L-epidital-Ewropa tapplika għal indikazzjonijiet ġodda għat-trattament ta ' l-epilessija relatata ma ' l-isklerożi tuberuża (TSC)

Il-kumpanija farmaċewtika Brittanika GW Pharma hija mexxejja globali fl-i żvilupp ta ' prodotti terapewtiċi kannabinojde derivati mill-pjanti, iddedikati għall-iskoperta, l-i żvilupp u l-kummer ċjalizzazzjoni ta ' drogi terapewtiċi ġodda mill-kannabis. Dan l-a ħħar, il-kumpanija ħabbret li ssottomettiet applikazzjoni għall-bidla tal-klassi II lill-a ġenzija Ewropea għall-mediċini (EMA) li qed tfittex l-approvazzjoni għall-Epideoloġija (cannabidiol, cannabidiol, CBD) preparazzjoni tal-likwidu orali għat-trattament ta ' aċċessjonijiet relatati mas-sindrome ta ' sklerożi tuberuża (TSC). Ix-xahar li għadda, GW issottomettiet ukoll applikazzjoni ġdida supplimentari tad-droga (sNDA) lill-amministrazzjoni tal-ikel u l-medi Ċina tal-Istati Uniti (FDA) li tfittex l-approvazzjoni għall-mediċina (l-isem tas-suq tal-Istati Uniti: Epidiolex) għall-istess indikazzjonijiet deskritti hawn fuq.

Jekk tiġi approvata, din se tkun it-tielet indikazzjoni għal Epidisfar/Epidiolex fl-Istati Uniti u l-Ewropa. Qabel, il-mediċina ġiet approvata fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea għal pazjenti ta ' 2 snin u akbar, bħala żieda mat-trattament ta ' l-epilessija assoċjata mas-sindrome Lennox-Gastaut (LGS) u s-sindrome ta ' Dravet (DS). Fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea, l-Epidisfar/Epidiolex ingħata kwalifiki ta ' mediċini orfni għat-trattament ta ' DS, LGS, u aċċessjonijiet relatati ma ' TSC, li kull waħda minnhom hija tip ta ' epilessija rari, severa u refrattarja li tibda t-tfulija.

TSC huwa marda rari, serja u li tintiret t-tfulija. L-epilessija hija l-aktar karatteristika newroloġika komuni ta ' TSC. Kemm-il żewġ terzi tal-pazjenti TSC ser ikollhom aċċessjonijiet refrattorji għall-mediċina. Hemm bżonn kbir ta ' metodi ġodda ta ' trattament fis-soluzzjoni ta ' aċċessjonijiet relatati ma ' TSC. Dejta minn studju kliniku ta ' fażi III wriet li Epidiolex naqqset b ' mod sinifikanti l-aċċessjonijiet refrattorji relatati ma ' TSC (kemm fokali kif ukoll sistemiċi) u tejbet il-kundizzjoni ġenerali tal-pazjent meta mqabbel mal-plaċebo. Jekk approvat, Epidiolex se jipprovdi għażla ta ' trattament importanti għall-popolazzjoni ta ' pazjenti TSC.

Sindrome ta ' sklerosi tuberuża-TSC (sors: childneurologyfoundation.org)

