It-tielet indikazzjoni għal Otezla, blockbuster mediċina anti-infjammatorja orali miksuba minn Amgen għal $ 13. 2 biljun, hija approvata dalwaqt fl-UE!

Il-Kumitat tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) għall-Prodotti Mediċi għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) reċentement ħareġ opinjoni ta 'reviżjoni pożittiva, li rrakkomanda l-approvazzjoni tal-mediċina anti-infjammatorja importata Otezla (apremilast) għal pazjenti adulti addattati għal terapija sistemika, trattament ta' Behcet { {1}} # 39; i ulċeri orali relatati mal-marda, BD). Issa, CHMP 0010010 # 39; i l-kummenti se jitressqu lill-Kummissjoni Ewropea (KE) għal rieżami, li se jieħu deċiżjoni finali ta 'reviżjoni fit-2-3 xhur li ġejjin. Fl-Istati Uniti, Otezla rċieva l-approvazzjoni tal-FDA f'Lulju 2019 għat-trattament ta 'ulċeri orali assoċjati ma' Behcet 0010010 # 39; i marda (BD) fl-adulti.

Marda ta 'Behcet 0010010 # 39; i (BD) hija marda infjammatorja kronika rari b'ħafna sistemi li hija diffiċli biex tiġi kkurata. Ulċera orali hija l-aktar sintomu komuni tal-marda. Dan iseħħ fi kważi l-pazjenti kollha (aktar minn 98%) bil-marda Behcet 0010010 # 39; i. L-attakki ripetuti jagħmlu lin-nies dgħajfa u jista 'jkollhom impatt negattiv serju fuq il-kwalità tal-ħajja tal-pazjenti.

Otezla huwa inibitur orali u selettiv tal-fosfodiesterażi 4 (PDE {{1}}). Hija l-ewwel u l-unika mediċina li tirċievi approvazzjoni regolatorja biex tikkura ulċeri orali assoċjati ma 'Behcet {{2}} # {{{3}}; i marda (BD). Mill-ewwel elenkar tiegħu f '2 0 1 {{{1}}, Otezla ġie approvat għal tliet indikazzjonijiet ta' trattament mad-dinja kollha: (1) trattament ta 'adulti b'livell moderat għal sever. psorjasi tal-plakka; (2) trattament ta 'adulti b'pazjenti b'artrite psorjatika attiva; (3) Trattament ta 'pazjenti adulti b'ulċeri orali assoċjati ma' Behcet {{2}} # {{{{{}}}}}; i l-marda. B'mod partikolari, Otezla bħalissa hija l-unika terapija orali, mhux bijoloġika, fit-trattament ta 'psorjasi u artrite psorjatika.

CHMP jirrakkomanda lil Otezla biex tikkura Behcet 0010010 # 39; ulċeri orali relatati mal-marda, ibbażati fuq l-effikaċja u s-sigurtà tar-riżultati ta ’studju RELIEF randomised, ikkontrollat ​​bil-plaċebo, double-blind. L-istudju inkluda 207 pazjenti adulti b'Behcet 0010010 # 39; i marda b'ulċeri orali attivi. Dawn il-pazjenti rċivew mill-inqas trattament mediċinali mhux bijoloġiku u kienu adattati għal trattament sistemiku. L-istudju evalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta 'Otezla meta mqabbel ma' plaċebo.

Ir-riżultati wrew li l-uġigħ fl-ulċera orali mkejjel bl-Iskala Analogu Viżwali (VAS) fl-Otezla 30 mg darbtejn kuljum (BID) grupp ta 'trattament fil-ġimgħa 12 naqas b' 42. {{ 3}} punti mil-linja bażi u l-grupp tal-plaċebo naqsu b ’ 18. {{3}} punti mil-linja bażi. Il-proporzjon ta 'pazjenti li kisbu remissjoni kompleta ta' ulċeri orali (mingħajr ulċeri orali) fil-ġimgħa 12 kien 52. {{{{1 6}}}}% fil-grupp ta 'kura Otezla. u {{9}}. 3% fil-grupp tal-plaċebo. Il-proporzjon ta 'pazjenti li kisbu remissjoni kompluta ta' ulċeri orali fil-ġimgħa 6 u komplew iżommu mingħajr ulċeri orali għall-bqija 6 ġimgħat ta ' 1 Il-perjodu ta' trattament ta '2 ġimgħat kien { 22}} {{{{1 6}}}}. {{1 6}}% fil-grupp ta 'trattament ta' Otezla u 4. {{{{1 {{23} }}}}}% fil-grupp tal-plaċebo. Matul il- 1 perjodu ta 'kura ta' 2 ġimgħat, in-numru medju kuljum ta 'ulċeri orali fil-grupp ta' trattament Otezla u fil-grupp tal-plaċebo kien 1. 5 u 2. {{ 23}}, rispettivament (ibbażati fuq il-kavità orali mkejla fil-linja bażi u f ' 1, 2, 4, 6, {{1 6}} , 1 0, u 12 ġimgħat għadd ta 'ulċeri).

