Fintepla huwa rakkomandat u approvat mis- CHMP ta ' l- EU biex jikkura s- sindromu ta ' Dravet!

Zogenix huwa kumpanija farmaċewtika ddedikata għall- iżvilupp ta ' mediċini għat- trattament ta ' mard rari. Reċentement, il- kumpanija ħabbret li l- Kumitat għall- Prodotti Mediċinali għall- Użu mill- Bniedem (EMA) ħareġ reviżjoni pożittiva li tissuġġerixxi l- approvazzjoni tas- soluzzjoni orali Fintepla (fenfluramine) bħala żieda ma ' mediċini anti- epilettiċi oħra. Terapija għal pazjenti ≥ sentejn biex jikkuraw epilessija assoċjata mas- sindrome ta ' Dravet. L- opinjoni tas- CHMP hija l- aħħar pass fil- proċess ta ' awtorizzazzjoni għat- tqegħid fis- suq qabel ma tiġi approvata mill- Kummissjoni Ewropea (KE). Issa, l- opinjonijiet tas- CHMP ser jiġu sottomessi lill- KE għal reviżjoni, li normalment tadotta l- opinjonijiet tas- CHMP u hija mistennija tieħu deċiżjoni ta ' reviżjoni finali qabel tmiem is- sena.

Fl- Istati Uniti, Fintepla ġie approvat f' Ġunju ta ' din is- sena għal pazjenti li għandhom ≥ sentejn biex jittrattaw l- epilessija assoċjata mas- sindrome ta ' Dravet. Il-mediċina ġiet approvata permezz tal-proċess ta 'reviżjoni prijoritarja. Preċedentement, l- FDA kienet tat lil Fintepla l- Ħatra tad- Droga Orfni (ODD) u d- Deżinjazzjoni tad- Droga Breakthrough (BTD) għat- trattament ta ' epilessija relatata mas- sindromu ta ' Dravet.

Is- sindromu dravet huwa epilessija rari tat- tfulija kkaratterizzata minn aċċessjonijiet frekwenti u severi reżistenti għall- mediċina, dħul l- isptar relatat u emerġenzi mediċi, disturbi severi fl- iżvilupp u l- moviment, u mewt mhux mistennija f' daqqa (SUDEP). Ir-riskju jiżdied.

Fintepla hija formulazzjoni likwida ta ' fenfluramine b' doża baxxa, li tista ' tnaqqas il- frekwenza ta ' aċċessjonijiet billi tirregola l- attività tar- riċettur ta ' serotonin u tar- riċettur sigma- 1 (ara referenza: Fenfluramine tnaqqas l- aċċessjonijiet medjati mir- riċetturi NMDA permezz ta ' l- attività mħallta tiegħu f' serotonin 5HT2A u riċetturi ta ' sigma tat- tip 1). Tagħrif minn żewġ provi kliniċi ta ' fażi III ikkontrollati bi plaċebo wera li f' pazjenti li l- aċċessjonijiet tagħhom ma kinux ikkontrollati b' mod adegwat minn mediċini oħra, Fintepla naqqset b' mod sinifikanti l- frekwenza ta ' aċċessjonijiet meta mqabbla mal- plaċebo.

Dr Stephen J. Farr, il-President u s-CEO ta' Zogenix, qal: "Ninsabu kuntenti ħafna li s-CHMP wettaq reviżjoni regolatorja tal-kwalità, is-sikurezza u l-effikaċja ta' Fintepla u ta evalwazzjoni pożittiva. Ir-riċerkaturi fil-Belġju indunaw li sitt snin ilu Wara l-fenfluramine (mediċina b'effett farmakoloġiku differenti minn antikonvulsanti oħra) għandha l-potenzjal li tittratta epilessija intrattabbli fis-sindromu ta' Dravet, bdejna l-proġett strett ta' żvilupp globali ta' Fintepla. Ħafna pazjenti bis- sindrome ta ' Dravet saħansitra jieħdu waħda Għad hemm aċċessjonijiet severi frekwenti meta mediċina anti- epilettika waħda jew aktar ikunu disponibbli bħalissa. Għal din ir-raġuni, ninsabu kuntenti li nġibu lil Fintepla bħala għażla importanti ta' trattament ġdid għall-pazjenti tas-sindromu ta' Dravet u l-familji tagħhom fl-Ewropa Pass eqreb."

Dr. Lieven Lagae, Direttur tad-Dipartiment tan-Newroloġija Pedjatrika, Sptar Universitarju ta ' Leuven, il-Belġju, qal: "It-tnaqqis tal-frekwenza tal-aċċessjonijiet huwa l-ewwel u l-aktar pass importanti fit-trattament tat-tfal kollha bis-sindromu ta 'Dravet. Ninsab kuntenta ħafna li fl-istudji kollha ta ' fażi 3, il- kura b' fenflur Ramine naqqset klinikament u statistikament il- frekwenza ta ' aċċessjonijiet f' pazjenti bis- sindromu ta ' Dravet."

Struttura molekulari fenfluramine (sors ta' stampa: Wikipedia.org)

L- opinjoni pożittiva tas- CHMP hija bbażata fuq tagħrif minn 2 provi kliniċi ta ' fażi III randomised, double- blind, ikkontrollati bil- plaċebo (li saru f' pazjenti ta ' bejn sentejn u 18- il sena, b' riżultati ppubblikati f' Lancet u JAMA Neurology), u prova ta ' estensjoni open- label (ħafna Id- dejta dwar is- sigurtà ta ' pazjenti li kienu qed jirċievu kura b' Fintepla sa 3 snin). Tagħrif juri li fl- istudju pazjenti li ħadu mediċina anti- epilettika waħda jew aktar li ma setgħux jikkontrollaw b' mod adegwat l- aċċessjonijiet, ibbażati fuq il- pjan ta ' trattament eżistenti, Fintepla naqqset b' mod sinifikanti l- aċċessjonijiet konvulsivi ta ' kull xahar (aċċessjonijiet konvulsivi) meta mqabbla mal- plaċebo. puplesija, CS) frekwenza. Barra minn hekk, il- biċċa l- kbira tal- pazjenti ta ' l- istudju rrispondew fi żmien 3- 4 ġimgħat mill- bidu tal- kura b' Fintepla, u żammew riżultati konsistenti matul il- perjodu ta ' kura.

F' dawn l- istudji, l- aktar avvenimenti avversi komuni kienu jinkludu: dijarea, deni, għeja, infezzjoni fil- parti ta ' fuq ta ' l- apparat respiratorju, letarġija, u bronkite. L- ebda wieħed mill- pazjenti ma kellu xi avveniment kardjovaskulari avvers, inkluż mard tal- qalb valvulari jew pressjoni għolja pulmonari.

Minbarra s- sindromu ta ' Dravet, Zogenix qed jiżviluppa wkoll Fintepla għall- kura ta ' aċċessjonijiet assoċjati mas- sindromu Lennox- Gastaut (LGS). Is-sindromu dravet u l-LGS huma żewġ epilessija tat-tfulija rari u ta' spiss katastrofika. Huma għandhom il- karatteristiċi ta ' bidu bikri, diversi tipi ta ' aċċessjonijiet, frekwenza għolja ta ' aċċessjonijiet, indeboliment sever ta ' l- intelliġenza, u diffikultà fit- trattament.