Clofenac meglumine kapsula ratba li tkisser il-predikazzjoni ta' ebda mediċina disponibbli għall-pazjenti b'ATTR-PN fiċ-Ċina

Reċentement, ir-rebbieħa tal-Premju Galen 2020 tħabbru uffiċjalment. Il-kapsula ratba tal-meglumine ta' Pfizer għat-trattament tal-amyloidosis transthyretin (ATTR-PN) rebħet il-"ħafna mill-Premju Galen huwa rikonoxxut bħala l-ogħla unur fl-industrija farmaċewtika u bijomedika. Hija għandha l-għan li tfakkar il-kontribuzzjonijiet pendenti tar-riċerka medika u xjentifika u l-innovazzjoni fil-qasam tar-riċerka u l-innovazzjoni. Huwa magħruf bħala l-"Premju Nobel fl-industrija farmaċewtika." Jingħad li l-premju għandu mekkaniżmu ta' għażla estremament strett, b'enfasi speċjali fuq l-oriġinalità u l-avvanz tal-prodott. Jekk sarux innovazzjonijiet pendenti biex tittejjeb is-saħħa tal-bniedem huwa l-aktar kriterju importanti tal-għażla għall-Premju Galen, u huwa l-clofenac L-innovazzjoni rivoluzzjonarja rikonoxxuta tal-kapsuli rotob meglumine qed testendi t-tul tal-ħajja tal-pazjenti ATTR-PN fiċ-Ċina u ttejjeb il-kwalità tal-ħajja tagħhom.

L-ewwel u l-unika mediċina innovattiva ATTR-PN taċ-Ċina approvata

"Jekk inti ma tiflaħx, għandek tieħu l-mediċina." Dan iċ-ċajta fuq l-internet tintuża f'pazjenti domestiċi b'polinewropatija ta' transthyretin amyloidosis polyneuropathy (ATTR-PN), iżda hija bħal kura li hija diffiċli li tinkiser. Għal żmien twil, pazjenti b' ATTR- PN Iffaċċjaw id- dilemma ta ' l- ebda mediċina disponibbli, affarijiet li nħelsu f' bidla sa Frar ta ' din is- sena.

Frar 5, 2020, huwa jum mhux tas-soltu għall-biċċa l-kbira tan-nies. Madankollu, għas-Sur Ji ta' 65 sena, għandu tifsira estremament speċjali, minħabba li f'dan il-jum, il-kumpanija farmaċewtika magħrufa mad-dinja kollha Pfizer Il-preparazzjoni orali transthyretin tal-kumpanija stabilizzatur orali chlorfenaconazole meglumine kapsula ratba ġiet approvata uffiċjalment mill-Amministrazzjoni Nazzjonali tal-Prodotti Mediċi għat-trattament ta' pazjenti adulti sintomatiċi tal-istadju I ATTR-PN. Din hija l-ewwel u l-unika mira fiċ-Ċina Il-mediċina innovattiva approvata għall-kummerċjalizzazzjoni tal-marda timla d-distakk fejn m'hemm l-ebda droga effettiva fil-qasam tat-trattament ATTR-PN. Is-Sur Ji ddeskriva l-aħbar it-tajba bħala dawl, li jdawwal it-triq twila u skura li ilu jitħabtu għal tliet snin.

Tliet snin ilu, wara li mar f'għadd ta' sptarijiet terzjarji kbar, is-Sur Ji finalment ġie dijanjostikat b'polinewropatija tal-amilojdożi transthyretin, jew ATTR-PN għal żmien qasir. Il- patoġenesi tal- marda kienet dovuta għal transthyretin (TTR) IV. L-instabbiltà aggregata twassal għal mitwi ħażin ta' monomeri u depożizzjoni anormali tal-amilojde, li tidher l-aktar bħala disfunzjoni newroloġika simmetrika li timxi 'l quddiem mit-tarf tar-riġlejn għad-driegħ għat-tarf prossimali, li jista' jinvolvi nervituri bil-mutur, sensorji u awtonomiċi, u hija akkumpanjata mill-qalb, Ħsara lil organi oħra bħal kliewi u għajnejn. Minħabba fatturi bħal għarfien baxx ta ' ATTR- PN u speċifiċità fqira tas- sintomi kliniċi, huwa faċli li tiġi dijanjostikata ħażin u mdewma.

