L-antagonist tal-FcRn efgartigimod qed jiġi rivedut fl-UE, u Zai Lab introduċah fiċ-Ċina!

Is- sieħeb ta ' Zai Lab argenx reċentement ħabbar li l- Aġenzija Ewropea għall- Mediċini (EMA) aċċettat applikazzjoni għal awtorizzazzjoni għat- tqegħid fis- suq (MAA) għal efgartigimod, antagonist ta ' FcRn għat- trattament ta ' myasthenia gravis sistemika (gMG). L-EMA bdiet proċess ta' rieżami formali u hija mistennija li tieħu deċiżjoni ta' rieżami f'nofs l-2022. Fil-preżent, it-trattament ta 'efgartigimod tal-gMG huwa wkoll taħt rieżami mill-FDA tal-Istati Uniti, u d-data mmirata tal-Att dwar it-Tariffa tal-Utent tad-Droga bir-Riċetta (PDUFA) hija s-17 ta' Diċembru, 2021. Aktar kmieni din is-sena, l-argenza ressqet ukoll applikazzjoni għall-efgartigimod biex tikkura l-gMG lill-Aġenzija farmaċewtika u apparat mediku tal-Ġappun (PMDA).

Myasthenia gravis (MG) hija marda newromuskolari li hija medjata minn IgG patoġeniku u taffettwa serjament il- kwalità tal- ħajja. Is- sintomi tal- marda u l- effetti sekondarji tat- terapiji attwali jistgħu jikkawżaw ħsara sinifikanti fil- ħajja tal- pazjenti. L-MG jista' jkollha effett devastanti fuq il-ħajja u l-indipendenza tal-pazjent, u tista' taffettwa l-kapaċità li tibla', titkellem, timxi, u anke tieħu n-nifs. Barra minn hekk, kull pazjent jesperjenza MG b' mod differenti, li jagħmel il- ġestjoni tal- marda imprevedibbli.

Jekk approvat, efgartigimod isir l- ewwel u l- uniku antagonist ta ' FcRn li jirċievi approvazzjoni regolatorja u ser iġib l- ewwel terapija mmirata għat- tip tiegħu lill- pazjenti gMG. Riżultati mill- prova pivitali ta ' Fażi 3 ADAPT urew li t- trattament b' efgartigimod jista ' jtejjeb b' mod sinifikanti s- saħħa u l- kwalità tal- ħajja ta ' pazjenti b' gMG. B' mod partikolari, il- biċċa l- kbira tal- pazjenti kkurati b' efgartigimod osservaw titjib klinikament sinifikanti fl- ewwel ġimagħtejn ta ' amministrazzjoni. Dawn ir-riżultati għandhom implikazzjonijiet importanti għall-komunità tal-MG.

L- applikazzjoni regolatorja ta ' efgartigimod għat- trattament ta ' gMG hija bbażata fuq ir- riżultati tal- prova pivotali ta ' Fażi 3 ADAPT. Id-dejta rilevanti ġiet ippubblikata fin-Newroloġija tal-Lancet f'Ġunju ta' din is-sena. It- titlu ta ' l- artiklu huwa: Sigurtà, effikaċja, u tollerabilità ta ' efgartigimod f' pazjenti b' myasthenia gravis (ADAPT) ġeneralizzata: prova multiċentrika, randomised, ikkontrollata bi plaċebo, ta ' fażi 3.

Ir- riżultati wrew li l- prova ADAPT laħqet il- punt aħħari primarju: f' pazjenti b' antikorpi għar- riċettur ta ' acetylcholine pożittivi (AChR Ab+) gMG, skond il- punteġġ myasthenia gravis ta ' l- għajxien ta ' kuljum (MG- ADL), meta mqabbel mal- grupp tal- plaċebo, il- grupp ta ' kura b' efgartigimod kellu proporzjon aktar għoli ta ' pazjenti li rrispondew (67. 7% vs 29. 7%;<0.0001). respondents="" were="" defined="" as="" having="" an="" improvement="" of="" at="" least="" 2="" points="" in="" the="" mg-adl="" score="" for="" 4="" consecutive="" weeks="" or="" longer.="" in="" addition,="" 40%="" of="" patients="" in="" the="" efgartigimod="" treatment="" group="" achieved="" minimal="" symptom="" expression="" (defined="" as="" an="" mg-adl="" score="" of="" 0="" [asymptomatic]="" or="" 1),="" while="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" placebo="" group="" achieving="" this="" goal="" was="" only="" 11.1%.="" among="" the="" achr-ab+="" responders,="" 84.1%="" of="" patients="" had="" a="" clinically="" significant="" improvement="" in="" mg-adl="" scores="" within="" the="" first="" 2="" weeks="" of="" treatment.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" efgartigimod="" was="" comparable="" to="">

