VISEN Farmaċewtiċi TransCon C tip Peptide Natrijuretiku Fażi II Ċina Applikazzjoni prova klinika Approvata

Fis- 7 ta ' Jannar, VISEN Pharmaceuticals ħabbret li kienet issottomettiet lil TransCon CNP (transCon C- type natriuretic peptide) għall- injezzjoni lill- Amministrazzjoni Nazzjonali tal- Prodotti Mediċi (NMPA) għat- trattament ta ' pazjenti bl- achondroplasia (ACH). L- applikazzjoni l- ġdida għall- prova klinika tal- mediċina ta ' Fażi II ġiet approvata, u l- prova klinika ACcomplisH China dalwaqt se titnieda fiċ- Ċina, u b' hekk tinkiseb sinkronizzazzjoni globali ma ' ACcomplisH (prova klinika globali tat- tip TransCon C natrijuretic peptide II li qed titwettaq minn Ascendis Pharma).

TransCon CNP kontinwament jipprovdi CNP attiv biex jinibixxi l- passaġġ tas- sinjalar tal- fattur tat- tkabbir tal- fibroblast attivat iċċedi ċċarġjat iċċedi 3 (FGFR3). Jingħata darba fil- ġimgħa u jinħareġ bil- mod. Huwa mfassal biex jgħin lit-tfal bl-ACH jibnu mill-ġdid il-bilanċ tat-tkabbir tal-għadam, filwaqt li jtejbu u jipprevjenu Kumplikazzjonijiet ACH. TransCon CNP kiseb deżinjazzjoni ta' droga orfni mill-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga tal-Istati Uniti u l-Kummissjoni Ewropea.

Pazjenti b'achondroplasia jiffaċċjaw dilemmi multipli u jeħtieġ li jiġu riżolti

Il-kondroplażja hija l-aktar statura qasira asimmetrika komuni. Huwa kkawżat minn mutazzjoni awtosoma dominanti li tattiva fil- ġene tar- riċettur 3 tal- fattur tat- tkabbir fibroblast (FGFR3), li jwassal għall- effetti tal- mogħdijiet ta ' sinjalar FGFR3 u CNP. L-iżbilanċ huwa marda ġenetika dominanti awtosomali. Madwar 80% tal- pazjenti għandhom ġenituri normali, u l- marda hija kkawżata minn mutazzjoni patoġenika tal- ġeni fit- tarbija tat- twelid1. Skont dejta magħrufa bħalissa, l-inċidenza ta' ACH fit-twelid ħaj hija ta' 1:25,0002, li taffettwa madwar 250,000 persuna madwar id-dinja3. Il- pazjenti normalment ikollhom dirgħajn u riġlejn qosra, irjus kbar, u karatteristiċi karatteristiċi tal- wiċċ b' ġbid lura prominenti fil- forehead u f' nofs il- wiċċ. Ipotonija fl-infanzja hija manifestazzjoni tipika, u bl-età adulta, l-għoli huwa biss madwar 1.3 metri4. Barra minn hekk, ACH jista 'jwassal ukoll għal varjetà ta' kumplikazzjonijiet serji, inkluż tnaqqis tal-magnum tal-foramen, apnea ta 'l-irqad, u infezzjonijiet kroniċi tal-widnejn, li jżidu r-riskju ta' mewt u kwalità ta 'ħajja fqira.

Għall- biċċa l- kbira tal- pazjenti b' ACH, id- dijanjosi tista ' ssir permezz ta ' sejbiet kliniċi u ta ' immaġni speċifiċi. Għal xi pazjenti b' dijanjosi mhux ċara jew manifestazzjonijiet atipiċi, id- dijanjosi tista ' tiġi kkonfermata permezz ta ' detezzjoni ta ' mutazzjoni tal- ġeni eteroġena FGFR31. F'termini ta' trattament, bħalissa m'hemm l-ebda mediċini effettivi ħafna approvati għat-trattament ta' ACH2 fis-suq globali. Minħabba n-nuqqas ta' metodi ta' trattament fundamentali, sabiex tiġi evitata u kkontrollata varjetà ta' komorbiditajiet, il-pazjenti jista' jkollhom iġarrbu spejjeż mediċi għoljin, li jġibu piż kbir fuq l-individwi, il-familji u s-sistema tas-sigurtà soċjali. Minħabba li l-pazjenti għandhom diffikultà biex jgħixu waħedhom, id-diffikultajiet fl-edukazzjoni u l-impjiegi, id-dħul baxx u fatturi oħra, huwa diffiċli għalihom li jintegraw fis-soċjetà, li jkompli jżid il-piż tal-għajxien, li min-naħa tiegħu jwassal għan-nuqqas ta' xogħol tal-familja u ż-żieda fl-infiq tas-sigurtà soċjali. Għalhekk, hemm ħtieġa urġenti li jiġu aċċellerati r-riċerka u l-iżvilupp ta' mediċini ġodda għall-kawża tal-marda biex jitnaqqas il-piż fuq il-pazjenti, il-familji u s-soċjetà.