Din l-indikazzjoni l-ġdida hija bbażata fuq ir-riżultati ta ' studju kliniku ta ' fażi III, randomised, double-blind u kkontrollat bil-plaċebo. Total ta ' 224 pazjent (età 1-65 sena) kienu dijanjostikati bħala reżistenti għall-kura (refrattarja) fl-istudju. Dawn il-pazjenti kienu assenjati b ' mod każwali biex jirċievu Epidiolex 25 mg/kg/jum (n = 75), Epidiolex 50 mg/kg/jum (n = 73), plaċebo (n = 76), 16-il ġimgħa ta ' kura (perijodu ta ' titrazzjoni ta ' 4 ġimgħat, perijodu ta ' manteniment ta ' 12-il Ġimgħa). Il-mira primarja kienet il-bidla perċentwali mil-linja bażi f ' Epidiolex versus plaċebo waqt it-trattament meta mqabbel mal-frekwenza ta ' aċċessjonijiet fokali u sistemiċi relatati ma ' TSC. Endpoints sekondarji ewlenin jinkludu: proporzjon ta ' pazjenti b ' ≥ 50% tnaqqis fl-aċċessjonijiet, proporzjon ta ' pazjenti b ' ≥ 50% tnaqqis fil-frekwenza totali ta ' aċċessjonijiet (inkluż sensazzjoni fokali u aċċessjonijiet), u l-impressjoni ġenerali ta ' tibdil fl-Istat globali tas-su ġġett/tal-persuna li tagħti l-kura (S/CGIC).

Ir-riżultati wrew li l-istudju laħaq il-punt aħħari primarju. Meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, il-frekwenza ta ' aċċessjonijiet relatati ma ' TSC fil-grupp ta ' kura Epidiolex kienet imnaqqsa b ' mod sinifikanti: il-grupp ta ' kura ta ' Epidiolex 25mg/kg/jum u l-grupp ta ' kura ta ' 50mg/kg/jum naqsu b ' 49% mil-linja bażi. 48%, tnaqqis ta ' 27% fil-grupp tal-PLA ċebo (p = 0.0009, p = 0.00118).

Ir-ri żultati tal-punti aħħarin sekondarji ewlenin kollha jappoġġjaw l-impatt fuq il-punt aħħari primarju. Speċifikament: (2) meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, persentaġġ ogħla ta ' pazjenti fil-grupp ta ' trattament Epidiolex kellhom tnaqqis ta ' 50% jew aktar fl-aċċessjonijiet (36% fil-grupp ta ' 25mg/kg/jum u 50 mg/kg/jum tal-grupp) 40%, 22% fil-grupp tal-plaċebo, p = 0.0692 u p 0.0245 = (2) meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, 48% tal-pazjenti fil-grupp ta ' trattament b ' żewġ dożi ta ' Epidiolex esperjenzaw tnaqqis akbar fil-frekwenza totali ta ' aċċessjonijiet (inkluż sensazzjoni fokali u aċċessjonijiet), meta mqabbla ma ' 27% fil-grupp tal-plaċebo (p = 0.0013 u p = 0.0018). (3) skont ir-ri żultati tal-IST ħarriġ tal-kwestjonarju (S/CGIC) tal-pazjent/min jieħu ħsiebu, il-proporzjonijiet irrapportati mill-grupp Epidiolex 25mg/kg/jum u l-grupp Epidiolex 50mg/kg/jum tjiebu b ' 69%, 62%, u kumdità, rispettivament. Il-grupp tad-dożaġġ kien 39% (p = 0.0074 u p = 0.0580). (4) analiżi addizzjonali wriet li pazjenti kkurati b ' Epidiolex esperjenzaw tnaqqis akbar fl-aċċessjonijiet fokali komposti minn pazjenti bi plaċebo (grupp ta ' kura ta ' 25 mg/kg/jum, 50 mg/kg/kuljum grupp ta ' kura 52% u 50%, rispettivament, u 32% fil-grupp tal-plaċebo, p = 0.0076 u p = 0.0116).

Il-profil ta ' sigurtà osservat f ' dan l-istudju huwa konsistenti mar-riżultati ta ' riċerka ta ' qabel u l-ebda riskji ġodda ta ' sigurtà ma ġew identifikati. L-inċidenza ta ' avvenimenti avversi (AE) kienet ta ' 93% fil-grupp ta ' 25 mg/kg/jum, 100% fil-grupp ta ' 50 mg/kg/jum, u 95% fil-grupp tal-plaċebo. Iż-żewġ dożi għandhom sigurtà aċċettabbli, b ' effetti avversi ta ' 25 mg/kg/jum inqas minn 50 mg/kg/kuljum. L-aktar reazzjonijiet avversi komuni huma dijarea, tnaqqis fl-aptit u ngħas.

