L-inibitur anti-infjammatorju tal-JAK ta 'Eli Lilly Olumiant (baricitinib) ingħata kwalifika innovattiva tal-mediċina mill-FDA tal-Istati Uniti!

Eli Lilly u s-sieħba Incyte ħabbar riċentement li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti (FDA) tat il-kwalifika innovattiva tal-mediċina (BTD) biex tevalwa l-inibitur tal-JAK Orali Olumiant (baricitinib) għal alopeċja areata (AA). Din il-kwalifika tkompli ssaħħaħ il-potenzjal ta 'baricitinib li ssir l-ewwel mediċina approvata mill-FDA biex tikkura pazjenti b'alopeċità alata.

Alopecia areata hija marda awtoimmuni li tikkawża li wħud mix-xagħar jew kollu fuq il-qorriegħa jew korp jaqgħu barra. Il-marda taffettwa sa 650, 000 persuna fl-Istati Uniti. Il-qorriegħa hija l-iktar żona affettwata komunement, iżda kwalunkwe żona fejn ix-xagħar jikber tista ’tiġi affettwata waħedha jew mal-qorriegħa. Alopecia areata tista 'sseħħ fi kwalunkwe età, u l-biċċa l-kbira tal-pazjenti jibdew jiżviluppaw sintomi fl-età ta' 40. Il-marda taffettwa kemm in-nisa kif ukoll l-irġiel. Alopeċja areata tista 'tkun akkumpanjata minn konsegwenzi psikoloġiċi serji, inklużi ansjetà u depressjoni. Bħalissa, m'hemm l-ebda approvazzjoni ta 'l-AID għat-trattament ta' alopeċja areata.

Kwalifika dwar id-Droga Breakthrough (BTD) hija kanal ġdid ta 'analiżi tal-mediċina maħluq mill-FDA f' 2012 biex iħaffef l-iżvilupp u r-reviżjoni ta 'trattamenti għal mard serju jew ta' theddida għall-ħajja, u hemm evidenza klinika preliminari li l-mediċina hija komparabbli. għal mediċini terapewtiċi eżistenti Mediċini ġodda li jistgħu jtejbu sostanzjalment il-kundizzjoni. Il-kisba ta 'mediċini BTD tista' tikseb gwida eqreb, inklużi uffiċjali anzjani ta 'l-AID, matul ir-riċerka u l-iżvilupp biex tiżgura li l-pazjenti jingħataw għażliet ta' trattament ġodda fl-iqsar żmien.

Dan il-BTD huwa bbażat fuq ir-riżultati tal-fażi II pożittiva tal-fażi adattiva II / III BRIVE-AA {1 1} studju. L-istudju evalwa l-effikaċja ta 'baricitinib jew plaċebo f'pazjenti adulti b'alopeċja areata. Xi dejta fil-Fażi II mill-ġimgħa {{{{8 8}}}} uriet li ma kien hemm l-ebda sinjali ta 'sigurtà ġodda u li ma ġew irrappurtati l-ebda avvenimenti avversi serji. L-avvenimenti avversi rrappurtati (TEAE) waqt it-trattament kienu ħfief jew moderati, u l-iktar komuni kienu jinkludu infezzjonijiet tal-passaġġ respiratorju ta ’fuq, in-nasofarinġite u l-akne. Ibbażat fuq ir-riżultati ta 'nofs it-terminu tal-porzjon tal-fażi II ta' l-istudju, il-porzjon tal-fażi III ta 'BRIVE-AA 1 u studju ieħor double-blind fażi III (BRIVE-AA 2) ​​bħalissa qegħdin jevalwaw l-effikaċja u s-sigurtà ta 'baricitinib f'2 mg u 4 mg f'dożi meta mqabbla ma' plaċebo.

Lotus Mallbris, MD, viċi-president tal-iżvilupp tal-immunoloġija f'Eli Eli Lilly, qal: 0010010 Kwot; Il-pazjenti li għandhom alopeċja areata (AA) bħalissa m'għandhom l-ebda għażliet ta 'trattament approvati mill-FDA minn fejn jagħżlu. Il-marda mhux biss tikkawża telf ta 'xagħar, iżda wkoll tikkawża piż psikosoċjali fuq il-pazjenti. Aħna ħerqana li noħolqu mediċini ġodda u nġibu tama lill-pazjenti. Aħna nħarsu 'l quddiem biex naħdmu ma' l-FDA biex nissploraw aktar il-potenzjal ta 'baricitinib biex issir l-ewwel għażla ta' trattament approvat f'din il-kategorija ta 'pazjenti. 0010010 quot;

Dory Kranz, President u Kap Eżekuttiv tal-Fondazzjoni Nazzjonali Alopecia Areata, qal: 0010010 Kwot; Miljuni ta 'nies madwar id-dinja huma affettwati mill-alopeċja areata, u baricitinib huwa mistenni li jkun wieħed mill-ewwel mediċini approvati mill-FDA biex jikkuraw l-alopeċja areata , li jagħmilna mħeġġa ħafna. 0010010 Kwot;

Olumjanti 0010010 # {{{1}}; l-ingredjent farmaċewtiku attiv huwa baricitinib, li huwa selettiv, riversibbli, darba kuljum kuljum JAK {{{3}} u JAK {{4 }} inibitur li bħalissa jinsab fl-iżvilupp kliniku għat-trattament ta 'varjetà ta' mard infjammatorju u awtoimmuni, inkluż artrite rewmatojde (RA), psorjasi, nefropatija dijabetika, dermatite atopika, lupus eritematosu sistemiku, eċċ. Hemm erba 'tipi ta' enzimi JAK, jiġifieri JAK 1, JAK 2, JAK 3 u TYK 2. Iċ-ċitokini li jiddependu mill-JAK huma involuti fil-patoġenesi ta 'diversi mard infjammatorji u awtoimmuni, li jissuġġerixxi li l-inibituri JAK jistgħu jintużaw ħafna biex jikkuraw diversi mard infjammatorji. Fit-test tal-kinase, baricitinib wera qawwa inibitorja 1 00 darbiet ogħla kontra JAK {{{3}}} u JAK 2 minn JAK 3.

