Sanofi Cablivi huwa approvat mill-Kanada għat-trattament ta ' purpura tromboċitopenika trombotika akkwiżita (aTTP)!

Sanofi reċentement ħabbar li Health CANADA approva l-mediċina tan-Nanobodija Cablivi (caplacizumab) permezz ta ' proċess ta ' reviżjoni ta ' prijorità, flimkien ma ' skambju fil-plażma u terapija immunosoppressiva għat-trattament ta ' purpura tromboċitopenika trombotika (aTTP) akkwiżita f ' pazjenti adulti. aTTP hija marda rari tad-demm li tikkawża trombożi fil-vini tad-demm madwar il-ġisem, li jistgħu jikkawżaw ħsara lill-organi vitali u jistgħu jwasslu għal kumplikazzjonijiet fatali. Cablivi huwa l-ewwel mediċina approvata mill-Kanada biex tittratta speċifikament l-aTTP.

Cablivi huwa l-ewwel droga tan-Nanobodija approvata fid-dinja u l-ewwel mediċina speċifikament biex tikkura aTTP. Cablivi jista ' jipprevjeni l-formazzjoni ta ' microtrombi (emboli tad-demm) fil-ġisem, jagħmel il-pazjenti jirkupraw aktar malajr, inaqqas xi wħud mill-kumplikazzjonijiet assoċjati ma ' aTTP, u jnaqqas ir-rata ta ' rikorrenza tal-marda.

Cablivi ġie żviluppat mill-Bel Ġju, Ablynx, u Sanofi xtara lil Ablynx għall-$4,800,000,000 f ' Jannar 2018. Cablivi ġie approvat fl-Unjoni Ewropea f ' Awwissu 2018 u fl-Istati Uniti fi Frar 2019. Fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea, Cablivi ngħata kwalifiki ta ' drogi orfni għat-trattament ta ' aTTP, u ngħata kwalifiki rapidi u kwalifiki ta ' reviżjoni ta ' prijorità fl-Istati Uniti. Cablivi issa huwa parti mill-l-unità tan-negozju professjonali globali ta ' Sanofi ta ' sanofi Genzan tal-marda tad-demm rari tal-franchise.

Dr. Katerina Pavenski, hematologist fl-Isptar ta ' San Mikiel ta ' Toronto, qalet: "aTTP hija marda devastanti li, jekk ma tiġix trattata b ' mod effettiv, tista ' twassal għall-mewt. Għalkemm l-għażliet ta ' kura attwali tejbu l-pronjosi tal-pazjent, il-kumplikazzjonijiet għadhom iseħħu jwasslu għall-mewt. Fi studji kliniċi, Cablivi jista ' jaċċellera l-irkupru tal-plejtlits u l-ħelsien mill-mard, u jkollu impatt sinifikanti fuq il-kumplikazzjonijiet tal-marda. Din l-approvazzjoni se tagħtina għażla ta ' trattament importanti biex tgħin fit-titjib tal-pronjosi ta ' pazjenti b ' aTTP. "

aTTP hija theddida għall-ħajja, disturb ta ' koagulazzjoni b ' bażi awtoimmuni kkaratterizzat mill-formazzjoni ta ' ammonti kbar ta ' emboli tad-demm f ' vini żgħar madwar il-ġisem, li jwassal għal tromboċitopenija severa (għadd baxx ħafna ta ' plejtlits) u l-anemija emolitika tal-mikroanġjopatija (telf ta ' ċelluli ħomor tad-demm minħabba distruzzjoni emolitika), iskemija tat-tessuti (provvista limitata ta ' demm għal Minkejja li kienu qed jingħataw korsijiet ta ' kura standard kurrenti, inkluż skambju ta ' plażma ta ' darba kuljum (PEX) u terapija immunosoppressiva, pazjenti għadhom iħabbtu wiċċhom ma ' kumplikazzjonijiet trombotiċi ta ' riskju għoli, rikorrenza, u mewt, u episodji aTTP għadhom assoċjati ma ' sa 20% mortalità relatata, ħafna mill-imwiet iseħħu fi żmien 30 jum mid-dijanjożi.

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta ' Cablivi huwa caplacizumab, li huwa fattur ta ' kontra l-hemfilja (vWF), li huwa potenti u selettiv, li jista ' Jimblokka l-interazzjoni bejn il-vWF multimer ultra kbir (ULvWF) u l-plejtlets, li jimmiraw għall-plejtlets l-aggregazzjoni u l-formazzjoni sussegwenti u l-akkumulazzjoni tal-mikroemboli għandhom effett immedjat. F ' pazjenti aTTP, dan embolu żgħir tad-demm jista ' jikkawża tromboċitopenija severa, iskemija tat-tessuti, u disfunzjoni ta ' l-organi. L-effett immedjat ta ' Cablivi (effett immedjat), waqt iż-żarmar tal-pro Ċess tal-marda sottostanti, jista ' jipproteġi pazjenti aTTP minn manifestazzjonijiet kliniċi ta ' mard.

L-approvazzjoni ta ' Cablivi hija bbażata fuq dejta mill-istudju kliniku ta ' fażi III HERCULES (NCT02553317). L-istudju kien studju randomised, double-blind, ikkontrollat bil-plaċebo, u 145 pazjent adult b ' aTTP kienu rreġistrati. Fl-istudju, il-pazjenti ġew assenjati b ' mod każwali għal Cablivi jew plaċebo waqt li kienu qed jirċievu korsijiet ta ' kura standard (skambju tal-plażma u terapija immunosoppressiva).

Ir-riżultati ta ' l-istudju wrew li: (1) f ' termini ta ' l-endpoint primarju, Cablivi flimkien ma ' reġimens ta ' kura standard Qassar b ' mod sinifikattiv il-ħin għan-normalizzazzjoni ta ' l-għadd tal-plejtlits meta mqabbla ma ' plaċebo + reġimens ta ' kura standard (p = 0.01); fi kwalunkwe punt ta ' żmien speċifiku matul il-perjodu ta ' studju, il-grupp ta ' kura b ' Cablivi kien 1.55 darba aktar probabbli li jilħaq l-għadd normali tal-plejtlits mill-grupp tal-plaċebo. (2) matul il-perjodu kollu ta ' studju, Cablivi kkombinat ma ' reġimi ta ' kura standard naqqsu b ' mod sinifikanti l-imwiet relatati mal-aTTP, rikorrenza aTTP, jew mill-inqas avveniment trombo-emboliku ewlieni wieħed b ' 74% (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">