L-isklerożi tuberuża (TSC) hija marda ġenetika rari li taffettwa madwar 50,000 persuna fl-Istati Uniti u kważi 1,000,000 persuna madwar id-dinja. Globalment, mill-inqas 2 trabi tat-twelid jitwieldu kuljum, u huwa stmat li wieħed minn kull 6000 tarbija tat-trabi. Il-marda tikkawża l-aktar tumuri beninni biex jikbru f ' organi importanti tal-ġisem, inkluż il-moħħ, il-ġilda, il-qalb, l-għajnejn, il-kliewi, u l-pulmuni, u hija l-kaw ża prinċipali ta ' epilessija ereditarja. It-TSC normalment iseħħ fl-ewwel sena wara t-twelid, tidher bħala epilessija fokali jew spażmi infantiplu, u hija assoċjata ma ' riskju akbar ta ' awtiżmu u diżabilità intellettwali. Is-severità tal-kundizzjoni tista ' tvarja ħafna. F ' xi tfal, il-marda hija ħafifa ħafna, filwaqt li oħrajn jista ' jkollhom kumplikazzjonijiet ta ' periklu għall-ħajja. Madwar 85% tal-pazjenti TSC għandhom epilessija u jistgħu jiżviluppaw refrattorji għall-medikazzjoni. Aktar minn 60% tal-pazjenti TSC ma jistgħux jikkontrollaw aċċessjonijiet permezz ta ' kuri standard bħal mediċini antiepilettiċi, kirurġija ta ' l-epilessija, dieta ketoġenika, jew stimulazzjoni vagali. B ' kuntrast, 30-40% tal-pazjenti bl-epilessija mingħajr TSC huma reżistenti.

Epidisfar/Epidiolex huwa estratt orali, ta ' purità għolja, ta ' estratt CBD. CBD huwa komponent mhux psikotropikali derivat mill-pjanta tal-kannabis u għandha effetti farmakoloġiċi multipli fuq is-sistema nervuża. Numru kbir ta ' studji wrew li CBD għandha attivitajiet antiepilettiċi u antikonvulsanti ovvji, u għandha inqas effetti sekondarji minn mediċini antiepilettiċi eżistenti.

Epidisfar ex/Epidiolex hija l-ewwel droga kannabinojde derivata mill-pjanti approvata mill-Istati Uniti u l-Ewropa għall-kura ta ' l-epilessija, u hija wkoll l-ewwel droga antiepilettika ġdida (AED). Fl-Istati Uniti, Epidiolex ġie approvat f ' Ġunju 2018. Fl-Unjoni Ewropea, l-Epidisfar ex ġie approvat f ' Ġunju 2019. L-industrija hija ottimista ħafna dwar il-prospetti kummerċjali tal-medi Ċina. Il-clarivati minn qabel ipprevedew li l-bejg ħ fl-2022 se jilħaq l-$1,200,000,000.

Bħalissa, GW Pharmaceuticals qed tiżviluppa Epidiolex/Epidisfar ex għat-trattament ta ' mard rari ieħor li jinkludi s-sindrome ta ' TSC u rett. GW nediet Sativex (nabiximols), l-ewwel droga ta ' preskrizzjoni kannabinojde derivata mill-pjanti fid-dinja, li hija approvata minn ħafna barra mill-Istati Uniti għat-trattament ta ' l-spastiċità fl-isklerożi multipla; Biex tfittex l-approvazzjoni tal-FDA. Il-pipeline tal-kumpanija għandu serje ta ' kandidati kannabinojde, inklużi komposti għat-trattament ta ' epilessija, awtiżmu, glioblastoma, u skizofrenija.