L-UE tapprova Inibitur Qawwi Ileal Bile Acid Transporter Bylvay (odevixibat)

Albireo Pharma hija kumpanija rari tal-mard tal-fwied li tiżviluppa regolaturi ġodda tal-aċidu tal-bili. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Kummissjoni Ewropea (KE) approvat Bylvay (odevixibatkapsuli), l-ewwel droga fid-dinja li ġiet approvata għat-trattament tas-sottotipi kollha ta ’kolestasi intra-epatika familjali progressiva (PFIC). PFIC hija marda rari tal-fwied. S'issa, kura standard għal pazjenti b'PFIC kienet limitata għal kirurġija invażiva, inkluż trapjant tal-fwied. Bħala l-ewwel għażla ta 'trattament mhux kirurġiku għal din il-marda rari, Bylvay jirrappreżenta trasformazzjoni sħiħa tat-trattament PFIC.

Bylvay huwa inibitur qawwi u mhux sistemiku tat-trasport tal-aċidu biljali (IBATi) li ma jeħtieġx refriġerazzjoni. Bħala kapsula ta 'darba kuljum, huwa faċli li tagħti mill-ħalq jew itfa' fuq ikel artab wara li tiftaħ il-kapsula. L-approvazzjoni ta 'Bylvay għat-tqegħid fis-suq se tbiddel kompletament il-mudell ta' trattament għal tfal b'PFIC tas-sottotipi kollha (tip 1, 2, u 3). Bħala l-ewwel għażla ta 'trattament mhux kirurġiku li qatt saret, din it-terapija tista' tnaqqas il-piż tal-PFIC fuq it-tfal u l-familji tagħhom.

Bħalissa, Bylvay għaddej ukoll minn reviżjoni ta 'prijorità mill-FDA ta' l-Istati Uniti, u d-data fil-mira ta 'l-Att dwar id-Dritt għall-Utent tad-Droga bi Preskrizzjoni (PDUFA) hija l-20 ta' Lulju, 2021. Jekk approvat, Albireo huwa eliġibbli għal vawċer ta 'reviżjoni ta' prijorità (PRV) għal marda pedjatrika. Fl-Unjoni Ewropea, Bylvay huwa l-uniku IBATi mogħti mill-EMA għal evalwazzjoni aċċellerata. Preċedentement, l-EMA kienet tagħti wkoll lil Bylvay l-indikazzjoni tad-droga orfni u l-indikazzjoni prijoritarja tad-droga (PRIME) għat-trattament tal-PFIC. Minbarra l-PFIC, Bylvay ingħata wkoll indikazzjoni ta ’mediċina orfni għat-trattament tas-sindrome ta’ Alagille, atreżja biljari, u kolangite primarja.

Richard Thompson, l-investigatur ewlieni tat-2 fażi 3 provi tal-proġett kliniku Bylvay u professur tal-mard tal-fwied molekulari fil-King's College ta 'Londra, qal: "Fl-1998, il-laboratorju tagħna skopra ġene li jikkawża PFIC. Wara aktar minn 20 sena ta 'riċerka, Bylvay sar l-ewwel wieħed li ġie approvat. Terapija tad-droga għal tfal b'PFIC. S'issa, l-istandard ta 'kura għal pazjenti b'PFIC kien limitat għal kirurġija invażiva, inkluż trapjant tal-fwied. Bħala l-ewwel għażla ta ’trattament mhux kirurġiku, Bylvay jirrappreżenta bidla fundamentali fil-mod kif jiġi ttrattat il-PFIC."

odevixibatstruttura kimika u mekkaniżmu ta 'azzjoni (sors tal-istampa: medkoo.com)

PFIC hija marda rari, devastanti u devastanti li taffettwa tfal żgħar u tista 'twassal għal marda tal-fwied progressiva u li thedded il-ħajja. F'ħafna każijiet, PFIC jista 'jikkawża ċirrożi tal-fwied u insuffiċjenza tal-fwied matul l-ewwel 10 snin ta' ħajja. L-iktar manifestazzjoni persistenti prominenti u problematika ta 'PFIC hija ħakk intens, li ħafna drabi jwassal għal tnaqqis sever fil-kwalità tal-ħajja. Qabel Bylvay, ma kien hemm l-ebda mediċina approvata għat-trattament ta 'PFIC, biss għażliet kirurġiċi inklużi shunt biljari (BDS) u trapjant tal-fwied. Mingħajr kirurġija, ħafna mill-pazjenti b'PFIC ma jkunux jistgħu jgħixu lil hinn minn 30 sena. Barra minn hekk, l-istandard attwali ta 'kura għat-trapjant tal-fwied jiffaċċja sfidi reali, inkluż immunosoppressjoni tul il-ħajja u l-isfida li ssib organi għal tfal żgħar.

