L-inibitur potenti ta ' farnesyl transferase tipifarnib huwa approvat mill-FDA fast track tal-US, b ' rata totali ta ' remissjoni ta ' 70%

Kura l-Onkolo ġija hija kumpanija bijofarmaċewtika fi stadju kliniku ffukata fuq l-i żvilupp ta ' mediċina ta ' preċiżjoni fl-Onkoloġija. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-amministrazzjoni ta ' l-ikel u l-medi Ċini ta ' l-Istati Uniti (FDA) tat lill-kandidat prinċipali tagħha il-kwalifika ta ' tipifarnib fast track (FTD) għall-kura ta ' pazjenti adulti li rkadew b ' ċelluli tat-t-cell (AITL), limfoma taċ-ċelluli tat-t (TFH) F ' Diċembru 2019, l-FDA mogħti wkoll tipifarnib ' FTD għat-trattament ta ' pazjenti b ' Karċinoma taċ-ċelluli skwamużi tar-ras u ta ' l-għonq (HNSCC) li mxew wara li rċevew kimoterapija li fiha l-platinum u li jġorru mutazzjonijiet ta ' HRAS.

Il-kwalifika tal-fast track (FTD) hija mfassla biex tħaffef l-i żvilupp u r-Revi żjoni rapida tad-drogi għal mard serju biex jiġu indirizzati l-ħtiġijiet mediċi serji mhux issodisfati f ' oqsma ewlenin. Il-ksib ta ' kwalifiki rapidi għal mediċini esperimentali jfisser li l-kumpaniji farmaċewtiċi jistgħu jinteraġixxu mal-FDA aktar ta ' spiss matul il-fa Żi R & D. Wara li jissottomettu l-applikazzjonijiet għat-tqegħid fis-suq, huma eliġibbli għal approvazzjoni aċċellerata u reviżjoni ta ' prijorità jekk jissodisfaw l-istandards rilevanti. Barra minn hekk, huma eliġibbli wkoll għar-reviżjoni tar-rolling.

tipifarnib huwa impeditur potenti, selettiv ħafna ta ' farnesyl transferase, liċenzjat minn Janssen f ' Diċembru 2014. Il-farnesylation hija proċess ewlieni ta ' sinjalazzjoni taċ-ċelloli u hija relatata mal-okkorrenza u l-i żvilupp tal-Kan ċer. Bħalissa, tipifarnib huwa fl-i żvilupp kliniku għall-kura ta ' tumuri solidi varji u indikazzjonijiet hematoloġiċi. Qabel, il-mediċina ġiet studjata f ' aktar minn 5,000 pazjent bil-kanċer u wriet attività konvinċenti u fit-tul kontra l-kanċer f ' sottogruppi speċifiċi ta ' pazjenti, inklużi tumuri skwamużi li kellhom HRAS mutanti u nodi limfatiċi li ma jġorru HRAS mutanti, mudullun u tumuri solidi.

il-formula tal-istruttura molekulari tipifarnib (sors ta ' immaġini: Wikipedija)

F ' Diċembru 2019, kura Irrapporta l-a ħħar dejta klinika fis-so Ċjetà Amerikana tal-laqg ħa annwali tal-Hematolo ġija (ASH 2019), li turi li l-tipifarnib għandha attività qawwija u dejjiema bħala monoterapija għal AITL li rkadew jew refrattorji. Id-dejta turi li f ' popolazzjoni ta ' pazjenti kkurati ħafna minn qabel b ' medjan ta ' 3 terapiji li kienu ngħataw qabel, ir-rata ta ' rispons oġġettiv (ORR) kienet ta ' madwar 50%. Barra minn hekk, f ' pazjenti b ' mutazzjonijiet f ' riċetturi li jixbħu l-immunoglobulina ta ' ċelluli ta ' qattiel (KIR, bijomarkatur ta ' CXCL relatat mal-mogħdija), instab li l-attività antitumorika tipifarnib kienet imsaħħa. L-ORR ta ' dawn il-pazjenti kien ta ' 70%, u r-rata ta ' rispons totali (CR) hija 40%.

Fl-a ħħar ta ' Ottubru 2019, kura ħabbar id-dejta aġġornata tal-prova RUN-HN ta ' fażi II ta ' tipifarnib fit-trattament ta ' l-istudju ta ' l-HRAS mutanti ta ' l-g ħonq u taċ-ċelluli skwamużi ta ' l-għonq (HNSCC). Ir-riżultati wrew li f ' pazjenti bil-HNSCC mutanti ta ' l-HRAS li qabel kienu rċevew terapiji multipli (medjan: 2, medda: 0-6) iżda l-marda mxiet ' il quddiem, tipifarnib wera attività antitumorika jew b ' saħħitha u dejjiema bħala monoterapija: ir-rata ta ' rispons totali (ORR) kienet ta ' 56%, u s-6.1 sopravivenza mingħajr Fil-pre żent, ir-rata ta ' rispons totali (ORR) ta ' tliet terapiji approvati għat-trattament tat-tieni linja tal-HNSCC-Keytruda, Opdivo, u Erbitux hija fil-medda ta ' 13-16%, u l-PFS hija ta ' madwar 2 xhur.

Bridget martell, M.D., Kap uffiċjal mediku ta ' kura, qal: "xahrejn wara l-g ħoti tal-kwalifika mgħaġġla għat-trattament tal-HNSCC mutanti HRAS, l-FDA tat kwalifika mgħaġġla għal tipifarnib għal limfoma taċ-ċelluli T. Il-potenzjal enormi ta ' dan il-mard devastanti, issa qed nippreparaw b ' mod attiv biex tinbeda t-tieni prova ta ' reġistrazzjoni Ggwidata ta ' tipifarnib f ' TFH fenotip ta ' lymph node avvanzata (inkluż AITL). "