Wara li temm il- prova ADAPT, 90% tal- pazjenti daħlu fil- prova ADAPT flimkien ma ' prova, studju ta ' estensjoni open- label li dam 3 snin biex jevalwa s- sigurtà u t- tollerabilità fit- tul ta ' efgartigmod. F' ADAPT u ADAPT plus, mill- inqas 118- il pazjent irċevew kura b' efgartigmod għal 12- il xahar jew aktar.

mekkaniżmu ta' azzjoni ta' efgartigimod

Efgartigimod huwa framment ta ' antikorpi li qed jiġi żviluppat, maħsub biex inaqqas l- antikorpi patoġeniċi ta ' immunoglobulina G (IgG) u jimblokka ċ- ċirkolazzjoni ta ' IgG. Efgartigimod jista ' jeħel ma ' FcRn, li huwa espress b' mod wiesa ' fil- ġisem kollu u għandu rwol ċentrali fil- prevenzjoni tad- degradazzjoni ta ' antikorpi IgG. L- imblukkar ta ' FcRn jista ' jnaqqas il- livell ta ' espressjoni ta ' antikorpi IgG u jista ' jittratta mard awtoimmuni magħruf li huwa mmexxi minn antikorpi IgG patoġeniċi, inkluż: myasthenia gravis (MG), marda kronika li tikkawża dgħjufija fil- muskoli; pemphigus vulgaris (PV), marda kronika tal-ġilda kkaratterizzata minn infafet severi tal-ġilda; tromboċitopenija immunitarja (ITP), marda kronika li tidher minn ekkimożi u fsada; polinewropatija demjelinanti infjammatorja kronika (CIDP), marda li fiha l-ħsara lis-sistema nervuża tikkawża disturbi fil-moviment.

Fis-6 ta 'Jannar, 2021, Zai Lab u argenx ħabbru li ż-żewġ partijiet laħqu kooperazzjoni awtorizzata esklussiva, u Zai Lab se jkun responsabbli għall-avvanz tal-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni ta' efgartigimod f'Greater China (inklużi ċ-Ċina Kontinentali, Ħong Kong, it-Tajwan u l-Makaw).

Dr. Ren Hairui, uffiċjal mediku ewlieni fil-qasam tal-awtoimmunità u l-anti-infezzjoni ta' Zai Lab, qal: Bħalissa hemm madwar 200,000 pazjent b'myasthenia gravis fiċ-Ċina. L-għażliet ta 'trattament eżistenti huma limitati ħafna u hemm ħtiġijiet kliniċi kbar mhux issodisfati. Ibbażat fuq id- dejta eżistenti ta ' efgartigimod, dan il- prodott huwa mistenni li jbiddel l- istat attwali tat- trattament ta ' myasthenia gravis sistemika u mard awtoimmuni serju ieħor wara l- approvazzjoni.

Skont it-termini tal-ftehim, Zai Lab se jikseb id-dritt esklużiv li jiżviluppa u jikkummerċjalizza efgartigimod f'Greater China. Zai Lab se jkun responsabbli għar-riċerka klinika ta 'reġistrazzjoni globali u l-iżvilupp ta' efgartigimod għal indikazzjonijiet multipli fiċ-Ċina. Barra minn hekk, Zai Lab se jkun responsabbli wkoll għall- bidu ta ' studji konfermatorji ta ' fażi 2 għal indikazzjonijiet ġodda multipli f' Greater China biex jaċċelleraw l- iżvilupp ta ' indikazzjonijiet aktar awtoimmuni għal efgartigimod fuq skala globali.