Modulatur orali S1P1 Ponvory (ponesimod) approvat mill-Unjoni Ewropea

Janssen Pharmaceuticals, sussidjarja ta' Johnson Johnson (JNJ), reċentement ħabbret li l-Kummissjoni Ewropea (KE) approvat Ponvory (ponesimod), modulatur tar-riċettur 1 (S1P1) ta' darba kuljum, orali u selettiv, użat għall-kura ta' pazjenti adulti bi sklerożi multipla li tirkadi (RMS) b'marda attiva definita minn karatteristiċi kliniċi jew ta' immaġni. L- isklerożi multipla (MS) hija marda imprevedibbli u kumplessa. Individwi differenti għandhom manifestazzjonijiet differenti ħafna, li se jġibu piż kbir fuq il-pazjenti u l-maħbubin tagħhom. Din l-approvazzjoni se ġġib għażla ġdida ta' trattament orali lill-popolazzjoni ta' pazjenti adulti RMS fl-Ewropa.

Fl- Istati Uniti, Ponvory ġie approvat f' Marzu 2021 għall- kura ta ' pazjenti adulti b' RMS, inkluż sindrome iżolat klinikament (CIS), sklerożi multipla li tirkadi u tbatti (RRMS), u sklerożi multipla progressiva sekondarja attiva (SPMS). F' termini ta ' medikazzjoni, għall- biċċa l- kbira tal- pazjenti, Ponvory ma jeħtieġx ittestjar ġenetiku jew monitoraġġ kardijaku ta ' l- ewwel doża. Madankollu, peress li l- bidu tal- kura b' Ponvory jista ' jikkawża tnaqqis fir- rata tat- taħbit tal- qalb, huwa rakkomandat li pazjenti bi storja ta ' mard speċifiku tal- qalb jiġu mmonitorjati għall- ewwel doża.

Tagħrif mill- istudju OPTIMUM ta ' Fażi III wera li meta mqabbel mal- mediċina tal- kura standard orali użata ħafna Aubagio (teriflunomide), Ponvory wera effikaċja superjuri fit- tnaqqis tar- rata ta ' rikorrenza annwali (ir- rata ta ' rikorrenza annwali tnaqqset bi 30. 5%, p<0.001). and="" more="" than="" 10="" years="" of="" cumulative="" clinical="" research="" data="" have="" proved="" its="" effectiveness="" and="">

Aubagio huwa mediċina orali ta' Sanofi. Ġie approvat għall-kummerċjalizzazzjoni fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea f'Settembru 2012 u f'Awwissu 2013. Jintuża biex jikkura sklerożi multipla li tirkadi (RMS). Id-droga hija mediċina li tmexxi l-industrija. Tad-drogi orali tal-Istati Membri ġew ikkummerċjalizzati f'aktar minn 70 pajjiż u reġjun madwar id-dinja. Fiċ-Ċina, Aubagio ġie approvat għat-tqegħid fis-suq f'Lulju 2018, u huwa l-ewwel trattament orali li jimmodifika l-marda approvat għat-trattament tal-isklerożi multipla fiċ-Ċina.

Sklerożi multipla (MS) hija marda infjammatorja awtoimmuni kronika tas- sistema nervuża ċentrali, li hija kkaratterizzata minn demajelinazzjoni u telf ta ' axons, li twassal għal ħsara fin- nervituri u diżabilità severa. Għalkemm sar progress f'dawn l-aħħar snin, għad hemm ħtiġijiet mediċi mhux issodisfati f'dan il-qasam. Meta mqabbel mat- trattamenti fis- suq, Ponvory wera effikaċja eċċellenti, speċjalment fit- tnaqqis ta ' l- akkumulazzjoni ta ' leżjonijiet infjammatorji ġodda u diżabilità. Wara li Ponvory imur fis- suq, se jipprovdi mediċina orali ġdida importanti għal pazjenti bi sklerożi multipla li tirkadi (RMS).

L-approvazzjoni tal-UE hija bbażata fuq ir-riżultati tal-istudju OPTIMUM ta' Fażi III minn ras għal ras (NCT02425644). L-istudju twettaq f'pazjenti adulti b'RMS u qabbel l-effikaċja, is-sigurtà u t-tollerabilità ta'ponesimodu Aubagio.

Ta ' min isemmi li l- istudju OPTIMUM huwa l- ewwel studju li jqabbel żewġ terapiji li jimmetitaw il- marda orali (DMT) ras għal ras f' RMS. It- tagħrif wera li ponesimod (20 mg, darba kuljum) wera superjorità meta mqabbel ma ' Aubagio (14mg, darba kuljum) f' termini tal- punt aħħari primarju u l- punti ta ' tmiem sekondarji multipli ta ' l- istudju.

