L-UE approvat it-tielet indikazzjoni ta 'Epidyolex: trattament tal-epilessija relatata mal-isklerożi tuberuża (TSC)!

Il-kumpanija farmaċewtika Ingliża GW Pharma hija mexxejja globali fir-riċerka u l-iżvilupp ta ’prodotti terapewtiċi kannabinojdi derivati ​​mill-pjanti, u hija impenjata li tiskopri, tiżviluppa u tikkummerċjalizza drogi terapewtiċi ġodda mill-kannabis. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Kummissjoni Ewropea (KE) approvat applikazzjoni għall-bidla tal-Klassi II għal formulazzjonijiet likwidi orali Epidyolex (cannabidiol, CBD) bħala terapija adjuvant għal pazjenti ta '≥ 2 snin. It-trattament huwa integrat bi sklerożi tuberuża. Aċċessjonijiet relatati mas-Sindromu (TSC). Ta 'min isemmi li din hija t-tielet indikazzjoni ta' Epidyolex&# 39 fl-Ewropa. Preċedentement, il-mediċina kienet approvata għall-użu f'pazjenti ta '≥ sentejn biex tgħin fit-trattament ta' aċċessjonijiet assoċjati mas-sindromu Lennox-Gastaut (LGS) u s-sindromu Dravet (DS).

Fl-Istati Uniti, il-mediċina (l-isem tas-suq ta ’l-Istati Uniti: Epidiolex) ġiet ukoll approvata għal tliet indikazzjonijiet: għal pazjenti ta’ ≥ 1 sena, bħala trattament awżiljarju għal aċċessjonijiet relatati ma ’LGS, DS, u TSC. Fl-Istati Uniti u l-Unjoni Ewropea, Epidyolex / Epidiolex ingħata indikazzjoni ta ’droga orfni għat-trattament ta’ aċċessjonijiet relatati mad-DS, LGS u TSC. Kull marda hija tip ta 'epilessija rari, serja u li tiflaħ għall-mediċina li tibda fit-tfulija.

Fi Frar ta ’din is-sena, Jazz Pharma ħabbret l-akkwist ta’ GW Pharma għal US $ 7.2 biljun, u t-tranżazzjoni ġiet approvata b’mod unanimu mill-bordijiet tad-diretturi taż-żewġ partijiet. L-akkwist huwa mistenni li jitlesta fit-tieni kwart tal-2021, u l-kumpanija magħquda se ssir mexxej fil-qasam tan-newroxjenza.

Epidyolex / Epidiolex hija l-ewwel droga kannabinojde derivata mill-pjanti approvata mill-Istati Uniti u l-Ewropa għat-trattament tal-epilessija. Il-mediċina hija preparazzjoni orali u likwida ta ’estratt ta’ CBD ta ’purità għolja. Is-CBD huwa ingredjent mhux psikoloġiku derivat mill-pjanta tal-qanneb u għandu varjetà ta 'effetti farmakoloġiċi fuq is-sistema nervuża. Numru kbir ta 'studji wrew li s-CBD għandu attivitajiet anti-epilettiċi u anti-konvulsivi ovvji, u għandu inqas effetti sekondarji minn mediċini anti-epilettiċi eżistenti.

TSC hija marda ġenetika rari u serja li sseħħ matul it-tfulija. L-epilessija hija l-iktar karatteristika newroloġika komuni ta 'TSC. TSC jista 'jikkawża epilessija sa 85% tal-pazjenti, u sa 60% tal-pazjenti ma jirrispondux għal mediċini antiepilettiċi standard u huma aċċessjonijiet reżistenti għall-mediċina. Hemm ħtieġa sinifikanti għal trattamenti ġodda fl-indirizzar ta 'aċċessjonijiet assoċjati ma' TSC. Dejta minn studju kliniku ta 'fażi III wriet li meta mqabbel ma' plaċebo, Epidiolex naqqas b'mod sinifikanti l-aċċessjonijiet refrattarji relatati mat-TSC (inklużi fokali u ġeneralizzati) u tejjeb il-kundizzjoni ġenerali tal-pazjent. Epidyolex / Epidiolex se jipprovdi għażla ta 'trattament importanti għall-popolazzjoni ta' pazjenti TSC.

