Novartis Kesimpta: Naqqas ir-riskju tal-progressjoni tad-diżabilità (PIRA) mhux relatat ma' attivitajiet ta' rikorrenza f'pazjenti b'RMS li jkunu għadhom kif ġew dijanjostikati!

Novartis reċentement ħabbar data ġdida ta' wara l-analiżi mill-prova ta' Fażi III ASCLEPIOS fit-73 Laqgħa Annwali tal-Akkademja Amerikana tan-Newroloġija (AAN) fl-2021. Id- dejta wriet li l- isklerożi multipla li kienet għadha kif ġiet dijanjostikata u li għadha kif ġiet ikkurata (Meta mqabbla ma ' Aubagio (teriflunomide), Kesimpta (ofatumab) naqqset ir- riskju ta ' progressjoni tad- diżabilità indipendentement mill- attività rikorrenti (PIRA) bi kważi 60 wara 3 u 6 xhur meta użat fit- trattament ewlieni ta ' pazjenti fis- sottogrupp RMS %.

Kesimpta hija l- ewwel terapija mmirata taċ- ċelluli B li tista ' tingħata faċilment id- dar u tista ' tingħata mill- injezzjoni taħt il- ġilda tal- pazjent stess darba fix- xahar. Aubagio huwa mediċina orali ta' Sanofi. Hija mediċina tal- ewwel linja użata komunement għat- trattament ta ' sklerożi multipla (MS) u mediċina ta ' korrezzjoni tal- marda orali MS li tmexxi l- industrija.

F' pazjenti RMS li għadhom kif ġew dijanjostikati u kkurati ġodda, aktar minn 50% ta ' l- episodji kkonfermati li jmorru għall- agħar minħabba d- diżabilità huma PIRA, li huwa punt ta ' tmiem emerġenti użat biex ikejjel id- diżabilità li tmur għall- agħar għal rikorrenza fil- provi MS, li jindika li l- progressjoni tal- marda bdiet fi stadju bikri. Din l- informazzjoni ġdida tkompli tappoġġja lil Kesimpta bħala l- għażla ta ' kura ppreferuta għal pazjenti adulti b' RMS.

Barra minn hekk, it- tagħrif ta ' studju estiż open- label mill- prova ALITHIOS wera li bl- għoti taħt il- ġilda ta ' Kesimpta, il- livell medju ta ' pazjenti igM/ IgG fis- serum baqa ' fil- medda ta ' referenza matul il- perjodu ta ' tliet snin li għalaq Diċembru 2002.

Jacqueline A. Nicholas, MD, Direttur tan-Newroimmunoloġija, Ċentru tal-Isklerożi Multipla (MS), Sptar Metodista tax-Xmajjar, Ohio, l-Istati Uniti, qal: "L-analiżi PIRA turi li aktar minn nofs l-avvenimenti li jmorru għall-agħar b'diżabilità esperjenzati minn pazjenti bikrija tal-RMS huma relatati ma ' jekk iseħħux jew le. Ir-rikorrenza b'esperjenza hija irrilevanti. Meta mqabbel ma ' Aubagio, Kesimpta jnaqqas ir- riskju ta ' progressjoni bi kważi 60%, li jsaħħaħ l- importanza ta ' intervent bikri u trattament effiċjenti biex jindirizza l- progressjoni inerenti tal- marda qabel ma sseħħ ħsara irriversibbli."

Estelle Vester Blokland, Il-Kap Globali tal-Affarijiet Mediċi għan-Novartis Neuroscience, qalet: "Hemm evidenza li pazjenti bi sklerożi multipla jimxu 'l quddiem fl-istadji bikrija tal-marda. Dan isaħħaħ il- bżonn ta ' trattament bikri b' mediċina ta ' l- ewwel għażla, bħal Kesimpta, Il- mediċina tgħaqqad effikaċja qawwija u sigurtà tajba, u tista ' tingħata minnek innifsek id- dar. Aħna impenjati li navvanzaw il-fehim xjentifiku tal-progressjoni interna tal-marda tal-Istati Membri sabiex fl-aħħar mill-aħħar titjieb il-kwalità tal-ħajja tal-pazjenti b'din il-marda kronika."