Eli Lilly u Incyte laħqu ftehim ta 'kooperazzjoni esklussiva f' 2009 biex jiżviluppaw flimkien Olumiant u xi komposti sussegwenti. Sal-lum, Olumiant ġie approvat minn aktar minn 60 pajjiżi (inklużi l-Istati Uniti, l-Unjoni Ewropea u l-Ġappun) bħala mediċina waħda jew metotrexat ikkombinat għas-serħan ta 'waħda jew aktar mediċini anti-rewmatiċi modifikati mill-mard ( DMARD) Trattament ta 'pazjenti adulti b'artrite rewmatojde attiva moderata għal severa (RA) li mhumiex adegwati jew intolleranti. Fi studji kliniċi, Oluminant kiseb titjib sinifikanti fis-sintomi u sinjali RA meta mqabbel ma 'terapiji ta' kura standard (eż. Monoterapija b'methotrexate, adalimumab flimkien ma 'terapija ta' methotrexate fl-isfond).

Bħalissa, Eli Lilly u Incyte qegħdin jaħdmu flimkien biex jiżviluppaw Olumiant għat-trattament ta 'diversi mard awtoimmuni. Fl-aħħar ta 'Jannar ta' din is-sena, iż-żewġ partijiet ħabbru li bagħtu applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq (MAA) għal baricitinib biex tikkura dermatite atopika moderata għal severa (AD) lill-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA), u jippjanaw li jissottomettu l-adattament fl-Istati Uniti u fil-Ġappun fl-applikazzjoni 2020 .

Fit-trattament ta 'l-alopeċja areata, hemm mediċina ta' min jissemma speċifikament, jiġifieri l-kumpanija tal-Kunċert 0010010 # 39; s inibitur JAK deuterat CTP-543. Il-CTP-543 ġie skopert permezz ta 'modifika ta' ruxolitinib bit-teknoloġija kimika tad-deuterju tal-Concert Corporation. Ruxolitinib huwa inibitur selettiv ta 'Janus kinase 1 u Janus kinase 2 (JAK 1 / JAK 2), li ġie approvat għall-bejgħ taħt l-isem tad-ditta Jakafi fir-Renju Unit Stati. Użat biex jikkura ċerti mard tad-demm. Il-modifika kimika tad-deuterju ta 'ruxolitinib tista' tbiddel il-farmakokinetika umana tagħha, u b'hekk ittejjeb l-użu tagħha bħala kura għal alopeċja areata. Fl-Istati Uniti, l-FDA tat lil CTP-543 status ta 'korsa mgħaġġla għat-trattament ta' alopeċja areata.

F'Settembru 2019, Kunċert ħabbar li l-firxa tad-doża ta 'CTP-543 għal pazjenti b'alopeċità moderata għal severa areata laħqet l-endpoint primarju: il- 24 ġimgħa ta' kura, meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, CTP- 543 Grupp ta 'trattament ta' 12mg u 8 mg Kien hemm proporzjon ferm ogħla ta 'pazjenti fil-grupp ta' kura. Il-punteġġ totali tal-Għodda għas-Severità tat-Telf tax-Xagħar (SALT) kien ≥ 50% inqas mil-linja bażi. Id-dejta speċifika kienet: CTP-543 grupp ta 'trattament ta' 12mg u 8 mg grupp ta 'trattament laħaq 58%, 47 %, 9% fil-grupp tal-plaċebo (il-valuri kollha p { {11}} lt; 0. 001).

Barra minn hekk, fil- 24 il-ġimgħa ta 'kura, il-grupp ta' kura CTP-543 12 mg u l-grupp ta 'kura 8 mg kellhom proporzjonijiet sinifikament ogħla ta' pazjenti bi tnaqqis totali fil-punteġġ SALT ta ' ≥ 75% u ≥ 90% relattivi għal-linja bażi meta mqabbla mal-grupp tal-plaċebo. Fil-ġimgħa 24, meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, il-grupp ta 'kura CTP-543 12mg u l-grupp ta' kura 8 mg ukoll kisbu titjib sinifikattivament ikbar fl-alopeċja areata kif evalwat mill-Impressjoni Globali tal-Pazjent fuq Skala ta 'Titjib. Id-dejta hija: 78% u 58% tal-pazjenti fil-grupp ta 'kura 12 mg u 8 mg ta' grupp ta 'kura ġew evalwati bħala 0010010 Kwot; imtejba ħafna 0010010 Kwot; jew 0010010 Kwot; imtejjeb ħafna 0010010 Kwot; fl-alopeċja areata, li kienet differenti b'mod sinifikanti mill-grupp tal-plaċebo. F’dan l-istudju, it-trattament CTP-543 kien ittollerat sew.