Inibituri orali ta 'MPO huma eliġibbli għal trattament ta' fast-track tal-FDA għal pazjenti b'MSA

Biohaven Pharmaceuticals ħabbar li l-inibitur verdiperstat orali tal-myeloperoxidase (MPO) tiegħu (BHV-3241) ingħata kwalifika mgħaġġla mill-FDA tal-Istati Uniti għat-trattament ta 'pazjenti b'atrofija multipla tas-sistema (MSA).

L-MSA hija marda newrodeġenerattiva progressiva li taffettwa s-sistema nervuża awtonomika (is-sistema nervuża li tikkontrolla azzjonijiet involontarji bħal pressjoni tad-demm jew diġestjoni) u moviment, u turi taħlita ta 'sintomi. Dawn is-sintomi huma dovuti għat-telf u l-mewt gradwali ta 'tipi differenti ta' ċelluli tan-nervituri fil-moħħ u fl-ispina. Is-sintomi spiss jidhru f'pazjenti f ' 50 i u jimxu malajr fi żmien 5 sa 10 snin, li jirriżultaw f'telf gradwali tal-funzjoni tal-mutur u fl-aħħar fl-irqad. Nies li għandhom MSA ħafna drabi jiżviluppaw pnewmonja tard fil-marda u jistgħu jmutu f'daqqa minħabba problemi tal-qalb jew tan-nifs. Għalkemm il-mediċini jistgħu jittrattaw xi sintomi ta 'MSA, bħalissa m'hemm l-ebda trattament li jista' jnaqqas il-progressjoni tal-marda u jfejjaq il-marda. Dawn il-pazjenti għandhom bżonn urġenti trattament effettiv biex itaffu l-marda.

L-MPO huwa mutur ewlieni ta 'proċessi ossidattivi u infjammatorji, u żdied b'mod sinifikanti f'firxa ta' mard tal-moħħ. L-inibizzjoni tal-attività tal-MPO hija strateġija promettenti għall-kura ta 'mard newroinflamazzjoni u newrodeġenerattivi (inkluż MSA). L-istudju sab li livelli elevati ta 'MPO huma wkoll assoċjati ma' sklerożi multipla u marda ta 'Alzheimer 0010010 # 39; i. Verdiperstat huwa inibitur investigattiv tal-MPO orali, u Biohaven kiseb il-liċenzja ta 'riċerka u żvilupp minn AstraZeneca f' 2018. Il-mediċina ingħatat status ta ’mediċina orfni mill-FDA tal-Istati Uniti u l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini.

Ir-riżultati preliminari tal-fażi preċedenti 2 minn provi kliniċi wrew li r-riżultati ewlenin tal-effikaċja mkejla mill-iskala ta 'valutazzjoni MSA unifikata tjiebu. Wara 12 ġimgħat ta 'trattament, il-grupp tal-plaċebo 0010010 # 39; i punteġġ naqas b' 4. 6 punti, waqt li l-użu ta '{{6} } mg BHV 3241 darbtejn kuljum naqsu bi 3. 7 punti, u l-użu ta ' 600 mg BHV 3241 darbtejn kuljum naqas b' 2 Punti. 6 . Riżultati oħra ta 'kejl (bħal punteġġ komprensiv ta' sintomi awtonomiċi u skala ta 'kwalità ta' ħajja ta 'l-MSA) tjiebu wkoll kif xieraq. Dawn is-sejbiet kliniċi huma konsistenti mal-effetti newroprotettivi ta 'verdiperstat osservati f'mudelli ta' annimali. Verdiperstat inaqqas b'mod sinifikanti l-attività tal-MPO fid-demm tal-bniedem, li huwa bijomarkatur biex il-mediċina torbot mal-mira tagħha. Bħalissa, il-mediċina qed tiġi evalwata għall-effikaċja u s-sigurtà f'fażi 3 ta 'prova klinika.

0010010 quot; Għad hemm ħtieġa ferm mhux sodisfatta għall-kura ta 'pazjenti b'MSA, u aħna kuntenti ħafna li l-AID tista' tagħti kwalifika ta 'binarju veloċi verdiperstat, 0010010 Kwot; qal Irfan Qureshi, MD, Viċi President tal-Biohaven Newroloġija. 0010010 Kwot; Il-kwalifika b'ritmu mgħaġġel taċċellera l-iżvilupp ta 'verdiperstat biex tkun tista' ssir l-ewwel għażla ta 'trattament għall-pazjenti MSA. 0010010 Kwot;