L-HMPL-523 ta' Chi-Med huwa inkluż fil-kategorija ta' terapija

Chi- Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) reċentement ħabbar li ċ- Ċentru għall- Evalwazzjoni tad- Droga (CDE) ta ' l- Amministrazzjoni Nazzjonali tal- Prodotti Mediċi (NMPA) inkluda l- HMPL- 523 bħala mediċina ta ' terapija rivoluzzjonarja għat- trattament ta ' patoġeni kroniċi li rċevew mill- inqas terapija waħda minn qabel. Pazjenti adulti bi tromboċitopenija immuni (ITP). HMPL- 523 huwa inibitur ġdid tal- milsa orali tyrosine kinase (Syk). ITP huwa disturb awtoimmuni ta ' fsada li jikkawża fsada severa u għandu impatt sinifikanti u multidimensjonali fuq is- saħħa u l- kwalità tal- ħajja tal- pazjenti.

Il-mediċini ta ' terapija rivoluzzjonarja tal-Amministrazzjoni Statali tal-Ikel u d-Droga jinkludu mediċini innovattivi li jintużaw għall-prevenzjoni u t-trattament ta 'mard serju ta' periklu għall-ħajja u m'għandhom l-ebda metodi effettivi ta 'prevenzjoni u trattament jew għandhom vantaġġi kliniċi ovvji meta mqabbla ma' metodi ta 'trattament eżistenti. Għal varjetajiet li huma inklużi f'mediċini ta' terapija rivoluzzjonarja, jistgħu jiġu sottomessi applikazzjonijiet ta' approvazzjoni kondizzjonali u applikazzjonijiet ta' reviżjoni u approvazzjoni ta' prijorità meta jiġu sottomessi applikazzjonijiet ġodda għall-kummerċjalizzazzjoni tad-droga.

L- inklużjoni ta ' HMPL- 523 bħala terapija rivoluzzjonarja hija bbażata fuq l- appoġġ ta ' dejta ta ' studju ta ' Fażi 1b. Id- dejta rilevanti ġiet ippreżentata bħala preżentazzjoni orali fit- 63 Laqgħa Annwali tas- Soċjetà Amerikana tal- Ematoloġija (ASH) f' Diċembru 2021: Mid- data tat- tnaqqis tad- dejta tat- 30 ta 'Settembru, 2021, total ta' 34 pazjent kienu ġew magħżula b' mod każwali għal HMPL- 523 Fil- grupp ta 'trattament, 11- il pazjent ġew assenjati lill- grupp tal- plaċebo. Minn dawn, 11 (68. 8%) mis- 16- il pazjent randomised biex jirċievu d- doża rakkomandata ta ' 300 mg darba kuljum ta ' HMPL- 523 fi prova klinika ta ' fażi 2 (RP2D) irrispondew matul il- perjodu double- blind ta ' l- ewwel 8 ġimgħat ta ' l- istudju. B' kuntrast, 1 biss (9. 1%) minn 11- il pazjent randomised biex jirċievu plaċebo rrispondew. F' perjodu open- label sussegwenti ta ' 16- il ġimgħa, pazjent ieħor inizjalment randomised biex jirċievi RP2D HMPL- 523 irrisponda.

Erba ' pazjenti assenjati b' mod każwali biex jirċievu plaċebo għaddew biex jirċievu RP2D HMPL- 523 wara l- ewwel perjodu double- blind ta ' 8 ġimgħat, u l- 4 pazjenti kollha rrispondew. Matul iż- żewġ fażijiet ta ' l- istudju, 16 minn 20 pazjent (80%) irrispondew u 8 (40%) kisbu risponsi fit- tul. [Ir-rispons kien definit bħala mill-inqas għadd wieħed ta' plejtlits ≥50 × 10E9/L. Rispons durabbli kien definit bħala għadd ta' plejtlits ≥50 × 10E9/L fuq mill-inqas 4 mill-aħħar 6 żjarat.

ITP hija marda awtoimmuni kkaratterizzata mill- qerda immuni tal- plejtlits u tnaqqis fil- produzzjoni tal- plejtlits. Il-pazjenti jistgħu jippreżentaw b'petechiae tal-ġilda, purpura, u fsada mukuża gastrointestinali u/jew urethral. L-ITP huwa assoċjat ukoll mal-għeja (irrappurtata f'sa 39% tal-adulti b'ITP) u indeboliment fil-kwalità tal-ħajja (inklużi aspetti tas-saħħa emozzjonali, funzjonali u riproduttiva, kif ukoll ix-xogħol jew il-ħajja soċjali). L- inċidenza ta ' ITP primarja fl- adulti hija stmata għal 3.

HMPL- 523 huwa inibitur ta ' molekula żgħira ġdid, selettiv ħafna, qawwi, mogħti mill- ħalq, immirat lejn il- milsa tyrosine kinase (Syk). Bħala proteina ewlenija fil- passaġġ tas- sinjalar taċ- ċelluli B, Syk huwa mira terapewtika matura għal diversi sottotipi ta ' limfomi taċ- ċelluli B u mard awtoimmuni. Chi-Med bħalissa għandha d-drittijiet kollha għall-HMPL-523 madwar id-dinja.

Minħabba li l- qerda tal- plejtlits ta ' ITP hija relatata ma ' phagoċitożi regolata minn Syk ta ' plejtlits marbuta mar- riċetturi Fcγ, inibituri ta ' Syk jistgħu jkunu terapija ITP promettenti.