Progress sinifikanti f'għaxar snin ta 'trattament akut radikali: BXCL501 (film sublingwali dexmedetomidine) huwa taħt reviżjoni fl-Istati Uniti!

BioXcel Therapeutics (BTI) hija kumpanija bijofarmaċewtika fi stadju kliniku ffokata fuq l-użu ta ’metodi ġodda ta’ intelliġenza artifiċjali biex tiżviluppa drogi trasformattivi fl-oqsma tan-newroxjenza u l-immuno-onkoloġija. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) aċċettat applikazzjoni ġdida tad-droga (NDA) għal BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film), li tintuża għall-iskiżofrenija u d-disturb bipolari I Trattament akut ta ’aġitazzjoni relatata mat-tip u t-tip II .

Skond il-GG quot; Att dwar id-Drittijiet għall-Utenti tad-Droga bi Preskrizzjoni" (PDUFA), id-data fil-mira għall-AID biex tagħmel riżoluzzjoni dwar l-NDA hija l-5 ta 'Jannar, 2022. Bħalissa, l-AID ma tippjanax li tlaqqa' laqgħa tal-kumitat konsultattiv biex tiddiskuti l-applikazzjoni. Jekk approvat, BXCL501 jirrappreżenta l-ewwel avvanz maġġuri fit-trattament akut tal-iskiżofrenija u l-aġitazzjoni relatata mad-disturb bipolari fl-aħħar għaxar snin.

BXCL501 huwa preparazzjoni ta 'film ta' dexmedetomidine (dexmedetomidine) maħlul mill-ħalq, li huwa propjetà ta 'riċerka; dexmedetomidine huwa agonist selettiv tar-riċettur α2a, użat klinikament bħala preparazzjoni ġol-vina, Għat-trattament ta 'aġitazzjoni u sintomi ta' rtirar ta 'opjojdi. BioXcel jemmen li BXCL501 potenzjalment jimmira lejn mekkaniżmu ta 'aġitazzjoni kawżali. Effetti kontra l-aġitazzjoni ġew osservati fi studji kliniċi multipli ta 'diversi mard newropsikjatriku, inkluż aġitazzjoni relatata ma' l-iskiżofrenija (SERENITÀ I) u aġitazzjoni Relatata mad-disturb bipolari (SERENITÀ II), aġitazzjoni relatata mad-dimenzja (TRANKILITÀ).

Preċedentement, l-AID tal-Istati Uniti tat lil BXCL501 indikazzjoni innovattiva tad-droga (BTD) għal trattament akut ta 'aġitazzjoni relatata mad-dimenzja, u indikazzjoni mgħaġġla (FTD) għal trattament akut ta' aġitazzjoni relatata mal-iskiżofrenija, id-disturb bipolari u d-dimenzja.

BXCL501 mekkaniżmu ta 'azzjoni

L-aġitazzjoni hija sintomu komuni u diffiċli biex tikkontrolla assoċjat ma 'varjetà ta' mard newropsikjatriku, inkluża l-iskiżofrenija u d-disturb bipolari tat-tip I u tat-tip II. Fil-preżent, l-aġitazzjoni għadha piż mediku dejjem jikber. Huwa stmat li dawn iż-żewġ mardiet waħedhom għandhom madwar 9 miljun pazjent adult fl-Istati Uniti, u aktar minn 3 miljun persuna jesperjenzaw aġitazzjoni kull sena. Bħala medja, pazjenti b'dan il-mard jesperjenzaw aktar minn tużżana aċċessjonijiet kull sena, li ħafna minnhom jeħtieġu medikazzjoni.

Identifikazzjoni bikrija u intervent f'waqtu biex titnaqqas l-aġitazzjoni huma essenzjali biex tiġi evitata l-eskalazzjoni tas-sintomi u d-dehra ta 'aggressjoni. Linji gwida ta 'l-aħjar prattika ta' kunsens espert jissuġġerixxu li l-aġitazzjoni għandha tkun ikkombinata ma 'tekniki ta' sedazzjoni fl-imġieba, rilassament tat-taħdit, u mediċini aċċettati volontarjament mill-pazjent, mingħajr ma jkunu sfurzati, u l-għan tal-farmakoloġija huwa sedazzjoni GG;" Trattament mhux invażiv li jista 'jipprovdi serħan mgħaġġel u sostnut tas-sintomi jista' jgħin biex jiġu evitati miżuri ta 'sfurzar għaljin u trawmatiċi, bħal trażżin fiżiku u iżolament, li jistgħu jwasslu għal dħul fl-isptar u soġġorni fit-tul.

Dexmedetomidine-struttura kimika (sors tal-istampa: wikidata.org)

BXCL501 NDA huwa appoġġjat minn dejta minn 2 studji randomised, double-blind, ikkontrollati bil-plaċebo, tal-fażi 3 tal-grupp parallel (SERENITÀ I u SERENITÀ II). Dawn iż-żewġ studji evalwaw separatament il-BXCL501 għat-trattament akut tal-iskiżofrenija u d-disturb bipolari tat-tip I u tat-tip II ta 'aġitazzjoni relatata. F’dawn iż-żewġ studji, BXCL501 kien ittollerat sew u laħaq il-punti finali primarji u sekondarji kemm f’dożi ta ’120mcg kif ukoll ta’ 180mcg, li jindika li fi skali ta ’aġitazzjoni multipli, meta mqabbel ma’ plaċebo, kien statistikament sinifikanti u mqabbel mal-livell tal-linja bażi. Titjib mgħaġġel u dejjiemi.

Vimal Mehta, CEO ta ’BioXcel, qal:" Is-sottomissjoni tal-NDA timmarka tragward importanti fl-għan tagħna li nipprovdu għażliet ġodda ta’ trattament għal miljuni ta ’pazjenti bl-iskiżofrenija u d-disturb bipolari. Aħna nemmnu li jekk BXCL501 jiġi approvat, dan Jirrappreżenta titjib sinifikanti fil-kura aggressiva u l-immaniġġjar ta 'dawn il-pazjenti, u għandu l-potenzjal li jnaqqas il-piż fuq it-tobba u dawk li jieħdu ħsiebhom relatati. Filwaqt li l-FDA qed tirrevedi l-NDA tagħna, aħna nkomplu nimplimentaw l-istrateġija tan-negozju komprensiva tagħna biex niżguraw li nistgħu nagħmlu tajjeb Ġib BXCL501 lil pazjenti u fornituri tal-kura tas-saħħa madwar l-Istati Uniti biex jindirizzaw ħtiġijiet mediċi importanti mhux issodisfati fil-qasam tat-terapija radikali."