Fl-istudju, l-iktar avvenimenti avversi komuni osservati kienu dijarea (41. 3% fil-grupp Otezla, {{{{{5}}}}}. 4% fil-grupp tal-plaċebo), nawżea ({{{{9}}}}}. {{5}}% fil-grupp Otezla, 10. 7% f ' il-grupp tal-plaċebo), u uġigħ ta 'ras (1 4. 4% fil-grupp Otezla, 10. 7 fil-grupp tal-plaċebo)%), infezzjoni fil-passaġġ respiratorju ta' fuq ( 11. 5% fil-grupp Otezla u 4. 9% fil-grupp tal-plaċebo). Il-karatteristiċi ta ’sigurtà ta’ Otezla huma konsistenti mal-karatteristiċi ta ’sigurtà magħrufa tal-mediċina.

Behcet 0010010 # 39; il-marda (BD), magħrufa wkoll bħala sindromu ġenitali tal-ħalq-għajn, hija marda rari, kronika, multisistema, u infjammatorja kkaratterizzata minn ulċeri orali ripetuti, ulċeri ġenitali, u manifestazzjonijiet okulari (bħal għeneb) Meninġite, konġuntivite) u involviment sistemiku ieħor. Il-marda hija marda globali, iżda hemm differenzi ġeografiċi ovvji. Huwa iktar komuni f'pajjiżi kostali tal-Mediterran bħall-Greċja, pajjiżi tal-Lvant Nofsani bħat-Turkija, u pajjiżi tal-Asja tal-Lvant bħaċ-Ċina, il-Korea ta 'Fuq u l-Ġappun. Huwa bejn wieħed u ieħor konsistenti mat-Triq tal-Ħarir tal-qedem, u għalhekk sar 0010010 quot; ħarir 0010010 quot ;. Marda fit-toroq 0010010 Kwot;. Fl-Istati Uniti, l-inċidenza tal-marda ta 'Behcet hija ħamsa f' 100, 000, li hija klassifikata bħala marda rari

Otezla (apremilast) huwa inibitur orali ta 'molekula żgħira tal-fosfodiesterażi (PDE 4) li jirregola netwerk ta' medjaturi pro-infjammatorji u anti-infjammatorji fiċ-ċellula. PDE 4 huwa PDE speċifiku ta 'adenosine monophosphate (cAMP), u huwa l-PDE ewlieni fiċ-ċelloli infjammatorji. L-inibizzjoni tal-PDE 4 twassal għal żieda fil-livelli intraċellulari tal-cAMP, li huwa maħsub li indirettament jirregola l-produzzjoni ta 'medjaturi infjammatorji. Il-mekkaniżmu speċifiku li permezz tiegħu Otezla għandu rwol terapewtiku f'pazjenti mhuwiex ċar.

Otezla oriġinarjament kienet mediċina ta 'blockbuster ta' Xinji, b'bejgħ globali li jaqbeż US $ 1. 6 biljun f ' 2018. F'Jannar 2019, Bristol-Myers Squibb ħabbar akkwist ta '$ 74 biljun ta' Xinji. Bħala parti minn deċiżjoni ta 'kunsens mal-Kummissjoni Federali tal-Kummerċ tal-Istati Uniti (FTC), Otezla ġiet ċeduta. F'Awwissu 2019, Amgen ħabbret l-akkwist ta 'Otezla għal $ 1 3. 2 biljun u temm it-tranżazzjoni f'Novembru 21, 2019. Skond il- 2019 rapport ta 'eżekuzzjoni maħruġ minn Amgen, Otezla ġab $ $ {0 0} 78 miljun f'bejgħ f'madwar 5 ġimgħat.

Skond ir-rapport tal-prestazzjoni maħruġ minn SHK, Otezla 0010010 # 39; i l-bejgħ fl-ewwel, it-tieni, u t-tielet kwarti ta ' 2019 kienu 389 miljun, {{4 }} miljun, u 547 miljun dollaru Amerikan, rispettivament, u ammontaw għal 1. 429 biljun dollaru Amerikan fl-ewwel tliet trimestri. Skond din l-ispekulazzjoni, Otezla 0010010 # 39; i bejgħ globali f ' 2019 se jkun 2 biljun dollaru Amerikan.