L-FDA tal-Istati Uniti tat lil Sanofi rilzabrutinib kwalifika mgħaġġla!

Sanofi reċentement ħabbar li l- Amministrazzjoni ta ' l- Ikel u l- Mediċina (FDA) taw Deżinjazzjoni ta ' Rilzabrutinib Fast Track (FTD) għat- trattament ta ' tromboċitopenja immunitarja (ITP). rilzabrutinib huwa inibitur orali ta' tyrosine kinase (BTK) ta' Bruton li qed jiġi investigat. Il- mediċina għandha l- potenzjal li ssir l- ewwel inibitur tal- BTK għall- kura ta ' ITP. F'Ottubru 2018, l-FDA tat deżinjazzjoni ta' droga orfni (ODD) għal rilzabrutinib biex jittratta l-ITP. Wara r- riżultati pożittivi ta ' l- istudju ta ' Fażi 1/ 2, Sanofi beda studju kliniku ta ' Fażi 3 li evalwa rilzabrutinib għall- ITP.

Mediċina Orfni tirreferi għal drogi użati għall-prevenzjoni, trattament, u dijanjosi ta 'mard rari, u mard rari huma t-terminu ġenerali għal klassi ta' mard b'inċidenza estremament baxxa, magħrufa wkoll bħala "mard orfni." Fl- Istati Uniti, mard rari jirreferi għal mard b' inqas minn 200, 000 pazjent. L-inċentivi għall-iżvilupp ta' drogi ta' mard rari jinkludu diversi inċentivi għall-iżvilupp kliniku, bħal krediti ta' taxxa relatati mal-ispejjeż tal-provi kliniċi, it-tnaqqis fit-tariffi tal-utent tal-FDA, u l-provi kliniċi. L-assistenza tal-FDA fid-disinn tal-prova u l-perjodu ta' esklussività tas-suq ta' seba' snin għall-indikazzjonijiet approvati wara li titnieda l-mediċina.

Kwalifika rapida tal-Binarji (FTD) għandha l-għan li taċċellera l-iżvilupp u r-reviżjoni rapida tad-drogi għal mard serju biex jiġu indirizzati l-ħtiġijiet mediċi serji mhux issodisfati f'oqsma ewlenin. Il-kisba ta' kwalifiki rapidi għal drogi sperimentali tfisser li l-kumpaniji farmaċewtiċi jistgħu jinteraġixxu mal-FDA b'mod aktar frekwenti matul l-istadju tar-riċerka u l-iżvilupp. Wara li jissottomettu applikazzjoni għat-tqegħid fis-suq, huma eliġibbli għal approvazzjoni aċċellerata u reviżjoni prijoritarji jekk jissodisfaw l-istandards rilevanti. Barra minn hekk, huma eliġibbli wkoll għal reviżjoni kontinwa.

L-istruttura kimika ta' rilzabrutinib (sors ta' stampa: pubchem)

Tromboċitopenja immuni (ITP) hija marda awtoimmuni rari u serja kkaratterizzata minn qerda ta ' plejtlits medjata mill- immunità u tnaqqis fil- produzzjoni tal- plejtlits, li tirriżulta f' għadd baxx ta ' plejtlits fid- demm (tromboċitopenja) u fsada faċli. U għandhom effett avvers fuq il-kwalità tal-ħajja tal-pazjenti. Għal pazjenti b' ITP li rċevew terapija kortikosterojdi għal rikaduta jew reżistenza, għad hemm ħtieġa medika sinifikanti mhux issodisfata biex tinkiseb remissjoni rapida u dejjiema.

Rilzabrutinib huwa inibitur tal- BTK orali, riversibbli, kovalenti li jinsab fl- iżvilupp kliniku għall- kura ta ' mard medjat mill- immunità. Il- BTK jipparteċipa f' rispons immuni innat u adattattiv u huwa molekula tas- sinjal għal mard medjat mill- immunità. Id- dejta tar- riċerka turi li rilzabrutinib jista ' jimblokka ċelloli immuni infjammatorji, jelimina sinjali distruttivi ta ' awtoantikorpji, u jipprevjeni l- produzzjoni ta ' awtoantikordi ġodda mingħajr ma jnaqqas iċ- ċelloli B. Rilzabrutinib għandu l- potenzjal li jimmira patoġenesi tal- marda u ma ntweriex li jbiddel l- aggregazzjoni tal- plejtlets. Is-sinifikat kliniku ta' dawn il-mekkaniżmi bħalissa qed jiġi investigat, u s-sikurezza u l-effettività tagħhom għadhom ma ġewx riveduti minn xi aġenzija regolatorja.

Minbarra l- ITP, rilzabrutinib bħalissa qiegħed fil- kura klinika ta ' Fażi 3 ta ' pemphigus, li hija marda medjata mill- immunità kkaratterizzata minn infafet fuq il- membrana mukuża u l- ġilda. Barra minn hekk, rilzabrutinib beda wkoll studji kliniċi ta ' fażi 2 għat- trattament ta ' mard awtoimmuni IgG4.