L-approvazzjoni tal-indikazzjoni l-ġdida hija bbażata fuq ir-riżultati ta 'studju kliniku tal-Fażi III randomised, double-blind, ikkontrollat ​​bil-plaċebo. L-istudju rreġistra 224 pazjent (età 1-65 sena) li ġew iddijanjostikati bħala reżistenti għat-trattament (refrattarji). Dawn il-pazjenti ġew assenjati b'mod każwali biex jirċievu Epidiolex 25mg / kg / jum (n=75), Epidiolex 50mg / kg / jum (n=73), plaċebo (n=76), trattament għal 16-il ġimgħa (perjodu ta 'titrazzjoni ta' 4 ġimgħat, 12 -perjodu ta 'manutenzjoni fil-ġimgħa). Il-punt aħħari primarju kien il-bidla perċentwali mil-linja bażi fil-frekwenza ta 'aċċessjonijiet fokali u ġeneralizzati relatati ma' TSC bejn Epidiolex u plaċebo waqt il-kura. L-endpoints sekondarji ewlenin jinkludu: il-proporzjon ta ’pazjenti bi tnaqqis ta’ ≥50% f’aċċessjonijiet, il-proporzjon ta ’pazjenti bi tnaqqis fil-frekwenza ta’ aċċessjonijiet totali (inklużi sensazzjoni fokali u aċċessjonijiet) b’≥ 50%, u l-impressjoni ġenerali ta ’bidliet kondizzjoni ġenerali tas-suġġett / min jieħu ħsiebha (S / CGIC).

Ir-riżultati wrew li l-istudju laħaq il-punt aħħari primarju. Meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, il-frekwenza ta ’aċċessjonijiet relatati mat-TSC fil-grupp ta’ trattament Epidiolex tnaqqset b’mod sinifikanti: il-grupp ta ’trattament Epidiolex 25mg / kg / jum u l-grupp ta’ trattament 50mg / kg / jum kienu rispettivament 49% inqas mil-linja bażi. 48%, il-grupp tal-plaċebo naqas b'27% (p=0.0009, p=0.00118).

Ir-riżultati għall-endpoints sekondarji ewlenin kollha jappoġġjaw l-impatt fuq il-endpoint primarju. Speċifikament: (2) Meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, proporzjon ogħla ta 'pazjenti fil-grupp ta' trattament ta 'Epidiolex kellhom tnaqqis ta' 50% jew akbar fil-aċċessjonijiet (36% fil-grupp ta '25 mg / kg / jum u 36% fil-grupp ta' 50 mg / grupp ta 'kg / jum) 40%, 22% fil-grupp tal-plaċebo, p=0.0692 u p=0.0245). (2) Meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, 48% tal-pazjenti fil-grupp ta 'trattament b'Epidiolex b'żewġ dożi esperjenzaw tnaqqis akbar fil-frekwenza tal-aċċessjonijiet totali (inklużi sensazzjoni fokali u aċċessjonijiet), meta mqabbla ma' 27% fil-grupp tal-plaċebo (p=0.0013 u p=0.0018). (3) Skond ir-riżultati ta 'l-impressjoni ġenerali tal-kwestjonarju tal-pazjenti / dawk li jieħdu ħsiebhom (S / CGIC), il-proporzjonijiet tal-grupp Epidiolex 25mg / kg / jum u l-grupp Epidiolex 50mg / kg / jum li jirrappurtaw titjib ġenerali kienu 69%, 62%, u kumdità, rispettivament Il-grupp tad-doża kien 39% (p=0.0074 u p=0.0580). (4) Analiżi addizzjonali wriet li meta mqabbla ma 'pazjenti bi plaċebo, pazjenti kkurati b'Epidiolex esperjenzaw tnaqqis akbar fil-aċċessjonijiet fokali komposti (il-proporzjon ta' pazjenti fil-grupp ta 'trattament ta' 25mg / kg / jum, grupp ta 'trattament ta' 50mg / kg / jum) Rispettivament 52%, 50%, il-proporzjon tal-grupp tal-plaċebo kien 32%, p=0.0076 u p=0.0116).

Il-profil ta 'sigurtà osservat f'dan l-istudju huwa konsistenti mar-riżultati ta' studji preċedenti, u ma ġew skoperti l-ebda riskji ġodda ta 'sigurtà. L-inċidenza ta 'avvenimenti avversi (AE) kienet ta' 93% fil-grupp ta '25 mg / kg / jum, 100% fil-grupp ta' 50 mg / kg / jum, u 95% fil-grupp tal-plaċebo. Iż-żewġ dożi għandhom sigurtà aċċettabbli, b'avvenimenti avversi ta '25 mg / kg / jum inqas minn 50 mg / kg / jum. L-iktar reazzjonijiet avversi komuni huma dijarea, tnaqqis fl-aptit u telqa.