Inibitur Selettiv ta 'Gilead / Galapagos ATX Inibitur Ziritaxestat Fażi 2 Ta' L-Istudju dwar il-Prova tal-Kunċett Irnexxa!

Il-kumpanija tal-bijoteknoloġija Belġjana Galapagos reċentement ħabbret ir-riżultati pożittivi tal-ogħla linja tal-prova klinika tal-Fażi 2a NOVESA taż-żiritaxestat (GLPG1690) għal pazjenti bi sklerożi sistemika mxerrda (dcSSc).

NOVESA hija prova tal-prova tal-kunċett ta 'Fażi 2a double-blind, ikkontrollata bil-plaċebo li evalwat l-effikaċja, is-sigurtà u t-tollerabilità ta' ziritaxestat fi 33 pazjent b'dcSSc. Il-maġġoranza tal-pazjenti rreġistrati fil-prova kienu nisa (70%) ta '50 sena, b'tul ta' żmien medju ta '1.9 snin. Ħafna mill-pazjenti rċevew terapija immunosoppressiva fl-isfond matul l-istudju. 94% tal-pazjenti (31 minn 33) li temmew il-prova NOVESA komplew il-prova fit-tul ta ’estensjoni open label.

Id-dejta wriet li żiritaxestat laħaq il-punt aħħari primarju ta 'l-istudju: fl-24 ġimgħa ta' trattament, meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, il-punteġġ tal-ġilda Rodnan modifikat (mRSS) fil-grupp ta 'trattament bi ziritaxestat kellu bidla statistikament sinifikanti mil-linja bażi (-8.3 vs - 5.7). F'din il-prova, iż-żiritaxestat ġeneralment kien ittollerat sew. Ma ġew irrappurtati l-ebda mwiet fil-prova. Ġrajjiet avversi serji seħħew f'2 pazjenti li ħadu ziritaxestat, filwaqt li pazjent wieħed fil-grupp tal-plaċebo esperjenza avvenimenti avversi serji. Iż-żewġ pazjenti fil-grupp ta 'trattament b'żiritaxestat irkupraw kompletament u għadhom qed jipparteċipaw fil-prova ta' estensjoni fit-tul.

Ir-riżultati dettaljati tal-prova NOVESA jitħabbru f'konferenza medika futura. Dr. Walid Abi-Saab, Uffiċjal Mediku Ewlieni ta 'Galapagos, qal:" Wara li wera attività promettenti fil-prova FLORA ta' Fażi 2 ta 'fibrożi pulmonari idjopatika (IPF), aħna kuntenti ħafna li naraw li ż-żiritaxestat huwa effettiv fl-mRSS għad-diffużjoni SSc. Inkiseb titjib statistikament sinifikanti (il-punt aħħari primarju tal-istudju NOVESA). Ta 'min jinnota li dan huwa l-ewwel studju tagħna fl-SSc, u l-effett fuq il-ġilda fit-trattament fl-isfond b'aġenti immunosoppressivi huwa diffiċli biex jitkejjel, Aħna sodisfatti bir-riżultati rrappurtati llum. Issa se nkomplu nanalizzaw id-dejta ta 'NOVESA biex niddeterminaw il-pass li jmiss għal SSc, li hija marda bi bżonnijiet mediċi serji mhux issodisfati."

DcSSc hija marda awtoimmuni serja u waħda mill-ogħla rati ta 'mewt fost mard rewmatiku. Bħalissa m'hemm l-ebda droga approvata biex tikkura din il-marda. Fl-Istati Uniti u fl-Ewropa, l-isklerożi sistemika (SSc) taffettwa madwar 124,000 persuna, li minnhom pazjenti nisa jammontaw għall-maġġoranza (GG gt; 80%).

L-istruttura kimika taż-żiritaxestat (sors tal-istampa: medchemexpress.cn)

Ziritaxestat huwa molekula żgħira, inibitur selettiv tal-autotaxin (ATX), żviluppat b'mod konġunt ma 'Gilead Sciences, u huwa parti mill-kooperazzjoni globali bejn Galapagos u Gilead. ATX hija l-enzima ewlenija li tipproduċi l-aċidu lisofosfatidiku (LPA). LPA huwa lipidi pro-fibrożi u pro-infjammatorji magħrufa li jaġixxi permezz ta 'mill-inqas riċetturi akkoppjati mal-proteina 6 G.

Galapagos uża l-pjattaforma ta 'skoperta ta' mira proprjetarja tiegħu biex jidentifika l-mira ATX u żviluppa l-molekula ta 'ziritaxestat bħala inibitur ta' din il-mira. Ziritaxestat kiseb Denominazzjoni tad-Droga Orfni (ODD) fl-Istati Uniti u l-Unjoni Ewropea f'termini ta 'fibrożi pulmonari idjopatika (IPF) u SSc. Bħalissa qed jiġi studjat fil-proġett tal-fażi globali 3 tal-IPF&# 39 (ISABELA), u l-prova ta 'espansjoni NOVESA qed titwettaq biex tikkura SSc.