Il-medi Ċina anti-infjammatorja GSK Nucala III ġiet studjata b ' suċċess u se tikkompeti direttament ma ' Sanofi Dupixent!

GlaxoSmithKline (GSK) riċentement ħabbar ir-riżultati pożittivi ta ' studju kritiku ta ' fażi III SYNAPSE li Evalwa l-mediċina kontra l-infjammazzjoni Nucala (mepolizumab). Ta ' min isemmi li din hija l-ewwel darba li anti-IL-5 bijoloġiku rrapporta dejta pożittiva tal-fa Żi III fit-trattament ta ' CRSwNP, u b ' hekk żdied il-firxa ta ' mard immexxi mill-eosinoil li Nucala għandu dejta valida.

CRSwNP huwa marda kronika tal-passaġġ respiratorju ta ' fuq prinċipalment ikkawżata minn infjammazzjoni tat-tip 2, ikkaratterizzata minn ostruzzjoni tas-sinuses u polipi nażali. L-għażliet ta ' kura kurrenti huma kortikosterojdi ta ' l-imnieħer, kortikosterojdi sistemiċi, u Kirurġija, li kollha kemm huma mhumiex sodisfaċenti wara t-trattament u/jew għandhom rata ta ' rikorrenza għolja. Il-pazjenti jista ' jkollhom ostruzzjoni nażali severa, diffikultà biex tieħu n-nifs, imnieħer inixxi, tnaqqis jew telf fis-sens ta ' riħa u togħma, uġigħ fil-wiċċ jew pressjoni. Sintomi persistenti ta ' CRSwNP jista ' jkollhom effett avvers sinifikanti fuq il-kwalità tal-ħajja relatata mas-sa ħħa tal-pazjenti, inkluż tnaqqis fil-produttività u attivitajiet ta ' għajxien ta ' kuljum, inkapaċità li wieħed igawdi l-ikel, nuqqas ta ' rqad, u għeja.

Fil-pre żent, fit-trattament ta ' CRSwNP, Sanofi/Regenin anti-infjammatorju ta ' mediċina Dupixent (dupilumab, IL-4/IL-13 antikorp monoklonali mmirat) ġie approvat mill-Istati Uniti u l-Unjoni Ewropea f ' Ġunju u f ' Ottubru 2019 rispettivament, li sar l-ewwel u bħalissa l-uniku aġent bijoloġiku għat-trattament

Skont ir-ri żultati tal-istudju SYNAPSE, GSK ippjanat li tavvanza s-sottomissjoni regolatorja ta ' Nucala għall-indikazzjoni l-ġdida ta ' CRSwNP fl-2020. Jekk approvat, Nucala se jikkompeti direttament ma ' Dupixent. Il-provi kliniċi li appoġġaw l-approvazzjoni ta ' Dupixent inkludew adulti b ' ħabtiet severa rikorrenti li qabel kienu sottoposti għal kirurġija u/jew kura sistemika b ' kortikosterojdi iżda li l-marda tagħhom ma kinitx ikkontrollata tajjeb. Id-differenza kienet li l-istudju SYNAPSE kien inkluż il-pazjenti kollha għandhom storja ta ' Kirurġija (bejn wieħed u ieħor terz tal-pazjenti kellhom aktar minn 3 operazzjonijiet) u jeħtieġu aktar Kirurġija minħabba sintomi severi u polipi mkabbra. Dan l-istudju huwa l-ewwel wieħed li Evalwa l-aġenti bijoloġiċi f ' din il-kategorija studju kliniku tal-benefiċċji terapewtiċi fil-popolazzjoni tal-pazjenti.

SYNAPSE huwa studju tal-fażi III randomised, double-blind ta ' 52-ġimgħa. Aktar minn 400 pazjent adult b ' polipi nażali bilaterali severi rikorrenti kienu rreġistrati. L-effika ċja ta ' Nucala u plaċebo flimkien ma ' kura standard (SoC) ġiet evalwata. U s-sigurtà. Fl-istudju, dawn il-pazjenti ġew assenjati b ' mod każwali biex jirċievu Nucala (formulazzjoni likwida ta ' 100 mg) jew plaċebo, waqt li kienu qed jirċievu SoC. Kemm in-Nucala kif ukoll il-plaċebo ġew injettati taħt il-ġilda b ' siringi mimlija għal-lest, kull 4 ġimgħat għal 52 ġimgħa. Pazjenti b ' polipi tal-imnie ħer bilaterali severi kienu ddefiniti bħala konġestjoni nażali medja tal-iskala analog viżwali (VAS) punteġġ tas-sintomi > 5 punti, punteġġ endoskopiku ta ' mill-inqas 5 punti (l-ogħla punteġġ ta ' 8 punti), u punteġġ minimu ta ' 2 punti għal kull kavità nażali. Il-pazjent irid ikollu storja ta ' kirurġija tal-polipi nażali mill-inqas darba f ' dawn l-aħħar 10 snin. Minkejja l-kura skond il-kura standard, għad hemm bżonn ta ' polipi nażali rikorrenti u Kirurġija tal-polip nażali bħalissa.

