Nefecon (budesonide ta 'rilaxx immirat) applikat għall-elenkar fl-Istati Uniti!

Il-kumpanija bijofarmaċewtika Żvediża Calliditas Therapeutics reċentement ħabbret li ssottomettiet Applikazzjoni Ġdida għad-Droga (NDA) għal Nefecon (Budesonide) lill-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga tal-Istati Uniti (FDA), li hija preparazzjoni orali ġdida li timmira lejn it-tnaqqis fir-regolamentazzjoni tal-IgA1 għat-trattament tan-nefropatija primarja tal-IgA ( IgAN). Il-kumpanija qed tfittex li tapplika għal approvazzjoni aċċellerata permezz tar-rotta 505(b)(2). Jekk approvat, Nefecon ser ikun l- ewwel terapija speċifikament iddisinjata u approvata għall- kura ta ' IgAN.

Renée Aguiar Lucander, il-Kap Eżekuttiv ta' Calliditas, qalet: "Dan huwa pass importanti fl-iżvilupp tal-kumpanija. Nistennew bil-ħerqa li naħdmu ma' din l-aġenzija. Din hija l-ewwel darba li droga speċifikament immirata lejn IgAN ġiet sottomessa lill-FDA għall-approvazzjoni. Nemmen li nipprovdu pakkett ta' data affidabbli ħafna, ibbażat fuq ir-riżultati ta' suċċess tal-provi ewlenin tagħna tal-Fażi 3 u l-provi tal-Fażi 2b, li ltaqgħu kemm mal-punti aħħarin primarji kif ukoll dawk sekondarji ewlenin. Calliditas ilu impenjat li jiżviluppa metodi ta ' trattament IgAN ibbażati fuq il- preċiżjoni u modifikati bil- marda. Dan il-metodu jiffoka fuq l-oriġini tal-marda u jittama li jgħin eluf ta 'pazjenti, għalhekk illum huwa tabilħaqq jum speċjali."

Nefecon huwa preparazzjoni orali bi privattiva li fiha sustanza attiva qawwija u magħrufa sew- budesonide- għal rilaxx immirat. Skont il-mudell patoġenesi ewlieni, il-preparazzjoni hija mfassla biex twassal id-drogi lill-garża ta' Peyer fil-musrana ż-żgħira t'isfel fejn oriġinat il-marda. Nefecon huwa derivat mit-teknoloġija TARGIT, li jippermetti li s-sustanzi jgħaddu mill-istonku u l-imsaren mingħajr ma jiġu assorbiti, u jistgħu jiġu rilaxxati biss fil-legumi meta jilħqu l-parti t'isfel tal-musrana ż-żgħira.

Kif muri fil- prova l- kbira ta ' Fażi 2b li tlestiet b' Calliditas, il- kombinazzjoni tad- doża u l- profil tar- rilaxx ottimizzat huma effettivi għall- pazjenti b' IgAN. Minbarra l- effetti lokali effettivi, vantaġġ ieħor fl- użu ta ' din is- sustanza attiva huwa l- bijodisponibilità baxxa tagħha, jiġifieri, madwar 90% tas- sustanza attiva tiġi inattivata fil- fwied qabel ma tintlaħaq iċ- ċirkolazzjoni sistemika. Dan ifisser li mediċini b'konċentrazzjoni għolja jistgħu jiġu applikati lokalment fejn meħtieġ, iżda l-esponiment sistemiku u l-effetti sekondarji huma limitati ħafna.

Prova Klinika NefIgArd Parti A Riżultati

Calliditas hija l- unika kumpanija li kisbet dejta pożittiva fi provi kliniċi ta ' IgAN li ntgħażlu b' mod każwali, double- blind u kkontrollati bil- plaċebo.

Is-sottomissjoni ta' Nefecon NDA hija bbażata fuq id-dejta pożittiva mill-parti A tal-istudju ewlieni ta' fażi 3 ta' NefIgArd. Dan huwa studju multiċentriku internazzjonali, randomised, double- blind, ikkontrollat bi plaċebo, imfassal biex jevalwa l- effikaċja u s- sigurtà ta ' Nefecon u plaċebo f' 200 pazjent adult b' IgAN. Kif issemma qabel, meta mqabbel mal- plaċebo, l- istudju laħaq il- punt aħħari primarju tat- tnaqqis tal- proteinurja u wera li l- eGFR kien stabbli wara 9 xhur. It- test NefIgArd wera wkoll li Nefecon kien ġeneralment ittollerat tajjeb u s- sigurtà tiegħu kienet konformi mar- riżultati ta ' fażi 2b. L- informazzjoni sottomessa tinkludi wkoll tagħrif kliniku mill- prova ta ' Fażi 2 ta ' NEFIGAN, li laħqet ukoll il- punti ta ' tmiem primarji u sekondarji ta ' l- istudju NefIgArd.

Calliditas applika għal approvazzjoni aċċellerata. L-approvazzjoni aċċellerata hija kanal ġdid għall-approvazzjoni tad-droga tal-FDA tal-Istati Uniti, li jippermetti li d-drogi li għandhom il-potenzjal li jsolvu l-ħtiġijiet mediċi mhux issodisfati ta' mard kbir jiġu approvati abbażi ta' punt ta' tmiem sostitut. Il- punt tat- tmiem sostitut tal- prova ewlenija ta ' fażi 3 NefIgArd huwa t- tnaqqis ta ' proteinurja meta mqabbel mal- plaċebo, li huwa bbażat fuq il- qafas statistiku ta ' meta- analiżi ta ' riċerka klinika ppubblikata minn Thompson A et al. fl- 2019 għal interventi f' pazjenti b' IgAN fi studji kliniċi. Oqgħod għalli jista' jinqala'. Studju konfermatorju mfassal biex jipprovdi dejta fit-tul dwar il-benefiċċji tal-kliewi ġie rreġistrat bis-sħiħ u huwa mistenni li jitħabbar fil-bidu tal-2023.