L-UE tat evalwazzjoni aċċellerata ta' ganaxolone: trattament ta' aċċessjonijiet epilettiċi relatati ma' defiċjenza ta' CDKL5 (CDD)!

Marinus Pharma hija kumpanija farmaċewtika ddedikata għall-iżvilupp ta 'terapiji innovattivi għall-kura tal-mard tal-epilessija. Riċentement, il- kumpanija ħabbret li l- Kumitat tal- Aġenzija Ewropea għall- Mediċini (EMA) għall- Prodotti Mediċinali għall- Użu mill- Bniedem (CHMP) approva talba għal evalwazzjoni aċċellerata tal- kandidat ewlieni tiegħu għall- mediċina ganaxolone għat- trattament ta ' aċċessjonijiet epilettiċi assoċjati ma ' defiċjenza ta ' CDKL5 (CDD). Hija epilessija ereditarja rari.

Meta prodott farmaċewtiku jkun mistenni li jkollu benefiċċji sinifikanti għas- saħħa pubblika u innovazzjoni terapewtika, is- CHMP jagħti evalwazzjoni aċċellerata. Ladarba l- Applikazzjoni għal Awtorizzazzjoni għal Tqegħid fis- Suq (MAA) tiġi sottomessa u vverifikata, l- evalwazzjoni aċċellerata tista ' tqassar il- ħin ta ' reviżjoni minn 210 jum għal 150 jum.

Fil- bidu ta ' Awwissu, Marinus issottometta Applikazzjoni Ġdida għall- Mediċina (NDA) lill- Amministrazzjoni ta ' l- Ikel u d- Droga (FDA) ta ' l- Istati Uniti għall- użu ta ' ganaxolone għall- kura ta ' aċċessjonijiet relatati ma ' CDD. Marinus talab lill-FDA biex twettaq reviżjoni ta 'prijorità. L-FDA se toħroġ ittra ta 'notifika ta' preżentazzjoni NDA qabel tmiem it-tielet kwart tal-2021.

Defiċjenza ta ' CDKL5 (CDD) hija marda ġenetika serja u rari kkawżata minn mutazzjonijiet fil- ġene 5 (CDKL5) li jixbaħ il- kinase dipendenti fuq cyclin li jinsab fuq il- kromożoma X. CDD hija kkaratterizzata minn bidu bikri, diffiċli biex tikkontrolla l-aċċessjonijiet, u żvilupp newroloġiku indebolit b'mod sever. Bħalissa, m' hemm l- ebda trattament approvat speċifikament għal CDD.

Struttura kimika Ganaxolone

Ganaxolone huwa modulatur allosteriku pożittiv tar-riċetturi GABAA. Preparazzjonijiet ġol- vini u orali bħalissa qed jiġu żviluppati biex jimmassimizzaw il- firxa ta ' trattament ta ' pazjenti adulti u pedjatriċi f' ambjenti ta ' kura akuta u kronika. Ganaxolone jeżerċita attivitajiet kontra l- epilessija u kontra l- ansjetà billi jaġixxi fuq sinapsi u riċetturi GABAA extra- sinaptiċi. Għal aktar minn sentejn, ganaxolone studja diversi indikazzjonijiet, livelli ta ' doża relatati mal- kura u pjanijiet ta ' kura f' aktar minn 1, 800 tifel u tifla u individwi adulti.

L- applikazzjoni għal awtorizzazzjoni għat- tqegħid fis- suq (MAA) għal ganaxolone għall- kura ta ' aċċessjonijiet relatati ma ' CDD ser tkun appoġġjata b' dejta mill- prova ta ' Fażi 3 ta ' Marigold. Din hija prova double- blind ikkontrollata bil- plaċebo li saret fuq 101 pazjenti. Fil- prova, il- frekwenza medjana ta ' aċċessjonijiet maġġuri tal- mutur fil- grupp ta ' kura b' ganaxolone tnaqqset bi 30. Fl-istudju ta' estensjoni open-label ta' Marigold, il-pazjenti li rċevew ganaxolone għal mill-inqas 12-il xahar (n=48) naqqsu l-frekwenza medjana ta' aċċessjonijiet maġġuri tal-mutur b'49.6%. F' din il- prova ta ' fażi 3, ganaxolone kien ġeneralment ittollerat tajjeb, u s- sigurtà tiegħu kienet konsistenti ma ' provi kliniċi preċedenti. L- aktar episodju avvers komuni kien il- ħedla.

Kimberly McCormick, il-Viċi President Anzjan ta' Marinus u l-Kap tal-Affarijiet Regolatorji, qalu: "Aħna nemmnu li l-evalwazzjoni aċċellerata tal-EMA tenfasizza l-potenzjal ta' ganaxolone fl-indirizzar tal-ħtiġijiet mediċi mhux issodisfati tal-pazjenti u l-familji tas-CDD. Qed nippjanaw li nissottomettu applikazzjoni għal awtorizzazzjoni għal tqegħid fis-suq (MAA) sal-aħħar tat-tielet trimestru. ) U jistenna bil-ħerqa li jikkoopera mal-EMA matul ir-rieżami tal-applikazzjoni mill-EMA. Jekk tiġi approvata, il-kooperazzjoni tagħna ma' Orion se tappoġġana biex inwasslu ganaxolone fis-suq Ewropew malajr kemm jista' jkun biex inkunu ta' benefiċċju għall-pazjenti b'CDD."