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta 'Bylvay'odevixibat, li huwa inibitur pijunier, qawwi u selettiv, mhux sistemiku, ileal bile acid transporter (IBAT), b'esponiment sistemiku minimu u li jaġixxi lokalment fl-imsaren. Bħalissa, il-mediċina qed tiġi żviluppata għat-trattament ta 'mard rari tal-fwied kolestatiku fit-tfulija, inklużi PFIC, atreżja biljari, sindromu Alagille, eċċ .; fosthom, il-PFIC hija l-ewwel indikazzjoni fil-mira. Bħalissa, il-prova ta 'Bylvay ta' Fażi 3 BOLD għat-trattament ta 'atreżja biljari u l-prova ta' Fażi 3 ASSERT globali għat-trattament ta 'sindromu Alagille għaddejjin.

Ron Cooper, President u CEO ta 'Albireo, qal:" L-approvazzjoni Ewropea ta' Bylvay timmarka l-ewwel droga tad-dinja' approvata għat-trattament ta 'mard tal-fwied kolestatiku fit-tfulija f'ħafna pajjiżi. Timmarka wkoll l-iżvilupp ta 'Albireo bħala kumpanija kummerċjali. Kumpanija rari tal-mard tal-fwied fl-istadju tat-trasformazzjoni. Nirringrazzjaw lit-tfal, familji, investigaturi, avukati, u impjegati tal-PFIC għall-kontribuzzjonijiet tagħhom li bidlu t-tamiet fl-ewwel għażla tad-droga fl-istorja tal-komunità tal-PFIC. Nisperaw li Bylvay dalwaqt ikun disponibbli fl-Istati Uniti u f'pajjiżi oħra fid-dinja biex niżguraw li n-nies b'din il-marda rari jistgħu jieħdu l-kura."

PEDFIC 1& Dejta ta 'prova klinika PEDFIC 2

L-approvazzjoni tal-UE ta ’Bylvay hija bbażata fuq id-dejta ta’ 2 studji kliniċi (PEDFIC 1, PEDFIC 2), li hija l-ikbar prova klinika globali tal-fażi 3 għal PFIC li qatt twettqet.

PEDFIC-1 huwa studju randomised, double-blind, ikkontrollat ​​bil-plaċebo tal-fażi 3, u r-riżultati jissodisfaw il-punt aħħari primarju tar-rekwiżiti regolatorji tal-Istati Uniti u tal-UE: Meta mqabbel mal-plaċebo, Bylvay tejjeb b'mod sinifikanti l-ħakk tal-ġilda (p=0.004) u naqqas b'mod sinifikanti reazzjoni tal-bile Acid (SBA, p=0.003), tollerata sew, u inċidenza baxxa ħafna ta ’dijarea / movimenti frekwenti tal-musrana (9.5% fil-grupp ta’ trattament u 5.0% fil-grupp tal-plaċebo).

PEDFIC-2 huwa studju ta 'estensjoni tal-Fażi 3 fit-tul, open-label. Id-dejta terġa 'tafferma l-effikaċja qawwija ta' Bylvay' li turi li f'pazjenti kkurati sa 48 ġimgħa, SBA titnaqqas kontinwament u b'mod persistenti, titjieb il-valutazzjoni tal-ħakk, fwied u tkabbir L-indikaturi funzjonali huma inkoraġġanti.

F’dawn iż-żewġ studji, Bylvay kien ittollerat sew, u dijarea / movimenti frekwenti tal-musrana kienu l-aktar avvenimenti avversi gastrointestinali relatati mal-kura. Ma seħħew l-ebda avvenimenti avversi serji relatati mal-kura.

B’mod ġenerali, dawn l-istudji kkonfermaw il-potenzjal ta ’Bylvay bħala l-ewwel trattament PFIC. Il-PFIC hija marda devastanti u bħalissa hija ttrattata b’kirurġija inkluż trapjant tal-fwied. Bylvay huwa mediċina ta 'trattament sikura u effettiva li ġġib bidliet reali għal pazjenti b'PFIC u l-familji tagħhom