Ir-riċerka klinika transCon CNP Ta' Fażi II hija sinkronizzata globalment, li taċċellera l-proċess ta' żvilupp

Skont tagħrif ta ' qabel l- użu kliniku u kliniku, il- passaġġ CNP jista ' jippromwovi t- tkabbir. Żieda fis- CNP tista ' tpaċi l- effetti tal- mutazzjonijiet FGFR3, u b' hekk tippromwovi t- tkabbir ta ' l- għadam. Madankollu, il- half- life ta ' CNP naturali fil- bnedmin hija qasira, 2- 3 minuti biss5, li teħtieġ infużjoni kontinwa ġol- vini, li tagħmilha diffiċli biex tiġi applikata klinikament. Fil-preżent, TransCon CNP hija l-unika CNP li taġixxi fit-tul fid-dinja li hija klinikament jew kummerċjalizzata bl-użu tat-teknoloġija privattiva "Konjugazzjoni Temporanja", u l-half-life tagħha tista 'tilħaq 120 siegħa6. Ir-riżultati tal-esperiment tal-annimali juru li TransCon CNP jista' jtejjeb it-tkabbir tal-għadam tal-ġrieden mudell tal-achondroplasia u jipprevjeni l-għeluq prematur tal-qarquċa tal-magnum tal-foramen.7. Tagħrif mill- istudju kliniku globali ta ' Fażi I li sar minn Ascendis Pharma wera l- farmakokinetika u s- sigurtà kardjovaskulari fi provi ta ' qabel l- użu kliniku, u kien ittollerat tajjeb. L- ebda episodju avvers serju jew dehra ta ' antikorpi anti- CNP ma kienu rrappurtati8. "L-istudju ACcomplisH China tagħna approvat fiċ-Ċina din id-darba huwa parti importanti mill-pjan ta 'żvilupp kliniku globali. Wara li wrew bis-sħiħ u ripetutament jikkomunikaw ir-razzjonalità u s-sigurtà tagħha, aħna kisbu l-approvazzjoni tal-prova klinika tal-mediċina l-ġdida. Dan se jkun parti importanti mill-iżvilupp tal-qarquċa. Biex jiġu evalwati s- sigurtà u l- effikaċja ta ' l- għoti taħt il- ġilda ta ' TransCon CNP darba fil- ġimgħa f' pazjenti b' inkompletezza, prova klinika multiċentrika, randomised, ikkontrollata, ta ' fażi II." Dr. Yang Jun, Uffiċjal Mediku Ewlieni ta 'Weisheng Pharmaceutical, qal: "L-għan ewlieni tar-riċerka huwa li tevalwa s-sigurtà tat-trattament u l-effett tagħha fuq ir-rata ta' tkabbir annwali ta '12-il xahar. Se nħaffu l-progress tar-riċerka u l-iżvilupp globali filwaqt li niżguraw is-sikurezza tal-pazjenti u l-kwalità tal-provi."

VISEN Pharmaceuticals hija impenjata li "pazjent l-ewwel" u tippromwovi l-proċess globali tar-R&Ż b'dejta klinika Ċiniża

F'dawn l-aħħar snin, pajjiżi ta importanza kbira lill-ġestjoni ta' mard rari u adotta sensiela ta' miżuri biex jippromwovi l-iżvilupp tal-prevenzjoni u t-trattament tal-mard rari. L-Artikolu 60 tal-Kapitolu V tal-Liġi Bażika dwar l-Iġjene Medika u l-Promozzjoni tas-Saħħa ppromulgat fl-2020 jistipula b'mod ċar li l-pajjiż għandu jistabbilixxi u jtejjeb sistema klinika ta' reviżjoni u approvazzjoni tad-droga orjentata lejn id-domanda, u jappoġġa drogi meħtieġa b'mod urġenti fil-prattika klinika u l-prevenzjoni u t-trattament ta' mard rari u mard maġġuri. Ir-riċerka u l-produzzjoni ta' mediċini għall-mard u mediċini oħra jissodisfaw il-ħtiġijiet tal-prevenzjoni u t-trattament tal-mard. "Grazzi għall-appoġġ tal-gvern u l-isforzi bla waqfien ta 'ħafna msieħba, dan is-CNP TransCon kiseb prova klinika ta' fażi II fiċ-Ċina b'mod sinkronizzat mad-dinja. Dan se jgħin aktar pazjenti Ċiniżi ACH jiksbu potenzjal għal patoġenesi fl- ewwel darba. Trattament effettiv. Barra minn hekk, id-dejta klinika taċ-Ċina se sservi bħala appoġġ importanti għall-aċċellerazzjoni tal-proċess globali tar-R&Ż ta 'din id-droga innovattiva, u b'hekk tgħin lill-pazjenti ACH madwar id-dinja." Il-Kap Eżekuttiv tal-VISEN Pharmaceuticals Lu Anbang irrimarka: "Vison jiddefendi l-għan ta ' "pazjent l-ewwel" Fil-futur, aħna se nkomplu naħdmu b'mod attiv ma 'msieħba biex b'mod konġunt inżidu l-attenzjoni tas-soċjetà kollha għall-pazjenti ACH fiċ-Ċina, jaċċelleraw it-titjib tal-istatus quo tad-dijanjosi u t-trattament ACH fiċ-Ċina, u jgħinu r-realizzazzjoni bikrija ta' "Healthy China 2030"!"