It-terapija l-ġdida tal-fattur VIII ta 'Sanofi efanesoctocog alfa kisbet kwalifika mgħaġġla mill-FDA tal-Istati Uniti!

Sanofi reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) tat efanesoctocog alfa (qabel BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Qualification (FTD) għat-trattament ta ’pazjenti b’mard tad-demm tat-tip A. efanesoctocog alfa huwa tip ġdid ta 'terapija tal-fattur VIII li huwa indipendenti mill-fattur von Willebrand (vWF) u jipprovdi viċin il-livelli normali ta' attività tal-fattur għal ħafna mill-ġimgħa f'kors ta 'trattament preventiv darba fil-ġimgħa.

F'Awwissu 2017, l-FDA tal-Istati Uniti u l-Kummissjoni Ewropea (KE) rispettivament taw denominazzjoni ta 'mediċina orfni (ODD) lil efanesoctocog alfa. Sanofi u Sobi laħqu kooperazzjoni biex jiżviluppaw u jikkummerċjalizzaw efanesoctocog alfa.

Il-Kwalifikazzjoni Fast Track (FTD) għandha l-għan li tħaffef l-iżvilupp tad-droga u r-reviżjoni rapida għal mard serju biex tindirizza bżonnijiet mediċi serji mhux sodisfatti f'oqsma ewlenin. Il-kisba ta 'kwalifiki veloċi għal drogi sperimentali tfisser li l-kumpaniji farmaċewtiċi jistgħu jinteraġixxu ma' l-FDA aktar spiss matul l-istadju tar-riċerka u l-iżvilupp. Wara li jissottomettu applikazzjoni għall-kummerċjalizzazzjoni, huma eliġibbli għal approvazzjoni aċċellerata u reviżjoni ta 'prijorità jekk jissodisfaw l-istandards rilevanti. Barra minn hekk, huma eliġibbli wkoll għal reviżjoni kontinwa.

Efanesoctocog alfa għandu l-potenzjal li jibdel it-trattament ta ’terapija ta’ sostituzzjoni tal-fattur ta ’pazjenti bl-emofilja A u jirrappreżenta tip ġdid potenzjali ta’ terapija ta ’sostituzzjoni tal-fattur VIII. Il-half-life tat-terapija tradizzjonali tal-fattur VIII hija limitata mill-effett chaperone tal-fattur von Willebrand (vWF), li huwa maħsub li jillimita l-ħin li l-fattur jibqa 'fil-ġisem. efanesoctocog alfa huwa tip ġdid ta 'proteina tal-fużjoni, żviluppat ibbażat fuq teknoloġija innovattiva tal-fużjoni Fc, billi żżid reġjun ta' vWF u XTEN® peptide biex jestendi l-ħin tiegħu fiċ-ċirkolazzjoni tad-demm.

Efanesoctocog alfa għandu l-potenzjal li jipprovdi protezzjoni ta 'fsada kważi normali għal ħafna mill-ġimgħa, u ż-żieda fil-half-life tista' tnaqqas il-frekwenza tad-dożaġġ ta 'trattament preventiv għal darba fil-ġimgħa.

Fil-mudell prekliniku ta 'emofilja A, l-effett ta' kontroll emostatiku ta 'efanesoctocog alfa huwa 4 darbiet ogħla minn dak ta' rFVIII. Il-mediċina mistennija tipprovdi lill-pazjenti b'emofilja A severa bi protezzjoni aħjar u usa 'kontra t-tipi kollha ta' fsada.

L-istudju ta 'Fażi 3 XTEND-1 li għaddej bħalissa qed jevalwa s-sigurtà u l-effikaċja ta' pazjenti kkurati qabel ta '≥12-il sena (n=150) b'mard sever tad-demm tat-tip A. XTEND-1 huwa studju ta 'intervent open-label, mhux randomised bi 2 gruppi ta' assenjazzjoni paralleli. Suġġetti fil-grupp ta ’prevenzjoni rċevew 50 IU / kg ta’ trattament profilattiku ta ’efanesoctocog alfa kull ġimgħa għal 52 ġimgħa. Suġġetti fil-grupp ta ’trattament fuq talba rċevew efanesoctocog alfa (50 IU / kg) kif meħtieġ għal 26 ġimgħa, u mbagħad qalbu għal efanesocococog alfa darba fil-ġimgħa għal 26 ġimgħa.

Bħalissa, efanesoctocog alfa għaddej minn riċerka klinika, u s-sigurtà u l-effettività tiegħu ma ġewx riveduti minn xi aġenzija regolatorja.