Id- dejta speċifika hija: (1) F' termini tal- punt aħħari primarju, mil- linja bażi sal- 108 ġimgħa ta ' kura, meta mqabbla mal- grupp ta ' kura b' Aubagio, ir- rata annwali ta ' rikorrenza (ARR) tal- grupp ta ' kura b' ponesimod tnaqqset b' mod statistikament sinifikanti bi 30. (2) F' termini ta ' punti ta ' tmiem sekondarji ewlenin, skond is- sintomi ta ' l- għeja u l- punteġġ ta ' l- isklerożi multipla li tirkadi l- kwestjonarju (FSIQ- RMS) f' ġimgħa 108, is- sintomi ta ' l- għeja fil- grupp ta ' kura b' ponesimod kienu statistikament sinifikanti meta mqabbla mal- grupp ta ' kura b' Aubagio Tnaqqis (differenza medja: -3. 57, p=0. 0019). (3) F' termini ta ' punti ta ' tmiem sekondarji oħra, meta mqabbla mal- grupp ta ' kura b' Aubagio, in- numru ta ' leżjonijiet attivi iżolati kkombinati (CUAL) fil- moħħ tal- grupp ta ' kura b' ponesimod tnaqqas b' mod sinifikanti b' 56% (p<0.0001). (4)="" the="" safety="" of="" ponesimod="" observed="" in="" this="" study="" is="" consistent="" with="" the="" safety="" of="" previous="" studies="" and="" other="" known="" s1p="" receptor="" modulators.="" the="" most="" common="" adverse="" event="" (teae)="" in="" the="" ponesimod="" treatment="" group="" during="" treatment="" is="" alanine="" elevated="" aminotransferase="" (alt),="" nasopharyngitis,="" headache,="" upper="" respiratory="" tract="">

L- isklerożi multipla (MS) hija marda infjammatorja awtoimmuni kronika tas- sistema nervuża ċentrali, li taffettwa 2. L- inċidenza tan- nisa hija tliet darbiet dik ta ' l- irġiel. Il- marda hija kkaratterizzata minn demajelinazzjoni u telf ta ' axons, li jwassal għal indeboliment fil- funzjoni tan- nervituri u diżabilità severa. It- tipi ta ' RIkorrenza ta ' MS jinkludu sindromu iżolat kliniku (CIS), sklerożi multipla li tirkadi u tbatti (RRMS, li tammonta għal 85% tal- każijiet kollha ta ' MS), u sklerożi multipla progressiva sekondarja (SPMS). MS hija waħda mill-kawżi l-aktar komuni ta 'disfunzjoni newroloġika f'persuni żgħażagħ u ta' età medja. Għalkemm l-inċidenza tvarja mad-dinja kollha, l-inċidenza hija l-ogħla fl-Ewropa u fl-Amerika ta' Fuq.

Is- sintomi ta ' sklerożi multipla li tirkadi (RMS) ivarjaw minn persuna għal oħra u jistgħu jinbidlu jew ivarjaw maż- żmien. Minbarra ħafna sintomi viżibbli komuni, hemm ukoll xi sintomi inviżibbli li pazjenti b' MS jista ' jkollhom diffikultà biex jesprimu, iżda jistgħu jaffettwaw serjament il- burdata ġenerali u l- benesseri soċjali tagħhom, bħal uġigħ, għeja jew tirżiħ. Rikaduta hija definita bħala sintomi newroloġiċi ġodda, li jmorru għall- agħar, jew rikorrenti li jdumu aktar minn 24 siegħa mingħajr deni jew infezzjoni. Ir- rikorrenza tista ' terġa ' titfaċċa kompletament fi ġranet jew ġimgħat, jew tista ' twassal għal diżabilità kontinwa u akkumulazzjoni ta ' diżabilità.

Is-sustanza farmaċewtika attiva ta' Ponvory hijaponesimod, li huwa modulatur ġdid, orali, selettiv tar- riċettur Sphingosine- 1- phosphate (S1P1), li jista ' funzjonalment jinibixxi l- attività tal- proteina S1P u jorbot il- limfoċiti mal- glandoli limfatiċi Sabiex inaqqas in- numru ta ' limfoċiti li jiċċirkolaw li jistgħu jaqsmu l- barriera bejn id- demm u l- moħħ. F' pazjenti bi sklerożi multipla (MS), il- limfoċiti jidħlu fil- moħħ u jagħmlu ħsara lill- majelin (majelin). L- għant tal- majelin huwa għant protettiv li jista ' jiżola ċ- ċelloli tan- nervituri. Ħsara fil- majelin tista ' tnaqqas jew twaqqaf il- konduzzjoni tan- nervituri u tipproduċi sintomi newroloġiċi u sinjali ta ' sklerożi multipla.

Fil- preżent, ir- riċettur sphingosine- 1- phosphate (S1P) sar mira importanti għall- iżvilupp ta ' mediċini ġodda fil- qasam ta ' l- MS. F' Marzu 2019, il- modulatur tar- riċettur S1P orali ta ' Novartis Mayzent (siponimod) ġie approvat mill- FDA tal- Istati Uniti għall- kura ta ' pazjenti adulti b' RMS. F'Marzu 2020, Zeposia (ozanimod), modulatur tar-riċettur S1P orali mix-Xinji (akkwistat minn Bristol-Myers Squibb), ġie approvat mill-FDA tal-Istati Uniti għall-kura ta' pazjenti adulti b'RMS.

Wara li Ponvory imur għall-pubbliku, se jikkompeti direttament ma 'Mayzent u Zeposia. Barra minn hekk, Ponvory jiffaċċja wkoll kompetizzjoni minn ħafna mediċini orali oħra, bħal Novartis's Gilenya, Sanofi's Aubagio, Biogen's Tecfidera u Vumerity, Merck's Mavenclad, u d-drogi tal-antikorpi ta' Roche li jeħtieġu biss 2 infużjonijiet fis-sena Ocrevus.