Kwistjonijiet tal-AID 15 Drogi Orfni fil-Ġimgħa

Fil-ġimgħa li għaddiet, l-AID tal-Istati Uniti ħarġet 15 kwalifiki ta 'mediċina orfni f'nifs wieħed, inklużi ħafna mediċini għat-trattament tal-kanċer tal-fwied, kanċer gastriku u kanċer tal-passaġġ biljari.

tfejjaq il-kanċer

Minn dawn 15 mediċini, 5 jintużaw għat-trattament tal-kanċer, li jammontaw għal terz. Fost dawn, it-terapija taċ-ċelluli TCB 002 miġjuba minn TC BioPharm hija l-unika mediċina għat-trattament tal-kanċer tad-demm. Dan huwa 0010010 Kwot; alloġeniku 0010010 Kwot; 0010010 Kwot; lest għall-użu 0010010 Kwot; terapija taċ-ċelloli għal ċelluli CD3 pożittivi tal-gamma-delta T estiżi. Daħal fi provi kliniċi biex jittrattaw lewkimja majelojde akuta.

L-erba 'terapiji tal-kanċer li fadal jikkuraw tumuri solidi, li minnhom AstraZeneca 0010010 # 39; s-PD-L 1 Inibitur Imfinzi (durvalumab) u inibitur CTLA-4 ta' tremelimumab huma kwalifiki ta 'mediċina orfni għall-hepatocellular karċinoma. Silydi 0010010 # 39; i taħt il-ġilda PD-L 1 antikorp envafolimab huwa eliġibbli għal mediċina orfni li timmira għal kanċer tal-passaġġ biljari. L-OBI-999 tal-Kumpanija Tajwan Hao Ding hija mediċina konjugata bl-antikorpi kontra l-antiġen Globo-H, u l-kwalifika ta 'mediċina orfni tagħha hija mmirata lejn il-kanċer gastriku.

Terapija tal-ġeni

Rajna wkoll xi terapiji tal-ġeni, bħal waħda minn Esteve Pharmaceuticals, li għandha l-għan li tuża l-ġene tal-ġene AAV 9 biex tintroduċi l-ġene GALNS normali f'pazjenti biex jikkuraw il-mucopolysaccharidosis IVA; Trattament ieħor minn Baxalta huwa Il-ġene li jikkodifika FIX Padova ġie trasferit lil pazjenti bl-AAV 8 vettur biex jikkura emofilja tat-tip B.

Xjenzi Aruvant hija terapija li tuża vettori lentivirali. Jintroduċi ġene li jikkodifika γ-globina f'pazjent 0010010 # 39; ċelloli pożittivi CD34 stess biex jikkuraw anemija taċ-ċelloli tal-falz. Terapija oħra simili ġejja minn Orchard Therapeutics, li tuża wkoll ċelloli pożittivi CD34. Id-differenza hi li tittrasferixxi l-gp 91 phox ġene biex tikkura l-granulomatożi kronika marbuta mal-kromożomi X.

Mard rari ieħor

Minbarra l-kanċer u l-mard rari li jista 'jiġi ttrattat bit-terapija tal-ġeni, mard rari ieħor għandu wkoll żviluppi potenzjali ġodda ta' mediċini. Woolsey Farmaċewtiċi 0010010 # 39; fasudil huwa inibitur ROCK, li huwa mistenni li jittratta sklerożi laterali amiotrofika; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; OATD-01 huwa inibitur innovattiv ta 'CHIT-1, li huwa mistenni li jintuża għat-trattament ta' sarkoidożi; Rebasez (Luspatercept) huwa aġent ta 'maturazzjoni taċ-ċelluli ħomor tad-demm, u l-marda mmirata mill-kwalifika ta' mediċina orfni hija fibrożi tal-mudullun.

Fost dawn il-mediċini li jikkwalifikaw għal mediċini orfni, hemm ukoll xi mediċini anti-infettivi. Fost dawn, Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 kisbu l-kwalifika għal infezzjoni fil-ġogi artifiċjali. Preċedentement, ġie kwalifikat ukoll mill-FDA bħala prodott anti-infettiv. F 2 G 0010010 # {{{2}}; s olorofim kiseb żewġ kwalifiki ta 'mediċina orfni, rispettivament għall-infezzjoni ta' Lomentospora / Scedosporium u aspergillosis invażiva.