Ir-riżultati wrew li l-istudju laħaq żewġ punti ta ' tmiem primarji komuni: meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo SoC +, il-volum ta ' polipi nażali fil-ġimgħa 52 (p<0.001) and="" nasal="" congestion="" at="" weeks="" 49-52="" (p="">< 0.001)="" there="" were="" statistically="" significant="" improvements:="" (1)="" the="" difference="" between="" the="" median="" change="" of="" the="" total="" nasal="" polyps="" score="" from="" baseline="" and="" the="" baseline="" was="" -0.73="" (95%="" ci:="" -1.11,="" -0.34);="" (2)="" nasal="" congestion="" the="" difference="" between="" the="" median="" change="" of="" visual="" analogue="" scale="" (vas)="" score="" and="" baseline="" was="" -3.14="" (95%="" ci:="" -4.09,="" -2.18).="" key="" secondary="" endpoints:="" the="" time="" for="" the="" first="" actual="" nasal="" surgery="" during="" 52="" weeks="" was="" also="" statistically="" significant;="" compared="" to="" the="" soc="" +="" placebo="" group,="" the="" time="" for="" the="" first="" actual="" nasal="" surgery="" was="" delayed="" by="" 57%="" in="" the="" soc="" +="" nucala="" treatment="" group="" (="" p="0.003;" 95%="" ci:="" 0.43="" [0.25,="" 0.76]).="" the="" safety="" results="" in="" the="" study="" are="" consistent="" with="" the="" known="" safety="" characteristics="" of="">

Dr. Hal Barron, Kap uffiċjal xjentifiku u R & D President ta ' GSK, qal: "il-polipi nażali huma marda komuni li taffettwa ħafna attivitajiet bħall-irqad, in-nifs, ir-ri ħa u t-tog ħma. Dawn ir-riżultati juru li Nucala jista ' jnaqqas is-sintomi u l-kirurġija f ' pazjenti b ' polipi nażali domanda, nistennew bil-ħerqa li navvanzaw is-sottomissjoni regolatorja ta ' Nucala għal CRSwNP. "

Claus Bachert, Direttur, Professur u tabib kliniku tad-Dipartiment tal-otolaryngology kliniku fl-Università ta ' Ghent, qal: "l-impatt ta ' CRSwNP fuq il-pazjenti huwa kbir, iżda ħafna drabi huwa sottovalutat. L-g ħażliet ta ' kura attwali huma limitati. Dawn ir-riżultati jindikaw li għall-pazjenti li jinqabdu fiċ-ċiklu kirurġiku, Nucala hija għażla promettenti. Kull operazzjoni ta ' polipi nażali hija riskjuża u tista ' ma tistax tinbidel il-pazjent għal diversi ġimgħat. "

Nucala ġie approvat għall-ewwel darba għat-trattament ta ' ażżma eżinofiliku severa (SEA) fl-a ħħar ta ' 2015. Hija l-ewwel bijoterapija mmirata għal IL-5 fis-suq madwar id-dinja. L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta ' nucala mepolizumab huwa antikorp monoklonali li speċifikament jimmira interleukin 5 (IL-5). IL-5 huwa ċitokina li tista ' tirregola t-tkabbir, l-attivazzjoni u s-sopravivenza ta ' eosinofili (tip ta ' ċelluli bojod tad-demm), u tista ' tipprovdi sinjali importanti għall-migrazzjoni ta ' eosinofili mill-mudullun għall-pulmuni u organi oħra. Nucala jeħel mal-IL-5 tal-bniedem, Jimblokka l-5 li jeħel mar-riċetturi tal-wiċċ eosinoil. Li jinibixxi l-irbit ta ' IL-5 mar-riċettur b ' dan il-mod jista ' jnaqqas il-livelli ta ' eosinoil fid-demm, tessuti, u sputum, li mbagħad jista ' jnaqqas l-infjammazzjoni medjata mill-eosinoil.

Ibbażat fuq il-mekkaniżmu ta ' azzjoni ta ' hawn fuq, Nucala qed jiġi żviluppat għal diversi mardiet ikkawżati minn infjammazzjoni kkawżata minn eosinofili. Il-mediċina ġiet evalwata f ' 21 prova klinika, fuq 3,000 pazjent, u fuq varjetà ta ' indikazzjonijiet eosinofiliċi.

S ' issa, Nucala ġie approvat mill-Istati Uniti, l-Ewropa u 20 suq ieħor bħala terapija ta ' manteniment addizzjonali għal adulti b ' ażżma eosinofiliku severa (SAE). Nucala huwa approvat ukoll għat-trattament ta ' pazjenti pedjatriċi b ' ażżma eosinofiliku severa (SAE) 6-17 sena fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea u f ' diversi swieq oħra. Barra minn hekk, Nucala ġie approvat ukoll bħala terapija ta ' manteniment addizzjonali għal pazjenti adulti b ' polianġite granulomatuża eosinofiliku (EGPA) f ' diversi swieq bħall-Istati Uniti, il-Ġappun u l-Kanada. L-opinjoni regolatorja dwar is-sindrome tal-eosinofilja (HES) hija mistennija li tagħmel progress fl-2020. Minbarra l-CRSwNP, GSK bħalissa qed tevalwa l-potenzjal ta ' Nucala għall-kura ta ' mard pulmonari ostruttiv kroniku (COPD).