Qabel ma tfaċċat kapsuli rotob clofenac meglumine, ma kien hemm l- ebda mediċina approvata għat- trattament ta ' ATTR- PN fid- dinja. L- għażliet ta ' kura disponibbli kienu biss trattament sintomatiku. Minħabba n- nuqqas ta ' għażliet ta ' kura mmirati, il- pronjosi tal- pazjenti ma kinitx ideali. U huwa preċiżament meta l-ebda mediċina ma tkun disponibbli, is-Sur Ji ilu jitħabtu għal tliet snin fit-triq li jfittxu kura medika wara l-bidu tal-mard. Fi kliemu: "Minħabba li m'hemm l-ebda kontroll tad-droga, kuljum ta 'dawn it-tliet snin huwa bħal mixi fuq il-ponta ta' sikkina, bla tama ħafna." Is-suq tal-kapsuli rotob clofenac meglumine huwa ATTR bħall-pazjenti Ji-PN iġibu t-tama.

Huwa l-ewwel lott ta 'mediċini barranin ġodda li huma klinikament meħtieġa

S'issa, m'hemm l-ebda statistika eżatta dwar pazjenti b'ATTR-PN. Madankollu, f'dawn l-aħħar snin, kien hemm każijiet ta' ATTR-PN fin-newroloġija, l-oftalmoloġija u l-kardjoloġija f'reġjuni differenti taċ-Ċina. Bis-sitwazzjoni ta 'dijanjożi klinika severa, sa mill-2018 Fl-1 ta' Novembru, 2015, clofenac meglumine kapsuli rotob ġew inklużi fil-lista "Ewwel Lott ta 'Drogi Ġodda Klinikament Meħtieġa Barra mill-Pajjiż". Il- lista hija prinċipalment għall- prevenzjoni u l- kura ta ' periklu għall- ħajja severament jew li taffettwa serjament il- kwalità tal- ħajja. , U m'hemm l-ebda trattament effettiv jew mediċini ġodda b'vantaġġi kliniċi ovvji. Bis-saħħa tal-politika aċċellerata ta' reviżjoni u approvazzjoni tal-gvern Ċiniż fuq il-lista, il-meglumine chlorfenac ġie approvat fiċ-Ċina, u ta lill-pazjenti Ċiniżi bl-ATTR-PN pjan ta' trattament preċiż u mmirat.

F'dawn l-aħħar snin, peress li l-awtoritajiet regolatorji tad-droga taċ-Ċina taw aktar u aktar attenzjoni lill-iżvilupp tal-industrija bijofarmaċewtika, stabbilixxew mekkaniżmu ta' reviżjoni prijoritarja, u ħolqu kanal ekoloġiku għall-approvazzjoni, it-tnedija tad-drogi, speċjalment l-approvazzjoni ta' drogi innovattivi, qed tkompli taċċellera, u b'hekk aktar Pazjenti Ċiniżi jibbenefikaw u tgawdi l-istess trattamenti avvanzati u innovattivi bħal pazjenti oħra fid-dinja. F'dan l-istadju, għad hemm ħafna ħtiġijiet tal-pazjenti fil-qasam tat-trattament li ma ntlaħqux. Għalhekk, qed nistennew bil-ħerqa kumpaniji farmaċewtiċi aktar innovattivi b'sens ta' responsabbiltà soċjali korporattiva fil-futur biex titħaffef l-introduzzjoni ta' drogi aktar klinikament meħtieġa fiċ-Ċina u nikkooperaw mad-dipartimenti tal-Gvern u l-oqsma kollha tal-ħajja qed jaħdmu flimkien biex jesploraw programmi aħjar ta' aċċessibbiltà tad-droga, li se jkunu ta' benefiċċju għal ħafna pazjenti Ċiniżi.