Roche Gavreto (pralsetinib) Qed Jiġi Approvat fl-UE: Trattament Tal-Kanċer tal-Pulmun RET Fusion-positive--2/2

F'Lulju 2020, Roche u Blueprint iffirmaw liċenzja u ftehim ta 'kooperazzjoni ta' 1.7 biljun dollaru Amerikan, li kisbu d-drittijiet esklussivi ta 'Gavreto' barra l-Istati Uniti (eskluża Greater China) u drittijiet ta' kummerċjalizzazzjoni konġunta fis-suq tal-Istati Uniti. Skont il-ftehim preċedenti ffirmat ma 'Blueprint, CStone Pharmaceuticals għandha l-liċenzja esklussiva ta' Gavreto f'Greater China.

Fl-Istati Uniti, Gavreto ġie approvat għal 3 indikazzjonijiet: (1) għat-trattament ta 'pazjenti adulti b'NSCLC metastatiku pożittiv għall-fużjoni RET ikkonfermat mill-metodu tat-test approvat mill-FDA; (2) għat-trattament ta 'pazjenti avvanzati jew metastatiċi li jeħtieġu trattament sistemiku RET-mutant medullari tat-tirojde karċinoma (MTC) adulti u tfal ta' 12-il sena jew aktar; (3) Għat-trattament ta 'kanċer tat-tirojde RET avvanzat jew metastatiku pożittiv għall-fużjoni adulti u tfal li jeħtieġu trattament sistemiku u li huma refrattarji għall-jodju tar-radju (jekk applikabbli) Tfal 12-il sena 'l fuq.

Fiċ-Ċina, Gavreto (pralsetinib) ġie approvat mill-Amministrazzjoni Nazzjonali tal-Ikel u tad-Droga (NMPA) għat-trattament ta’ pazjenti NSCLC lokalment avvanzati jew metastatiċi li preċedentement irċevew kimoterapija li fiha l-platinu għal pazjenti adulti pożittivi għall-fużjoni tal-ġeni ta’ transfection rearranġament (RET). Gavreto (pralsetinib) japplika wkoll għal indikazzjonijiet ġodda għal MTC mutat b'RET avvanzat jew metastatiku li jeħtieġ trattament sistemiku, u kanċer tat-tirojde pożittiv għall-fużjoni RET avvanzat jew metastatiku li jeħtieġ trattament sistemiku u li huwa refrattarju għall-jodju tar-radju (jekk il-jodju tar-radju huwa adattat). Ġie aċċettat mill-NMPA f'April u ġie inkluż fir-reviżjoni ta' prijorità.

pralsetinibstruttura kimika

ARROW huwa studju fuq il-bniedem open-label ta' Fażi 1/2 li għadu għaddej bil-għan li jevalwa s-sigurtà ta' Gavreto fit-trattament ta' NSCLC pożittiv għall-fużjoni RET, MTC mutant RET, kanċer tat-tirojde suxxettibbli għal RET, u tumuri solidi oħra mibdula RET. Tollerabilità u effettività. L-aħħar progress ta 'din ir-riċerka se jitħabbar fil-konferenza ASCO tal-2021.

Id-dejta wriet li fost 126 pazjent b’NSCLC pożittiv għall-fużjoni RET li qabel kienu rċevew kimoterapija li fiha l-platinu, ir-rata ta’ rispons ġenerali (ORR) tal-kura b’Gavreto kienet 62% (95% CI: 53%, 70%) u l-benefiċċju kliniku. rata (CBR) Kien 74% (95%CI: 65%, 81%), ir-rata ta 'kontroll tal-mard (DCR) kienet 91% (95%CI: 85%, 96%), u s-sopravivenza medjana mingħajr progressjoni ( PFS) kien 16.5 xhur (95% CI: 10.5 xhur, 24.1 xhur).

Fost 68 pazjent li ma kinux irċevew kura qabel (trattament naive), l-ORR ikkonfermat kien 79% (95%CI: 68%, 88%), u s-CBR kien 82% (95%CI: 71%, 91%). , DCR kien 93% (95%CI: 84%, 98%), PFS medjan kien 13.0 xhur (95%CI: 9.1 xhur, ma laħaqx [NR]). Fost il-25 pazjent li ġew irreġistrati wara r-reviżjoni tal-kriterji ta' eliġibilità (permessi li jirċievu kimoterapija li fiha l-platinu) pazjenti, l-ORR ikkonfermat kien 88% (95%CI: 69%, 98%), u s-CBR kien 88% ( 95%CI: 69%, 98%), DCR kien 96% (95%CI: 80%, 100%). Fl-istudju, Gavreto kien ittollerat tajjeb; fost 471 pazjent fil-prova ARROW, fost it-tipi varji ta’ pazjenti b’tumuri b’bidliet RET, l-aktar avvenimenti avversi komuni (≥25%) relatati mat-trattament kienu jinkludu newtropenja, Enżimi tal-fwied elevati (aspartate aminotransferase [AST] u alanine aminotransferase [ALT]) ), anemija, tnaqqis fl-għadd taċ-ċelluli bojod tad-demm, pressjoni tad-demm għolja, u nuqqas ta’ enerġija (għeja).

Ta’ min isemmi li Eli Lilly Retevmo (selpercatinib) huwa l-ewwel inibitur RET approvat. Il-mediċina ġiet żviluppata minn Loxo Oncology, kumpanija tal-onkoloġija taħt Eli Lilly, u ġiet approvata mill-FDA tal-Istati Uniti f'Mejju 2020 għat-trattament ta 'pazjenti bi 3 tipi ta' tumuri b'alterazzjonijiet ġenetiċi (mutazzjonijiet jew fużjonijiet) fil-ġene RET: mhux- kanċer tal-pulmun taċ-ċelluli żgħar (NSCLC), Kanċer Medullari tat-Tirojde (MTC), tipi oħra ta 'kanċer tat-tirojde.

F'termini ta 'medikazzjoni, Retevmo jittieħed mill-ħalq darbtejn kuljum, mal-ikel jew mingħajru. Retevmo hija l-ewwel mediċina terapewtika approvata speċifikament għal pazjenti bil-kanċer li jġorru alterazzjonijiet tal-ġeni RET. Il-mediċina hija adattata għat-trattament ta ': (1) Pazjenti adulti b'NSCLC avvanzat jew metastatiku; (2) Pazjenti b'MTC avvanzata jew metastatika li għandhom aktar minn 12-il sena u jeħtieġu trattament sistemiku; (3) Huma aktar minn 12-il sena u jeħtieġu trattament sistemiku u huma Pazjenti radjuattivi b'kanċer tat-tirojde pożittiv għall-fużjoni RET avvanzat li waqfu jirrispondu għat-terapija bil-jodju jew mhumiex adattati għal terapija bil-jodju radjuattiv. Ta' min isemmi b'mod partikolari li sa 50% tal-pazjenti NSCLC pożittivi għall-fużjoni RET jista' jkollhom metastasi fil-moħħ tat-tumur. Fost pazjenti b'metastasi tal-moħħ fil-linja bażi, Retevmo wera effett qawwi, b'remissjoni intrakranjali (CNS-ORR) għoli daqs 91% (n =10/11).