FDA approvat Xarelto (rivaroxaban) għal 2 indikazzjonijiet pedjatriċi: trattament u prevenzjoni ta ' emboli tad- demm!

Janssen Pharmaceuticals ta' Johnson & Johnson (JNJ) reċentement ħabbru li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga (FDA) tal-Istati Uniti approvat l-antikoagulant orali Xarelto (rivaroxaban) għal żewġ indikazzjonijiet pedjatriċi: (1) għal pedjatriċi mit- twelid sa taħt it- 18- il sena Pazjenti, wara mill- inqas 5 ijiem ta ' terapija parenterali inizjali kontra l- koagulazzjoni, uża Xarelto biex tikkura tromboemboliżmu fil- vini (VTE) u tnaqqas ir- riskju ta ' VTE rikorrenti. (2) Għal pazjenti pedjatriċi b' mard tal- qalb konġenitali li għandhom ≥ sentejn u li għaddew minn kirurġija Fontan, uża Xarelto għal tromboprofilassi (tromboprofilassi).

Din l- approvazzjoni timmarka avvanz maġġuri fit- terapija antitrombotika għal pazjenti pedjatriċi taħt it- 18- il sena. Xarelto huwa inibitur tal-fattur Xa orali. L-approvazzjoni tinkludi formulazzjoni ġdida adattata għall-età ta' sospensjoni orali bbażata fuq il-piż. Għal dawn iż- żewġ indikazzjonijiet pedjatriċi, id- doża ta ' Xarelto tiddependi fuq il- piż tal- ġisem, u l- pazjenti jistgħu jieħdu suspensjonijiet orali jew pilloli.

Ta ' min isemmi li Xarelto huwa l- uniku antikoagulant orali dirett (DOAC) approvat mill- FDA ta ' l- Istati Uniti għall- prevenzjoni primarja ta ' trombożi f' pazjenti pedjatriċi wara kirurġija Fontan. Huwa wkoll is-suq tal-Istati Uniti li jipprovdi għażliet ta 'doża flessibbli u aġġustabbli għall-piż għal pazjenti pedjatriċi. DOAC hija l-unika suspensjoni orali.

Għalkemm VTE huwa aktar komuni fl- adulti, emboli tad- demm għadhom problema serja fit- tfal. Madwar 58 minn kull 10,000 pazjent pedjatriku li jiddaħħlu l-isptar fl-Istati Uniti huma affettwati, u l-inċidenza qed tiżdied. Tfal li jbatu minn mard ieħor (bħal mard infettiv, kanċer attiv) jew li jkunu għaddejjin minn kirurġija (bħal Kirurġija Fontan) jistgħu jkunu aktar probabbli li jiżviluppaw emboli tad- demm. Kirurġija Fontan issir fi tfal b' ventrikolu funzjonali wieħed biss sabiex jitneħħa d- demm mill- parti t' isfel tal- ġisem idur għall- pulmuni.

Il- linji gwida mediċi attwali huma limitati u jirrakkomandaw terapija antikoagulanti standard, bħal warfarin jew eparina, għal pazjenti pedjatriċi li għandhom trombożi jew li huma f' riskju ta ' rikorrenza ta ' trombożi. Tipikament, it- tobba għandhom jaġġustaw id- dożi ta ' l- adulti abbażi ta ' tagħrif limitat dwar dawn it- trattamenti għal pazjenti żgħar. Barra minn hekk, għal xi wħud minn dawn l-għażliet ta 'trattament, dan jista' jfisser injezzjonijiet bl-uġigħ, restrizzjonijiet tad-dieta, u monitoraġġ regolari tal-laboratorju li kollha huma partikolarment ta 'sfida għall-pazjenti żgħażagħ u dawk li jieħdu ħsiebhom.

Fl-2021, Johnson & Johnson partner Bayer (Bayer) kisbu approvazzjoni ta 'indikazzjoni pedjatrika Xarelto fil-Kanada, l-Unjoni Ewropea, ir-Renju Unit, il-Ġappun, l-Isvizzera, u l-Amerika Latina: għall-użu f'pazjenti pedjatriċi mit-twelid sa taħt it-18-il sena, wara li rċevew mill-inqas 5 ijiem Wara terapija inizjali parenterali kontra l-koagulazzjoni, Xarelto jintuża biex jikkura VTE u jipprevjeni rikorrenza VTE.

Din l- approvazzjoni hija bbażata fuq l- evidenza ta ' studji adegwati u kkontrollati tajjeb ta ' Xarelto f' pazjenti adulti, kif ukoll dejta minn żewġ provi kliniċi ta ' fażi 3 ta ' Xarelto f' pazjenti pedjatriċi: (1) EINSTEIN- Jr, li qabel kien iddijanjostikat f' pedjatriċi b' VTE (2) UNIVERSE, li jintuża f' pazjenti pedjatriċi li huma f' riskju ta ' VTE wara kirurġija riċenti ta ' Fontan. Ta 'min isemmi li EINSTEIN- Jr hija l- akbar prova klinika li tlestiet s' issa biex tevalwa t- trattament ta ' pazjenti pedjatriċi b' VTE, u UNIVERSE hija l- ewwel prova klinika biex tittestja NOAC biex tipprevjeni tromboemboliżmu wara Fontan fi tfal b' mard tal- qalb konġenitali.

VTE jaffettwa persuni ta' kull età. Il- kura kurrenti ta ' VTE fit- tfal normalment tiddependi fuq antikoagulanti ġol- vini u teħtieġ monitoraġġ fil- laboratorju u aġġustament fid- doża. Fil-preżent, il-programmi ta 'trattament kontra l-koagulazzjoni tat-tfal huma prinċipalment ibbażati fuq l-estrapolazzjoni ta' dejta ta 'osservazzjoni u dejta għall-adulti.

rivaroxabanhuwa l-antagonist mhux tal-vitamina K l-aktar applikabbli antikoagulant orali ġdid (NOAC) fid-dinja, u huwa kkummerċjalizzat taħt l-isem kummerċjali Xarelto. S' issa, Xarelto ġie approvat għal 11- il indikazzjoni terapewtika, li hija l- aktar indikazzjoni tad- DOACs kollha u l- aktar inibitur tal- fattur orali Xa studjat fil- klassi tiegħu.