L-ewwel studju tal-fażi 2b ta' Emalex ta' ecopipam antagonist tar-riċettur tad-dopamina D1 f'pazjenti pedjatriċi kien ta' suċċess!

Emalex Biosciences hija kumpanija bijofarmaċewtika ddedikata għall-iżvilupp ta 'mediċini innovattivi għat-trattament ta' diskinesias tas-sistema nervuża ċentrali (CNS) u disturbi tal-ħeffa. Riċentement, il-kumpanija ħabbret ir-riżultati pożittivi tal-ogħla linja tal-istudju kliniku tal-Fażi 2b tagħha (studju D1AMOND). L-istudju qed jevalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta 'ecopipam (EBS-101) fit-trattament ta' pazjenti pedjatriċi bis-Sindrome Tourette (TS). Ir-riżultati wrew li meta mqabbla mal-grupp tal-plaċebo, pazjenti fil-grupp ta 'trattament ta' ecopipam kisbu riżultati statistikament sinifikanti u klinikament sinifikanti fuq l-endpoint primarju u l-endpoints sekondarji multipli tal-effikaċja. F'dan l-istudju, ecopipam kien ittollerat tajjeb.

Is-Sindrome ta' Tourette (TS) hija marda serja bi bżonnijiet mediċi sinifikanti mhux sodisfatti. Ecopipam huwa antagonist ta' riċettur ta' dopamine-1 (D1) pijunier. Preċedentement ingħatat Deżinjazzjoni Fast Track (FTD) u Deżinjazzjoni ta 'Droga Orfni (ODD) għal TS mill-FDA tal-Istati Uniti.

D1AMOND huwa studju ta' Fażi 2b b'ħafna ċentri, randomised, double-blind, ikkontrollat ​​bi plaċebo, bi gruppi paralleli. Twettqu 153 każ ta’ tfal u adoloxxenti TS (6 sa 18-il sena) fi 63 ċentru kliniku fl-Istati Uniti, il-Kanada u l-Ewropa. Evalwazzjoni tal-effikaċja u s-sigurtà tal-ecopipam. Fl-istudju, il-pazjenti ġew randomised biex jirċievu pilloli ecopipam jew pilloli plaċebo f'doża ta' 2 mg/kg/jum. Il-mediċina tal-istudju ġiet ttitrata għad-doża mmirata fi żmien 4 ġimgħat, u mbagħad tinżamm għal perjodu ta 'trattament ta' 8 ġimgħat. L-endpoint primarju tal-effikaċja huwa l-bidla fl-Iskala Komprensiva ta’ Severità Tic Total Tic Score (YGTSS-TTS) mil-linja bażi sa ġimgħa 12. L-endpoints sekondarji ewlenin jinkludu l-impressjoni ġenerali klinika tas-severità tas-sindromu ta’ Tourette (CGI-TS-S).

Ir-riżultati wrew li: (1) fil-punti kollha tal-ħin minn ġimgħa 4 sa ġimgħa 12, meta mqabbla mal-grupp tal-plaċebo, il-grupp ta 'trattament ta' ecopipam kiseb riżultati statistikament sinifikanti u klinikament sinifikanti f'termini tal-endpoint primarju; (2) mill-ewwel F'kull ħin minn 6 ġimgħat sa 12-il ġimgħa, il-grupp ta 'trattament ta' ecopipam kiseb ukoll riżultati statistikament sinifikanti f'termini tal-endpoint sekondarju ewlieni CGI-TS-S.

F'dan l-istudju, l-aktar avvenimenti avversi komuni (≥5%, ogħla mill-plaċebo) kienu uġigħ ta' ras, għeja, ngħas, u irrekwitezza. Għal avvenimenti avversi inqas komuni, meta mqabbla mal-plaċebo, pazjenti kkurati b'ecopipam kellhom proporzjon kemmxejn ogħla ta' depressjoni, u xi pazjenti esperjenzaw ansjetà. Fil-laboratorju, sinjali vitali, elettrokardjogramma, u skali użati komunement għall-valutazzjoni ta’ ideat u mġiba suwiċidali, ma nstabu l-ebda differenzi klinikament sinifikanti bejn ecopipam u plaċebo.

