Vosoritide analogu tal-peptide natrijuretiku tat-tip C dalwaqt se jiġi approvat għat-tqegħid fis-suq

BioMarin Pharmaceuticals reċentement ħabbret li l- Kumitat tal- Aġenzija Ewropea għall- Mediċini (EMA) għall- Prodotti Mediċinali għall- Użu mill- Bniedem (CHMP) ħareġ opinjoni ta ' reviżjoni pożittiva li tirrakkomanda l- approvazzjoni ta ' vosoritide (BMN111), li huwa natrijuretiku tat- tip C injettat darba kuljum analogi ta ' Peptide (CNP) għat- trattament ta ' achondroplasia fi tfal minn sentejn ' il quddiem sal- pjanċa magħluqa tat- tkabbir. L- għeluq tal- pjanċa tat- tkabbir iseħħ wara l- pubertà, meta jintlaħaq it- tul finali ta ' l- adulti. L-achondroplasia hija l-aktar statura qasira sproporzjonata komuni fil-bnedmin.

Issa, l- opinjonijiet tas- CHMP ser jiġu sottomessi lill- Kummissjoni Ewropea (KE) għal reviżjoni. Dan tal-aħħar huwa mistenni li jieħu deċiżjoni finali ta' rieżami fix-xahrejn li ġejjin. Jekk approvat, vosoritide jinbiegħ taħt l-isem tad-ditta Voxzogo. Fil-preżent, vosoritide huwa wkoll taħt reviżjoni mill-FDA tal-Istati Uniti, u d-data mmirata tal-Att dwar it-Tariffa tal-Utent tad-Droga bir-Riċetta (PDUFA) hija l-20 ta 'Novembru, 2021. Preċedentement, vosoritide ngħata Deżinjazzjoni ta ' Droga Orfni (ODD) għat- trattament ta ' achondroplasia fl- Istati Uniti u fl- Unjoni Ewropea.

Jekk approvat, vosoritide isir l- ewwel mediċina għall- kura ta ' l- achondroplasia. Il-mediċina tista' tittratta l-kawża ewlenija tal-marda, tirrappreżenta avvanz mediku kbir, u għandha l-potenzjal li jkollha impatt sinifikanti fuq il-ħajja tal-pazjenti.

Ir- reviżjoni pożittiva tas- CHMP hija bbażata fuq dejta mill- proġett ta ' żvilupp kliniku ta ' vosoritide, li tinkludi riżultati minn studju ta ' Fażi 3 randomised, double- blind, ikkontrollat bi plaċebo. Ir- riżultati ta ' dan l- istudju ta ' fażi 3 huma appoġġjati aktar mit- tagħrif fit- tul dwar is- sigurtà u l- effikaċja ta ' l- istudju ta ' estensjoni open- label ta ' fażi 2 li għadu għaddej, li juri li: li qed tirċievi kura b' vosoritide matul il- perjodu ta ' osservazzjoni ta ' 5 snin (60 xahar) bid- dejta kurrenti ta ' tfal b' achondroplasia, ir- rata ta ' tkabbir tkompli tkun ogħla mil- livell ta ' linja bażi tal- pazjent u ogħla mir- rata ta ' tkabbir annwali mistennija għal tfal mhux ikkurati bi tfal mhux ikkurati. Barra minn hekk, l- età ta ' l- għadam avvanzat b' mod normali, u ma ġiet osservata l- ebda aċċelerazzjoni ta ' l- età ta ' l- għadam, li tindika li vosoritide ma naqqasx it- tul totali tal- fażi tat- tkabbir.

Il- pakkett ta ' tagħrif jinkludi wkoll ir- riżultati ta ' studju randomised double- blind ta ' fażi 2 li qed isir fi trabi u tfal żgħar, dejta farmakokinetika u bijomarkatur estensiva, u dejta preliminari dwar it- tkabbir għal pazjenti fil- grupp ta ' età ta ' 2- 5 snin. Tagħrif minn pazjenti studjati b' SENTINEL wera li f' pazjenti ta ' bejn sentejn u 5 snin, wara sentejn ta ' kura b' vosoritide, hemm effett pożittiv fuq it- tkabbir. Barra minn hekk, il-pakkett tad-data jinkludi wkoll 3 fażijiet ta' riċerka estiża u data estensiva dwar l-istorja naturali.

L-achondroplasia hija l-aktar statura qasira sproporzjonata komuni fil-bnedmin. Huwa kkaratterizzat minn ossifikazzjoni endokondrali bil-mod, li twassal għal qtugħ sproporzjonat u disturbi strutturali tal-għadam twil, is-sinsla tad-dahar, il-wiċċ, u l-bażi tal-kranju. Din il- kundizzjoni hija kkawżata minn mutazzjonijiet fil- ġene tar- riċettur 3 tal- fattur tat- tkabbir fibroblast (FGFR3), li huwa regolatur negattiv tat- tkabbir ta ' l- għadam.

Minbarra statura qasira b' mod sproporzjonat, pazjenti b' achondroplasia jistgħu jesperjenzaw kumplikazzjonijiet serji fis- saħħa, inkluż kompressjoni tal- foramen, apnea waqt l- irqad, saqajn mgħawwġa, ipoplażja tal- wiċċ, tibdil permanenti fin- naħa t' isfel tad- dahar, stenosi tas- sinsla tad- dahar, u widnejn ripetittivi. Dipartiment tal-infezzjoni. Xi wħud minn dawn il-kumplikazzjonijiet jistgħu jirriżultaw fil-ħtieġa ta ' kirurġija invażiva, bħal dekompressjoni tas-sinsla tad-dahar u drittar ta ' saqajn mgħawwġa. Barra minn hekk, l-istudji wrew li r-rati ta' mortalità qed jiżdiedu għal kull grupp ta' età.

Aktar minn 80% tal-ġenituri ta 'tfal bl-achondroplasia huma ta' statura medja, u l-marda hija kkawżata minn mutazzjonijiet ġenetiċi spontanji. L-inċidenza globali ta' achondroplasia hija madwar waħda minn kull 25,000 twelid ħaj.

Vosoritide huwa analogu ta ' peptide natrijuretiku tat- tip C (CNP) derivat minn peptidi umani naturali u huwa stimulatur effettiv ta ' l- ossifikazzjoni endokondrali. Peptide naturali tal-bniedem huwa regolatur pożittiv tat-tkabbir tal-għadam. Vosoritide jeħel ma ' riċetturi speċifiċi u jibda sinjali intraċellulari li jinibixxu l- passaġġ attiv iżżejjed ta ' FGFR3.

Bħalissa, vosoritide qed jiġi evalwat għal tfal li l- pjanċa tat- tkabbir tagħhom għadha "miftuħa", normalment tfal taħt it- 18- il sena, u dawn il- pazjenti jammontaw għal madwar 25% tal- pazjenti bl- achondroplasia. Fl-Istati Uniti, l-Ewropa, l-Amerika Latina, il-Lvant Nofsani u l-biċċa l-kbira tar-reġjun Asja-Paċifiku, bħalissa m'hemm l-ebda approvazzjoni regolatorja għad-drogi użati biex jittrattaw l-achondroplasia.