Acceleron / BMS TGF-β ligand trap soterercept rebħu l-kwalifika tad-droga tal-FDA Amerikana!

Acceleron Pharma hija kumpanija bijofarmaċewtika ddedikata għall-iskoperta, l-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni tat-terapija tas-superfamilja TGF-β għat-trattament ta 'mard sever u rari. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-US Food and Drug Administration (FDA) tat lill-soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc) kwalifika ta 'mediċina avvanzata (BTD) għal pazjenti bi pressjoni għolja pulmonari (PAH) (WHO Group 1 ). F’Settembru 2019, l-AID ingħatat ukoll kwalifika ta ’mediċina orfni sotertercept (ODD).

Il-Kwalifika tad-Droga Breakthrough (BTD) hija kanal ġdid ta 'analiżi tal-mediċina maħluq mill-FDA f' 2012 biex iħaffef l-iżvilupp u r-reviżjoni ta 'trattamenti għal mard serju jew ta' theddida għall-ħajja, u hemm evidenza klinika preliminari li l-mediċina hija komparabbli. għal mediċini terapewtiċi eżistenti Mediċini ġodda li jistgħu jtejbu sostanzjalment il-kundizzjoni. Il-kisba ta 'mediċini BTD tista' tikseb gwida aktar mill-qrib inkluż uffiċjali għolja tal-AID waqt ir-riċerka u l-iżvilupp. Ir-reviżjoni l-ġdida tas-suq tal-mediċini hija eliġibbli għal reviżjoni kontinwa u reviżjoni ta 'prijorità biex tiżgura li l-pazjenti jingħataw għażliet ta' trattament ġodda fl-iqsar żmien.

sotatercept hija droga ta 'riċerka ddisinjata biex taġixxi bħala nassa selettiva tal-ligand għall-membri tas-superfamilja TGF-β biex tibbilanċja mill-ġdid is-sewwieq ewlieni ta' PAH, BMPR-II. Fi studji prekliniċi ta 'PAH, soterercept reġġa' lura l-muskolizzazzjoni vaskulari pulmonari u tejjeb indikaturi ta 'insuffiċjenza tal-qalb it-tajba.

Fl-aħħar ta ’Jannar ta’ din is-sena, Acceleron ħabbar ir-riżultati tal-analiżi tal-aqwa linja tal-fażi II tal-prova PULSAR, li turi li l-istudju laħaq il-punt finali primarju, il-punt finali sekondarju kritiku, u punti finali sekondarji oħra. L-avvenimenti avversi kienu konsistenti mal-avvenimenti avversi rrappurtati qabel tas-soterercept f'mard oħra. Bħala parti minn ftehim ta 'liċenzja ma' Xinji (li ġie akkwistat minn Bristol-Myers Squibb), soterercept qed jiġi evalwat ukoll fil-prova SPECTRA fil-fażi II.

Ta 'min isemmi li ftit ilu, Reblozyl (luspatercept), mediċina oħra ta' nassa tal-ligand TGF-β żviluppata minn Acceleron u Xinji, ġiet approvata mill-FDA ta 'l-Istati Uniti għal indikazzjoni ġdida għal sindromu mielodisplastiku ta' riskju baxx (MDS). ta 'anemija. Reblozyl huwa l-ewwel u l-uniku aġent ta 'maturazzjoni taċ-ċelluli ħomor approvat mill-FDA, li jirrappreżenta klassi ġdida ta' terapija li tgħin lill-pazjenti jnaqqsu l-piż ta 'infużjoni ta' ċelluli ħomor billi jirregolaw l-istadju tard ta 'maturazzjoni taċ-ċelluli ħomor tad-demm. Fl-Istati Uniti, Reblozyl ġie approvat għall-ewwel darba f'Novembru 2019 għall-kura ta 'anemija f'pazjenti adulti b'tafalassemja beta li jeħtieġu infużjoni regolari ta' ċelluli ħomor tad-demm.

Ta 'min isemmi li Reblozyl huwa l-ewwel mediċina approvata mill-FDA biex tikkura anemija relatata mal-beta-tassassemja, u hija wkoll l-ewwel approvazzjoni tal-FDA għat-trasfużjoni ta' eritroċiti (RBC) u tip ta 'produzzjoni ta' eritroċiti għażliet ta 'trattament ġodda għal pazjenti bl-MDS li weħlu terapija stimulanti. Ta 'min jinnota li Reblozyl mhuwiex adattat bħala sostitut għal trasfużjoni ta' ċelluli ħomor tad-demm f'pazjenti li għandhom bżonn jikkoreġu l-anemija immedjatament.

Reblozyl' l-ingredjent farmaċewtiku attiv huwa luspatercept, li huwa l-ewwel aġent ta 'maturazzjoni taċ-ċelluli ħomor tad-demm (EMA) li jirregola l-maturazzjoni taċ-ċelluli ħomor tard. Il-mediċina hija proteina li tinħall tal-fużjoni. Id-dominju Fc ta 'IgG uman 1 huwa mdewweb mad-dominju extraċellulari tar-riċettur tat-tip activin IIB (ActRIIB). Bħala nassa tal-ligand, tista 'tirregola l-maturazzjoni tard tal-RBC permezz ta' rbit immirat. Il-ligand speċifiku tal-fattur ta 'tkabbir li jittrasforma (TGF) -β superfamily inaqqas l-attivazzjoni tal-passaġġ ta' sinjalazzjoni ta 'Smad 2 / 3 , itejjeb il-ġenerazzjoni ta' ċelluli ħomor ineffettivi, jippromwovi l-maturazzjoni ta 'demm aħmar tard ċelloli, u żżid il-livelli ta 'emoglobina.