Ir-riċerkatur ewlieni tal-istudju, diskinesja pedjatrika u speċjalista TS fiċ-Ċentru Mediku tal-Isptar tat-Tfal ta’ Cincinnati, u l-professur tan-newroloġija Donald Gilbert qalu: “Wara għexieren ta’ snin ta’ riċerka dwar in-newroloġija u l-psikjatrija pedjatrika, għal grupp ta’ pazjenti bi bżonnijiet mediċi mhux issodisfati Said li huwa ħafna sodisfaċenti biex jinkisbu riżultati ta’ riċerka pożittivi u sinifikanti. Għall-grupp ta 'pazjenti li jispira u jippromwovi l-isforzi kontinwi tagħna, aħna pass eqreb li nipprovdu trattament potenzjalment li jbiddel il-ħajja.&kwota;

Emalex qed tipprepara biex tiltaqa' mal-Food and Drug Administration (FDA) tal-Istati Uniti u aġenziji regolatorji globali oħra fix-xhur li ġejjin biex tiddiskuti l-passi li jmiss relatati mal-proċess tal-approvazzjoni tad-droga. Id-dejta kollha mill-istudju, inklużi d-dettalji tas-settijiet ewlenin tad-dejta dwar l-effikaċja u s-sigurtà, se titħabbar f’konferenza xjentifika li jmiss u tiġi sottomessa għal pubblikazzjoni riveduta mill-pari.

Struttura molekulari ta 'ecopipam (sors ta' stampa: chemicalbook.com)

Is-sindromu ta’ Tourette (sindrome ta’ Tourette, TS), magħruf ukoll bħala sindromu ta’ Gilles de la tourette, u sindromu ta’ tics-coprolalia multipli (sindrome ta’ tics-coprolalia multipli), hija marda newroloġika, b’konvulżjonijiet bil-mutur jew vokali li jibdew fit-tfulija Karatteristiċi, mhux ikkawżati minn drogi, raġunijiet mediċi oħra, jew anormalitajiet newroloġiċi ppruvati. Is-sintomi tal-mutur jistgħu jinkludu teptip, espressjonijiet tal-wiċċ, movimenti tal-ħalq, tiġbid tar-ras, tixgħel fl-ispallejn, u tiġbid tad-driegħ/riġel. Is-sintomi vokali jistgħu jinkludu ħsejjes jew ħsejjes mgħaġġla u bla sens, bħal xamm, tindif tal-griżmejn, grunting, barking, u għajjat. TS hija marda kumplessa. Ħafna drabi huwa diffiċli li ssir dijanjosi minħabba kumplikazzjonijiet patoloġiċi komuni komuni bħal disturb ta 'defiċit ta' attenzjoni/iperattività (ADHD), disturb obsessive-compulsive (OCD), ansjetà u dipressjoni.

Ecopipam huwa mediċina ta 'l-ewwel fil-klassi li bħalissa qed tiġi żviluppata għal pazjenti pedjatriċi biex jikkuraw is-sindromu ta' Tourette (TS) u għal pazjenti adulti biex jikkuraw id-disturb tal-ħeffa tad-diskors li jibda fit-tfulija (stuttering). Ecopipam jista' jimblokka b'mod selettiv l-azzjoni tan-newrotrasmettitur dopamine fir-riċettur D1. Dopamine huwa newrotrasmettitur fis-sistema nervuża ċentrali. Ir-riċetturi tiegħu huma maqsuma f'żewġ"familji" skond l-istruttura tagħhom: D1 (inklużi sottotipi D1 u D5) u D2 (inklużi sottotipi D2, D3, u D4). Sensittività eċċessiva tar-riċettur D1 tista 'tkun wieħed mill-mekkaniżmi ta' mgieba ripetittivi u kompulsivi assoċjati ma 'TS. Mediċini tat-trattament TS approvati bħalissa jaġixxu fuq ir-riċetturi tad-dopamine D2.

Studji preċedenti tal-Fażi II ta 'adulti u tfal b'TS wrew li l-ecopipam jista' jkollu rwol potenzjali fit-tnaqqis tal-frekwenza u s-severità ta 'movimenti relatati mat-TS u twitches tal-korda vokali. Fi provi kliniċi li saru s'issa (inkluż f'pazjenti TS adulti u tfal), l-ecopipam huwa tollerat tajjeb u jaffettwa prinċipalment is-sistema nervuża ċentrali (bħal sedazzjoni, nuqqas ta' rqad, bidliet mentali) u s-sistema gastrointestinali (bħal dardir u rimettar) L-avvers avvenimenti huma l-aktar effetti sekondarji rrappurtati b'mod komuni.