Kombinazzjoni ta ' VS-6766 u defactinib: rata totali ta ' remissjoni ta ' 52%, irrispettivament mill-istatus KRAS!

Verastem hija kumpanija bijofarmaċewtika ddedikata għall-iżvilupp ta' mediċini ġodda kontra l-kanċer. Riċentement, il- kumpanija ħabbret li l- Amministrazzjoni ta 'l- Ikel u d- Droga ta' l- Istati Uniti (FDA) tat VS- 6766 (inibitur RAF/ MEK) u defactinib (inibitur FAK) terapija rivoluzzjonarja tad- deżinjazzjoni tal- mediċina (BTD) għat- trattament tar- rikaduti kollha Pazjenti b' kanċer ta 'l- ovarji seruż ta' grad baxx (LGSOC), irrispettivament mill- istat ta 'KRAS tagħhom wara kura waħda jew aktar wara kors ta' kimoterapija

Il-BTD huwa kanal ġdid ta 'reviżjoni tad-droga maħluq mill-FDA fl-2012. Għandha l-għan li tħaffef l-iżvilupp u r-reviżjoni għat-trattament ta' mard serju jew ta' periklu għall-ħajja, u hemm evidenza klinika preliminari li l-mediċina tinsab f'mediċina Ġdida waħda jew aktar li tejbet b'mod sinifikanti l-punti ta' tmiem klinikament sinifikanti. Drogi miksuba mill-BTD jistgħu jirċievu gwida aktar mill-qrib inklużi uffiċjali ta 'livell għoli FDA matul l-iżvilupp biex jiżguraw li l-pazjenti huma pprovduti b'għażliet ta' trattament ġodda fl-iqsar żmien.

Imblukkar parallel tal-mogħdija: VS-6766 se ssir it-terapija tax-xewka tad-dahar għal tumuri ras

Melissa Aucoin, Kap Eżekuttiv tal-Alleanza Nazzjonali tal-Kanċer tal-Ovarji, qalet: "Il-pazjenti tal-LGSOC jeħtieġu b'mod urġenti soluzzjonijiet aħjar minħabba li l-metodi ta' trattament attwali għandhom rati baxxi ta' rispons u kwistjonijiet ta' tollerabilità. Il-pazjenti b'LGSOC spiss jibdew jittrattaw dan f'età relattivament żgħira. Din il-marda rikorrenti ħafna u estensiva ilha tiġġieled għal żmien twil. Għalhekk, il-kwalifikazzjoni ta' droga rivoluzzjonarja f'din il-marda hija progress importanti."

It- terapija kombinata ta ' VS- 6766 u defactinib qed tiġi evalwata fi prova ta ' Fażi 1/ 2 FRAME mibdija mill- investigatur. Riżultati riċenti mill- koorti ta ' FRAME LGSOC (n=24) urew li r- rata ta ' rispons globali (ORR) kienet ta ' 52% (11 minn 21 pazjent li setgħu jiġu evalwati ta ' remissjoni), u l- ORR ta ' pazjenti b' mutazzjoni KRAS kienet ta' 70% (10 remissjoni li setgħet tiġi evalwata) Kien hemm 7 remissjonijiet fost il-pazjenti), l-ORR f'pazjenti tat-tip selvaġġ ta' KRAS kienet ta' 44% (4 minn 9 pazjenti li setgħu jiġu evalwati u l-ORR f'pazjenti bi stat KRAS mhux determinat kien ta' 0% (2 pazjenti li setgħu jiġu evalwati mill-ġdid kellhom 0 każijiet). L- aktar effetti sekondarji komuni fl- istudju kienu raxx tal- ġilda, creatine kinase għoli, dardir, iperbilirubinemija, u dijarea. Il- biċċa l- kbira kienu ta ' grad 1/ 2 u kienu riversibbli. Xi pazjenti ġew ikkurati għal aktar minn sena, li juri l- potenzjal għal benefiċċju fit- tul.

Kanċer ta ' l- ovarji seruż ta ' grad baxx (LGSOC) huwa kanċer rikorrenti u reżistenti għall- kimoterapija b' rata għolja ta ' mortalità. Huwa jammonta għal 5- 10% tal- kanċer seruż ta 'l- ovarji u 6- 8% tal- kanċers kollha ta' l- ovarji. Huwa stmat li hemm madwar 6000 każ fl-Istati Uniti u madwar 80,000 pazjent b'LGSOC madwar id-dinja. LGSOC huwa l-aktar komuni f'nisa ta' bejn il-45 u l-55 sena. Is- sopravivenza medjana ta ' LGSOC hija ta ' madwar 10 snin, u 85% tal- pazjenti jirkadu u jsofru uġigħ qawwi u kumplikazzjonijiet hekk kif il- marda tavvanza. Il- kimoterapija hija l- kors ta ' kura standard għall- kura tal- marda.

RAS hija l-onkogene mutat l-aktar komuni, li sseħħ fi 30% tal-kanċers tal-bniedem. Dawn il-kanċers huma ġeneralment aggressivi ħafna u rikorrenti, u jibagħtu sinjali permezz tal-passaġġ RAS. VS-6766 huwa inibitur doppju ġdid tal-passaġġ tas-sinjalar RAF/MEK. B' dan il- mekkaniżmu uniku ta ' azzjoni doppja, VS- 6766 għandu effett inibitorju vertikali fuq il- passaġġ RAS f' mediċina waħda. Bħalissa, VS-6766 qed jiġi evalwat għall-effetti kkombinati tiegħu ma 'mediċini mmirati lejn nodi oħra fil-mogħdija RAS u mediċini mmirati mogħdijiet paralleli biex jindirizzaw indikazzjonijiet u mutazzjonijiet multipli tal-kanċer, inkluż kanċer tal-pulmun mhux b'ċelloli żgħar (NSCLC) U kanċer kolorettali KRAS, kanċer tal-frixa, kanċer endometrijali, melanoma metastatika uveali, eċċ.

Verastem bħalissa qed jevalwa VS- 6766 bħala monoterapija u prova ta ' gwida ta ' reġistrazzjoni ta ' Fażi 2 flimkien ma ' defactinib. RAMP 201 (Proġett Raf u Mek) (ENGOTov60/GOG3052) huwa prova adattiva multiċentrika b'żewġ partijiet, koorti parallel, randomised, open-label maħsuba biex tevalwa l-effikaċja ta' VS-6766 waħdu jew flimkien ma' defactinib fit-trattament ta' pazjenti b'LGSOC u sigurtà rikorrenti.