Kesimpta huwa tip ġdid ta ' terapija mmirata taċ- ċelluli B, approvata mill- FDA tal- Istati Uniti f' Awwissu 2020, bħala injezzjoni taħt il- ġilda għat- trattament ta ' sklerożi multipla li tirkadi fl- adulti (RMS), inkluż sindromu iżolat kliniku, marda li tirkadi u tbatti, Mard progressiv sekondarju attiv. Fl-Unjoni Ewropea, Kesimpta ġie approvat f'Marzu 2021 għall-kura ta' pazjenti adulti b'RMS b'marda attiva definita minn karatteristiċi kliniċi jew ta' immaġni.

Ta' min isemmi li Kesimpta hija l-ewwel u l-unika terapija mmirata taċ-ċellula B li tista' tingħata u tiġi ġestita faċilment id-dar. L- użu ta ' pinna ta ' injezzjoni awtomatika Sensoready biex tingħata injezzjoni taħt il- ġilda darba fix- xahar isir l- għażla ta ' trattament ippreferut għal pazjenti b' RMS. Fi provi kliniċi ta ' fażi 3, Kesimpta wera effikaċja għolja ħafna u sigurtà simili meta mqabbel mal- mediċina użata komunement fl- ewwel linja Aubagio, u l- mediċina ssir il- kura ppreferuta għal firxa wiesgħa ta ' pazjenti b' RMS.

Tradizzjonalment, binders/oġġetti tal-konsum taċ-ċelloli B għat-trattament tal-SM ingħataw prinċipalment fi sptarijiet jew ċentri tal-infużjoni, li jżidu l-ispiża tas-sistema tal-kura tas-saħħa u jimponu piż tal-istil tal-ħajja fuq xi pazjenti. Kesimpta hija terapija effettiva ħafna taċ- ċelluli B, mogħtija b' injezzjoni taħt il- ġilda darba fix- xahar, u tista ' tiġi ttrattata mill- pazjent id- dar, u tevita li tmur fiċ- ċentru ta ' l- isptar/ infużjoni, li jissodisfa l- ħtiġijiet ewlenin tal- popolazzjoni ta ' pazjenti b' RMS.

Wieħed mill-għanijiet tal-ġestjoni tal-RMS huwa li tinżamm il-funzjoni newroloġika biex jitnaqqas id-deterjorament tad-disfunzjoni. Għalkemm hemm diversi terapiji ta ' modifika tal- marda (DMT) li jistgħu jintużaw għall- kura ta ' RMS, il- biċċa l- kbira tal- pazjenti b' RMS għadhom jesperjenzaw attività tal- marda. Hemm evidenza li l- bidu bikri ta ' kura effettiva jista ' jtejjeb il- pronjosi fit- tul ta ' pazjenti b' RMS.

L-approvazzjoni regolatorja ta' Kesimpta hija bbażata fuq ir-riżultati ta' żewġ studji pivotali ta' Fażi III ASCLEPIOS. Dawn l- istudji kollha laħqu l- punt aħħari primarju. Id- dejta wriet li meta mqabbla ma ' Aubagio, Kesimpta naqqas ir- rata annwali ta ' rikorrenza (AAR) b' aktar minn 50% u r- riskju relattiv ta ' progressjoni kkonfermata tad- diżabilità (CDP) fi 3 xhur b' aktar minn 30%. Barra minn hekk, meta mqabbel ma ' Aubagio, Kesimpta naqqas ukoll b' mod sinifikanti l- ħsara fil- moħħ Gd+T1 u leżjonijiet T2 ġodda/ estiżi. Ir-riżultati ta' dawn iż-żewġ studji ġew ippubblikati fil-Ġurnal tal-Mediċina tan-New Ingilterra fis-6 ta' Awwissu 2020. Analiżi indipendenti post- mortem uriet li Kesimpta jista ' jipprevjeni attività ġdida tal- marda f' pazjenti b' RMS. Kważi 90% tal- pazjenti kkurati b' Kesimpta ma wrew l- ebda sinjal ta ' attività tal- marda fit- tieni sena ta ' kura (NEDA- 3).

