L-UE tapprova l-Programm Konġunt Symkevi U Kalydeco Għal Tfal ta '6-11-il sena!

Vertex Pharmaceuticals hija mexxejja globali fit-trattament tal-fibrożi ċistika (CF). Ħabbret reċentement li l-kumpanija ħabbret li l-Kummissjoni Ewropea (KE) approvat l-espansjoni ta 'Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) u Kalydeco(ivacaftor)tikketti ta 'terapija kombinata għat-trattament ta' tfal b'fibrożi ċistika (CF) ta 'età ta' 6-11-il sena, speċifikament Fil-ġene CFTR: (1) pazjenti b'2 kopji tal-mutazzjoni F508del; (2) Kopja waħda tal-mutazzjoni F508del u kopja waħda tal-14-il mutazzjoni li jistgħu jikkawżaw mutazzjoni residwa ta 'attività CFTR A (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). Fl-Ewropa, it-terapija kkombinata ta 'Symkevi u Kalydeco ġiet approvata qabel għat-trattament ta' pazjenti b'CF ≥ 12-il sena li għandhom l-istess mutazzjonijiet imsemmija hawn fuq.

B'din l-aħħar approvazzjoni, it-terapija kombinata ta 'Symkevi u Kalydeco se tipprovdi għażla ġdida ta' trattament għal pazjenti b'CF b'mutazzjonijiet omożigoti f'F508del. Għal pazjenti b'kopja waħda tal-mutazzjoni F508del u waħda mill-14-il mutazzjoni funzjonali residwa, it-terapija kombinata tipprovdi l-unika mediċina biex tikkura l-kawża interna ta 'pazjenti b'CF f'dan il-grupp ta' età (6-11-il sena).

Fl - Istati Uniti, il - kombinazzjoni ta 'tezacaftor / ivacaftor uivacaftor(ikkummerċjalizzat taħt l-isem tad-ditta Symdeko) ġie approvat fi Frar 2018 għal pazjenti b'CF ≥12-il sena, u ġie approvat f'Ġunju 2019 biex tespandi l-popolazzjoni applikabbli għal pazjent tfal CF ta '6 -11-il sena.

Reshma Kewalramani, MD, President u Kap Eżekuttiv ta ’Vertex, qal:" Permezz ta’ din l-approvazzjoni, tfal ta ’bejn is-6 u l-11-il sena fl-Ewropa li għandhom l-iktar mutazzjoni komuni F508del se jkollhom pjan ta’ trattament ġdid u għandhom ċerti mutazzjonijiet funzjonali residwi. Għall-ewwel darba, it-tfal se jkollhom pjan ta ’trattament biex jindirizzaw il-kawża ewlenija tas-CF tagħhom. L-approvazzjoni tal-lum iġġibna eqreb lejn l-għan aħħari li tipprovdi drogi lill-pazjenti kollha CF."

It-terapija kombinata Symkevi u Kalydeco tkun immedjatament disponibbli għal pazjenti eliġibbli fil-Ġermanja u dalwaqt tkun disponibbli għal pazjenti f'pajjiżi li ffirmaw ftehim innovattiv ta 'rimborż fit-tul ma' Vertex, inklużi r-Renju Unit, id-Danimarka u r-Repubblika ta 'l-Irlanda. Fil-pajjiżi l-oħra kollha, Vertex se taħdem mill-qrib ma ’aġenziji regolatorji Ewropej biex tiżgura li pazjenti eliġibbli jirċievu trattament.

CF hija marda ġenetika rari kkawżata minn mutazzjonijiet tal-ġene CFTR li jikkawżaw difetti jew tħassir tal-funzjoni tal-proteina CFTR. Il-marda taffettwa madwar 75,000 persuna fl-Amerika ta ’Fuq, l-Ewropa u l-Awstralja. Fil-preżent, hemm madwar 2,000 mutazzjoni tal-ġene CFTR li ġew skoperti, li minnhom il-mutazzjoni F508del hija l-iktar kawża komuni ta 'CF, li tammonta għal madwar 45% tan-numru totali ta' pazjenti. Il-proteina CFTR ġeneralment tirregola t-trasport tal-joni fil-membrana taċ-ċellula, u mutazzjonijiet tal-ġene jistgħu jikkawżaw il-qerda jew it-telf tal-funzjoni tal-prodott tal-proteina. Meta t-trasport tal-jone fil-membrana taċ-ċellula jiġi interrott, il-viskożità tal-kisi tal-mukus ta 'ċerti organi ssir eħxen. Waħda mill-karatteristiċi ewlenin ta 'din il-marda hija l-akkumulazzjoni ta' mukus oħxon fil-passaġġ respiratorju, li jista 'jikkawża diffikultajiet fin-nifs u infezzjonijiet ripetuti, li eventwalment jistgħu jwasslu għall-mewt. L-età għandha madwar 20 sena.

Xi mutazzjonijiet jistgħu jikkawżaw li l-proteina CFTR ma tiġix ipproċessata jew mitwija normalment fiċ-ċellola, u ġeneralment ma tistax tilħaq il-wiċċ taċ-ċellula. L-ingredjenti farmaċewtiċi ta 'Symdeko&# 39 huma tezacaftor u ivacaftor, li minnhom tezacaftor għandu l-għan li jsolvi d-difetti fit-trasport u l-ipproċessar ta' proteina CFTR mutanti sabiex tkun tista 'tilħaq il-wiċċ taċ-ċellula; ivacaftor jista 'jżid il-ħin li l-kanal tal-proteina CFTR jibqa' miftuħ fuq il-membrana taċ-ċellula u jtejjeb aktar il-funzjoni tiegħu.

Minn issa, Vertex elenkat 4 mediċini CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor u ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor u ivacaftor), l-ewwel 3 mediċini Jista ’jittratta madwar 40,000 pazjent madwar id-dinja, u jammonta għal madwar 50% ta’ kulħadd Pazjenti b'CF. It-terapija tripla li għadha kemm ġiet approvata Trikafta / Kaftrio tista ’tespandi l-firxa tat-trattament għal 90% tal-pazjenti bis-CF mad-dinja kollha.

F’Ġunju ta ’din is-sena, l-aġenzija tar-riċerka tas-suq farmaċewtiku EvaluatePhamra ħarġet rapport li jbassar li Trikafta / Kaftrio se ssir waħda mid-drogi TOP10 l-iktar mibjugħa tad-dinja&# 39 fl-2026, b’bejgħ jilħaq it-8.739 biljun dollaru Amerikan, u kompost tal-għaġeb. rata ta ’tkabbir annwali matul l-2019-2026. 54.3%.