemm l- ebda twissija dwar il- kontenut ta ' sodium, il- mediċina ssir standard ġdid ta ' kura. Għal pazjenti adulti u pedjatriċi, Xywav għandu varjetà ta ' korsijiet ta ' dożaġġ minn fejn jagħżlu. Dawk li jippreskrivu jistgħu jittitraw Xywav f' dożi differenti għall- pazjenti li jieħdu bil- lejl. Meta l- pazjent jaqleb minn sodium oxybate għal trattament b' Xywav, id- doża inizjali tal- kura u l- iskeda ta ' Xywav huma l- istess bħal sodium oxybate (fi grammi għal grammi), u jistgħu jiġu ttitrati kif meħtieġ skond l- effikaċja u t- tollerabilità.