Ofatumumab huwa antikorp monoklonali anti- CD20 uman kollu li jaħdem billi jeħel ma ' molekuli CD20 fuq il- wiċċ taċ- ċelloli B u jinduċi lisi u tnaqqis effettiv taċ- ċelluli B. Ofatumumab ġie approvat għall-ewwel darba mill-FDA tal-Istati Uniti fl-2009 u mibjugħ taħt l-isem kummerċjali Arzerra għat-trattament ta' lewkimja limfoċitika kronika (CLL). Il- mediċina teħtieġ infużjoni fil- vini ta ' doża għolja f' istituzzjonijiet mediċi.

Novartis sussegwentement studja ofatumumab fit-trattament tal-RMS fi proġett ġdid ta' żvilupp, minħabba li huwa magħruf sew li ċ-ċelloli B għandhom rwol ewlieni fl-iżvilupp ta' mard awtoimmuni (bħal MS). Fl-RMS, il-proġett ta' żvilupp kliniku ta' ofatumumab għadda minn 10 snin, bħala parti minn studju rigoruż, li involva aktar minn 2,300 pazjent madwar id-dinja, li jirrifletti popolazzjoni wiesgħa ta' pazjenti. Kesimpta jaħdem permezz ta ' mod uniku ta ' azzjoni, u l- pjan ta ' trattament (amministrazzjoni) huwa mfassal speċifikament għall- RMS u għandu rwol ewlieni fir- riżultat. Din hija skeda ta ' dożaġġ u rotta ta ' amministrazzjoni differenti, li hija differenti mill- indikazzjonijiet tas- CLL approvati qabel.

Portafoll tal-prodotti tal-MS Novartis

Kesimpta, bħala ġenerazzjoni ġdida ta ' aġent għat- tnaqqis taċ- ċelluli B, għandu tnaqqis aktar mgħaġġel taċ- ċelluli B u jippreserva l- karatteristiċi ta ' sigurtà ta ' benefiċċju ta ' l- immunità. Fl- istess ħin, għandu l- konvenjenza li jingħata waħdu b' injezzjoni taħt il- ġilda darba fix- xahar. Wara li l-mediċina tiġi kkummerċjalizzata, huwa mistenni li jisfida lil Roche Il-mediċina mmirata lejn CD20 li qed tikber b'rata mgħaġġla Ocrevus (ocrelizumab), il-bejgħ globali ta' dan tal-aħħar fl-2020 żdied b'24%, u laħaq l-4.326 biljun frank Żvizzeru.

Sklerożi multipla (MS) tfixkel il- funzjoni normali tal- moħħ, in- nervituri ottiċi u s- sinsla tad- dahar permezz ta ' infjammazzjoni u ħsara fit- tessuti, li jaffettwaw madwar 2. Il- marda normalment tinqasam fi tliet tipi: sklerożi multipla li tirkadi u tbatti (RRMS), sklerożi multipla progressiva sekondarja (SPMS, normalment definita bħala l- akkumulazzjoni globali ta ' bidliet konjittivi u fiżiċi u diżabilità), u l- isklerożi multipla tat- Tip ta ' progressjoni primarja (PPMS). Madwar 85% tal- pazjenti inizjalment jiżviluppaw sklerożi multipla tat- tip li tirkadi.

F'dan il-qasam, il-portafoll tal-prodotti ta' Novartis jinkludi wkoll: Gilenya (fingolimod, modulatur S1P), Mayzent (siponimod, ġenerazzjoni ġdida ta' modulatur S1P), Extavia (interferon β-1b għal injezzjoni taħt il-ġilda). Barra minn hekk, is-sussidjarja tagħha Sandoz tbigħ lil Glatopa (Glatiramer acetate, 20mg/mL, 40mg/mL) fl-Istati Uniti, li hija mediċina ġenerika tal-mediċina tqila MS copaxone ta' Teva.