L-FDA tal-Istati Uniti tat nominazzjoni ta ’terapija avvanzata biex timmira lejn l-ewwel antagonista GLP-1 avexitide!

Eiger BioPharmaceuticals hija kumpanija bijofarmaċewtika ddedikata għall-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni ta 'terapiji innovattivi biex tikkura mard rari u super rari. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) tat lil avexitide (li qabel kienet magħrufa bħala exendin 9-39) id-denominazzjoni ta ’terapija avvanzata (BTD) għat-trattament ta’ iperinsulinemija konġenitali (HI). Ta 'min isemmi li sa issa, il-5 proġetti orfni kollha tad-droga tal-kumpanija kisbu BTD.

Avexitide huwa antagonist tal-GLP-1 immirat, l-ewwel fil-klassi. Bħalissa qed jiġi żviluppat bħala formulazzjoni likwida konvenjenti u ġdida li għandha tingħata permezz ta 'injezzjoni taħt il-ġilda għat-trattament ta' disturbi metaboliċi, inkluża Iperinsulinemija konġenitali, marda pedjatrika ta 'ipogliċemija persistenti estremament rari, ta' theddida għall-ħajja, tista 'tikkawża ħsara irriversibbli fil-moħħ sa 50% tat-tfal.

Il-BTD huwa kanal ġdid ta ’reviżjoni tad-droga tal-FDA, li għandu l-għan li jaċċellera l-iżvilupp u r-reviżjoni ta’ mediċini ġodda għat-trattament ta ’mard serju jew ta’ theddida għall-ħajja, u hemm evidenza klinika preliminari li meta mqabbla ma ’mediċini ta’ trattament eżistenti, mediċini ġodda li jistgħu ittejjeb sostanzjalment il-kundizzjoni tal-marda. Mediċini miksuba mill-BTD jistgħu jirċievu gwida aktar mill-qrib inklużi uffiċjali anzjani tal-FDA matul ir-riċerka u l-iżvilupp, u huma eliġibbli għal reviżjoni kontinwa u reviżjoni potenzjali ta ’prijorità waqt reviżjoni biex jiġi żgurat li l-pazjenti jingħataw għażliet ta’ trattament ġodda fl-iqsar żmien.

L-AID tat avexitide BTD ibbażat fuq dejta minn 3 studji tal-Fażi 2 li tlestew imwettqa fuq 39 tarbija tat-twelid, tfal, u adolexxenti bi iperinsulinemija konġenitali.

Colleen Craig, MD, il-Viċi President ta ’Eiger għall-Mard Metaboliku qalet:“ avexitide jirrappreżenta trattament promettenti u mmirat għall-iperinsulinemija konġenitali. Hemm ħtieġa medika urġenti u mhux sodisfatta għal din il-marda. Trattament approvat. Aħna nħarsu 'l quddiem biex inkomplu l-kooperazzjoni mal-FDA."

avexitide: 31 frammenti ta 'aċidu amminiku ta' exenatide (sors tal-istampa: Eiger)

L-insulina hija l-ormon fiżjoloġiku ewlieni mnixxi mill-ġisem biex jikkontrolla l-ipergliċemija. Żieda anormali fis-sekrezzjoni ta 'l-insulina tista' twassal għal ipogliċemija severa, li tista 'twassal għal kumplikazzjonijiet serji, inklużi aċċessjonijiet, ħsara fil-moħħ, u koma. Glucagon-like peptide-1 (GLP-1) huwa ormon gastrointestinali (tal-passaġġ) li jiġi rilaxxat miċ-ċelloli L intestinali wara ikla. GLP-1 jeħel mar-riċettur GLP-1 fuq ċelloli beta tal-frixa u jżid ir-rilaxx ta 'l-insulina.

Avexitide huwa peptide ta '31-amino acid li jimmira b'mod selettiv u jimblokka r-riċetturi GLP-1, inaqqas id-disturbi fis-sekrezzjoni tal-insulina tal-frixa, u b'hekk inaqqas is-sawm u l-ipogliċemija postprandjali. Tliet studji tal-fażi 2 f'39 trabi tat-twelid, tfal u adolexxenti b'iperinsulinemija konġenitali wrew dan il-kunċett. Fl-Istati Uniti, l-FDA tat lil avexitide indikazzjoni ta 'terapija avvanzata (BTD) għat-trattament ta' iperinsulinemija konġenitali, indikazzjoni ta 'mediċina orfni (ODD) għat-trattament ta' ipogliċemija iperinsulinemika (inkluża iperinsulinemija konġenitali) u Eliġibbiltà rari tal-Mard Pedjatriku (RPDD) . Fl-Unjoni Ewropea, EMA tat avexitide lil ODD għat-trattament ta 'iperinsulinemija konġenitali.

Fil-preżent, avexitide qed jiġi żviluppat ukoll biex jikkura ipogliċemija post-bariatrika (PBH). Il-proġett kliniku avexitide PBH ittratta 54 pazjent PBH f'4 studji kliniċi ta 'fażi II, inkluż trattament ta' l-isptar u trattament ta 'l-outpatient. Ir-riżultati juru li avexitide għandu effett tajjeb ħafna fit-trattament ta 'PBH. Eiger irċieva kunsens unanimu mill-FDA Amerikana u l-EU EMA dwar prova klinika ta 'fażi waħda 3 għal pazjenti PBH.

avexitide huwa tip ġdid ta 'trattament għal PBH. PBH hija marda kronika li sseħħ f'pazjenti wara kirurġija bariatrika, li tirriżulta f'livelli baxxi ħafna ta 'glukożju fid-demm wara l-ikel. Aċċessjonijiet severi ta 'PBH jistgħu jwasslu għal bidliet fl-istat mentali, telf ta' koxjenza, aċċessjonijiet, u ħass ħażin. Minħabba l-inċidenza dejjem tiżdied ta 'obeżità morbida, in-numru ta' kirurġija bariatric qed jiżdied ukoll, u jirriżulta f'żieda fin-numru ta 'pazjenti li jbatu minn PBH. Fl-Unjoni Ewropea, avexitide ingħata l-indikazzjoni ta 'mediċina orfni għat-trattament ta' sindromu ta 'ipogliċemija derivata mill-gżejjer tal-frixa mhux insulinoma (NIPHS); fl-Istati Uniti, avexitide ingħata l-indikazzjoni ta 'mediċina orfni għat-trattament ta' ipogliċemija iperinsulinemika. Dawn iż-żewġ kwalifiki wiesgħa tad-droga orfni jinkludu PBH.