It-Trattament ta ’Novartis Mayzent Ikompli Jnaqqas il-Progressjoni tad-Diżabilità 0010010 Għal Indeboliment Kognittiv għal 5 Snin!

Novartis ħabbar riċentement li l-aħħar dejta għall-mediċina ta 'sklerożi multipla Mayzent (siponimod) ġiet ippubblikata fis-suppliment ta' April tal-ġurnal mediku Soċjetà Amerikana ta 'Newroloġija Neurology. Din id-dejta hija bbażata fuq evidenza klinika eżistenti: F'pazjenti bi sklerożi multipla progressiva sekondarja (SPMS), Mayzent intwera li jnaqqas il-progressjoni tad-diżabilità fiżika u jipprovdi benefiċċji konjittivi. Għalkemm kull pazjent 0010010 # 39; i kors ta 'sklerożi multipla (SM) huwa uniku, fi żmien 10 snin wara l-bidu ta' sklerosi multipla li tibqa 'mill-ġdid (RRMS), {{4} } / 4 ta 'pazjenti RRMS transizzjoni għal SPMS waqt il-kura.

Id-dejta mill-prova ta 'estensjoni tat-tikketta miftuħa EXPAND ta' 5 snin ippubblikata din id-darba evalwat l-effikaċja u s-sigurtà fit-tul ta 'Mayzent f'pazjenti SPMS. Fil-prova estiża, il-pazjenti komplew jirċievu trattament ta ’Mayzent (grupp Mayzent) jew qalbu minn plaċebo għal trattament ta’ Mayzent (grupp ta ’konverżjoni tal-plaċebo). Id-dejta wriet li meta mqabbel mal-grupp li ngħata l-plaċebo, il-pazjenti fil-grupp Mayzent kienu ferm anqas probabbli li jikkonfermaw il-progressjoni tad-diżabilità (CDP) f ' 3 u 6 xhur (rispettivament: p=0. {{ 6}} u p=0. 0048), li enfasizzaw il-vantaġġi ta 'trattament bikri. Minħabba l-kawża tal-pnewmonja l-ġdida tal-koronavirus (COVID-19), wara li l- 2020 laqgħa annwali tal-Akkademja Amerikana tan-Newroloġija (AAN 2020) ġiet ikkanċellata, din id-dejta kienet inkluża fil-ġurnal supplimentari ta ' Newroloġija f'April, u d-dejta ta 'Mayzent kompliet turi l-abbiltà li tgħin lill-pazjenti jżommu l-indipendenza fit-tul billi ttardjaw l-effetti fit-tul tal-progressjoni tal-marda u indeboliment konjittiv.

Id-dejta l-ġdida wriet ukoll li l-grupp Mayzent kellu tnaqqis ta ' 52% fir-rata ta' rikaduta annwalizzata (ARR) meta mqabbel mal-grupp bil-plaċebo (p 0010010 lt; 0. 0001). Meta mqabbel mal-grupp li nqaleb bil-plaċebo, ir-riskju ta 'aggravament tal-indeboliment konjittiv (ittestjat skont il-mudell diġitali simboliku) ikkonfermat mill-grupp Mayzent f' 6 xhur tnaqqas b ' 23% (p=0. { {9}}). Il-benefiċċji tal-kura klinika osservati mill-grupp Mayzent damu 5 snin, li jenfasizzaw il-vantaġġi ta 'kura bikrija. L-inċidenza ta 'avvenimenti avversi kienet konsistenti mal-perjodu ta' trattament ta 'kontroll. EXPAND L-espansjoni tat-tikketta miftuħa għadha għaddejja u ddum għal total ta ' 7 snin.

Dejta oħra ta ’Mayzent maqsuma fl-istess ħarġa ta’ Newroloġija tinkludi analiżi ġdida post-mortem minn EXPAND, li turi li fost pazjenti SPMS, inklużi dawk b’mobilità baxxa u marda aktar avvanzata, Mayzent ikompli jnaqqas il-materja griża kortikali (cGM) u atrofija tat-thalamus. . Fis-sottogrupp studjat, Mayzent naqqas l-atrofija ta 'cGM bi 48-116% meta mqabbel ma' plaċebo (p 0010010 lt; 0. 01 fiż-żewġ xhur 12 th [M 12 ] u x-xahar 24 [M 24]), naqqsu l-atrofija tat-thalamus Mnaqqsa bi 30-68% (p 0010010 lt; 0. {{{12}} kemm M 12 kif ukoll M 24; minbarra fis-sottogrupp ta ' 0010010 quot; kors 0010010 gt; 15 snin 0010010 Kwot ;, p=0. 1029 f'M 12). Flimkien ma 'analiżi oħra, dawn is-sejbiet jistgħu jiġu tradotti f'effetti ta' benefiċċju fuq ir-riżultati kliniċi fit-tul, inkluż il-progressjoni tad-diżabilità u t-tnaqqis konjittiv.

Ibbażat fuq l-evidenza prekliniċi eżistenti (Mayzent jista 'jippromwovi l-mekkaniżmu ta' tiswija tas-sistema nervuża ċentrali [CNS]), analiżi ulterjuri tal-impatt ta 'Mayzent fuq il-bidla tar-rata ta' trasferiment tal-manjetizzazzjoni (MTR) f'pazjenti SPMS. MTR hija teknika użata ħafna biex tiddetermina l-kontenut ta 'myelin fil-moħħ. Ir-riżultati tal-MTR urew li Mayzent naqqas sinifikament id-demilininizzazzjoni, u kkonferma s-sejbiet pre-kliniċi preċedenti ta 'remyelination.

