Terapija Orali Ġdida Tirċievi Ċertifikazzjoni tat-Terapija Breakthrough tal-FDA, It-Trattament tad-Dijabete tat-Tip 1

vTv Therapeutics ħabbret li t-tip il-ġdid tagħha ta 'attivatur ta' glucokinase orali darba kuljum TTP399 ingħata deżinjazzjoni ta 'terapija avvanzata mill-FDA bħala terapija ta' insulina adjuvant għat-trattament tad-dijabete tat-tip 1. Id-dijabete tat-Tip 1 hija marda awtoimmuni. Meta s-sistema immunitarja tal-ġisem&# 39 tattakka u teqred iċ-ċelloli beta li jipproduċu l-insulina fil-frixa, il-frixa tal-pazjent&# 39 tieqaf tnixxi l-insulina, u tirriżulta f'żieda ta 'zokkor fid-demm. Għalkemm il-kawża tal-marda ma ġietx spjegata għal kollox, ix-xjenzati jemmnu li kemm fatturi ġenetiċi kif ukoll ambjentali huma relatati mal-okkorrenza tagħha. It-terapija klinika attwali għadha injezzjoni ta 'insulina. Għalkemm it-tagħmir għall-infużjoni tal-insulina u t-teknoloġija tal-monitoraġġ tal-glukożju fid-demm tjiebu, kważi 80% tal-pazjenti bid-dijabete tat-tip 1 għadhom ma laħqux l-indiċi HbA1c.

TTP399 huwa tip ġdid ta 'attivatur ta' glucokinase (GK) li jittieħed mill-ħalq darba kuljum. GK huwa regolatur ewlieni tal-omeostasi tal-glukożju. Jista 'jintuża bħala sensur fiżjoloġiku tal-glukożju biex ibiddel il-konformazzjoni, l-attività u / jew skond il-bidliet fil-konċentrazzjoni tal-glukożju. Pożizzjoni fiċ-ċellula. Żewġ karatteristiċi distintivi ta 'GK jagħmluha għażla tajba għall-kontroll taz-zokkor fid-demm. L-ewwel, l-espressjoni tagħha hija prinċipalment ristretta għal tessuti li jeħtieġu sensing tal-glukożju (prinċipalment ċelloli β tal-fwied u tal-frixa). It-tieni, GK jista 'jħoss bidliet fil-livelli tal-glukożju fis-serum u bidliet fil-metaboliżmu tal-glukożju tal-fwied, u b'hekk jirregola l-bilanċ bejn il-produzzjoni tal-glukożju epatiku (HGP) u l-konsum tal-glukożju, u jirregola t-tnixxija ta' insulina β-cell.

L-għotja tal-FDA&# 39 ta 'din il-kwalifika hija bbażata fuq ir-riżultati pożittivi tal-istudju kliniku tal-fażi II multi-ċentru, randomizzat, double-blind imħabbar reċentement bl-isem SimpliciT-1. Dan l-istudju evalwa s-sigurtà u l-effettività ta 'TTP399 bħala terapija ta' insulina adjuvant għal adulti b'dijabete tat-tip 1. Meta mqabbel ma 'plaċebo, il-livell ta' emoglobina glikosilata (HbA1c) f'pazjenti kkurati b'TTP399 tjieb b'mod sinifikanti. U l-inċidenza ta 'ipogliċemija severa u sintomatika naqset b'40%.

Steve Holcombe, Kap Eżekuttiv ta 'vTv, qal:" Id-denominazzjoni ta' terapija innovattiva tal-FDA hija pass importanti fl-iżvilupp ta 'TTP399 għat-trattament tad-dijabete tat-tip 1. Din il-marda li thedded il-ħajja taffettwa l-ħajja ta 'kuljum ta' aktar minn miljun Amerikan. Il-proċess tat-trattament Ipogliċemija fid-dijabete tat-tip 1 għadha l-kawża ewlenija u l-kawża potenzjali tal-mewt fid-dijabete tat-tip 1. Il-biża 'ta' ipogliċemija minn pazjenti u dawk li jippreskrivu ħafna drabi tfixkel kontroll strett taz-zokkor fid-demm. Id-deżinjazzjoni tal-kwalifika FDA BTD turi li TTP399 qiegħed jindirizza dan it-trattament mediku serju mhux sodisfaċenti. Aħna nħarsu 'l quddiem biex nikkooperaw ma' l-FDA biex tavvanza l-iżvilupp ta 'TTP399. Se nibdew prova klinika ewlenija aktar tard din is-sena."