Bruce Cree, MD, professur tal-kimika iebsa multipla fl-Università ta ’Kalifornja, San Francisco School of Medicine, qal: 0010010 Kwot; Din id-dejta tenfasizza l-importanza ta’ interventi ta ’trattament bikri bl-użu ta’ mediċini li jimmodifikaw il-mard (bħal Mayzent ) biex tiżgura li l-pazjenti tal-SM li jkunu għaddejjin minn progressjoni jkollhom kemm jista 'jkun effikaċja fit-tul. Qatt mhu kmieni wisq biex tibqa '' l quddiem mill-kors ta 'sklerożi multipla, minħabba li sejbien bikri ta' bidliet fiżiċi u konjittivi - anke bidliet sottili - jista 'jindika sklerożi multipla. Progress sabiex tkun tista 'tintervjeni f'waqtu. 0010010 quot;

Għalkemm il-progressjoni ta 'sklerożi multipla (SM) f'kull pazjent hija unika u affettwata minn ħafna fatturi, inkluż l-użu ta' terapija ta 'modifika tal-marda tal-SM (DMT), huwa stmat li sa 80% tal-isklerożi multipla li terġa' tinħadem (RRMS) Il-pazjenti eventwalment jgħaddu tranżizzjoni għall-SPMS. Għalhekk, huwa importanti għall-pazjenti li jibdew il-kura kmieni biex inaqqsu l-progress tad-diżabilità. Il-progressjoni tad-diżabilità ħafna drabi tinkludi, iżda mhix limitata għal, l-effett fuq il-mobilità, li jista 'jwassal għal pazjenti li jkollhom bżonn assistenza fil-mixi jew siġġijiet tar-roti, disfunzjoni tal-bużżieqa u tnaqqis konjittiv.

Mayzent 0010010 # {{{1}}; ingredjent farmaċewtiku attiv huwa s-siponimod, li huwa ġenerazzjoni ġdida, selettiv sphingosine - 1 - riċettur tal-fosfat (S 1 P) modulatur li jgħaqqad selettivament mar-riċetturi S 1 P 1 u S 1 P 5 . Meta torbot mar-riċettur tas-subtipi S 1 P 1 fuq il-limfoċiti, siponimod jista 'jipprevjeni l-limfoċiti milli joħorġu mill-għoqiedi linfatiċi, u b'hekk jimpedixxihom milli jidħlu fis-sistema nervuża ċentrali (CNS) tal-pazjenti SM u jilagħbu anti -infjammatorju rwol. Barra minn hekk, siponimod jista 'wkoll jidħol fis-CNS u jorbot direttament ma' S 1 P 5 u S 1 P 1 sottotipi riċetturi fuq ċelloli speċifiċi (oligodendrocytes u astrociti) biex jippromwovu majelinazzjoni u jipprevjenu infjammazzjoni.

Mayzent ġie approvat mill-FDA tal-Istati Uniti f'Marzu 2019 għat-trattament ta 'pazjenti adulti bi sklerożi multipla li tirkadda (RMS), inkluża sklerożi multipla progressiva sekondarja (SPMS), sklerożi multipla li tirkansa mill-ġdid (RRMS), sindromu iżolat kliniku (CIS). Fl-Unjoni Ewropea, Mayzent ġie approvat f'Jannar 2020 għat-trattament ta 'pazjenti adulti b'SMS, speċifikament: hemm fatturi ta' immaġini b'relajt jew attività infjammatorja (eż., T {msaħħa bl-GD jew leżjonijiet attivi , leżjoni T 2 ġdida jew imkabbra) hija evidenza għal pazjenti b'marda attiva, li tittardja l-iżvilupp ta 'diżabilità fiżika.

Ta 'min isemmi li Mayzent hija l-ewwel mediċina orali approvata għal pazjenti SPMS b'marda attiva u l-ewwel mediċina terapewtika approvata għal pazjenti SPMS b'marda attiva fl-aħħar 15 snin. Il-mediċina ġiet ippruvata li hija effettiva biex tittardja l-progressjoni tal-marda u tindirizza ħtieġa medika sinifikanti mhux sodisfatta fil-popolazzjoni ta 'pazjenti b'marda attiva SPMS.

Novartis hija impenjata li ġġib Mayzent lil pazjenti madwar id-dinja, u fil-preżent qed isiru filings regolatorji f'ħafna pajjiżi (inkluż iċ-Ċina). Mayzent 0010010 # 39; i s-suċċess huwa kritiku għal Novartis, minħabba li Gilenya, kumpanija oħra 0010010 # 39; i blokka mediċini orali MS bi bejgħ annwali ta '$ { {4}} biljun, qed tiffaċċja kompetizzjoni dejjem tikber. L-industrija hija ottimista ħafna dwar Mayzent 0010010 # 39; i l-prospetti tan-negozju, u xi analisti jipprevedu li Mayzent 0010010 # 39; i l-ogħla bejgħ se jkun għoli daqs { {4}} biljun dollaru Amerikan. 0010010 nbsp;

sors:Novartis tħabbar data ġdida ta 'Mayzent® (siponimod) li turi effett sostnut fid-dewmien tad-diżabilità għal ħames snin f'pazjenti bi sklerożi multipla progressiva sekondarja (SPMS)