Sanofi / Regeneron Dupixent approvat fl-Istati Uniti: l-ewwel mediċina bijoloġika għat-trattament ta 'dermatite atopika moderata sa severa fi tfal ta' bejn is-6 u 11-il sena!

Sanofi u Regeneron ħabbru riċentament li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti (FDA) approvat Dupixent (dupilumab) għat-trattament ta 'tfal ta' 6-11-il sena b'dermatite atopika moderata għal severa (AD). L-indikazzjoni ġiet approvata permezz ta 'proċess ta' reviżjoni ta 'prijorità. Qabel dan, l-AID kienet tat Duplexent Breakthrough Drug Qualification (BTD) biex tikkura AD severa fi tfal ta 'età 6 xhur sa 11 snin bi mediċini bir-riċetta esterna kkontrollati ħażin.

Ta ’min isemmi li Dupixent huwa l-uniku aġent bijoloġiku approvat għall-grupp ta’ 6-11-il sena ta ’tfal moderati sa severi tal-AD. L-indikazzjoni speċifika tal-mediċina hija: Bħala terapija ta ’manteniment addizzjonali, mhijiex ikkontrollata kompletament bl-użu ta’ Mard ta ’terapija bir-riċetta esterna jew meta dawn it-terapiji mhumiex mixtieqa fi tfal ta’ bejn 6 u 11-il sena huma kkurati b’AD moderata għal severa.

Dupixent huwa preparazzjoni għall-injezzjoni taħt il-ġilda. Hemm 2 reġimi ta 'dożaġġ f'pazjenti AD (pedjatriċi (6-11-il sena)), skont il-preskrizzjoni tal-piż (wara d-doża inizjali tat-tagħbija, id-doża għal tfal li jiżnu ≥ 15 kg għal< {="" {3}}="" kg="" hija="" kull="" 4="" 300="" mg="" darba="" fil-ġimgħa,="" id-doża="" għat-tfal="" li="" jiżnu="" ≥="" 30="" kg="">< 60="" kg="" hija="" 200="" mg="" darba="" kull="" 2="">

Dupixent huwa antikorp monoklonali kompletament umanizzat li jinibixxi s-sinjalar IL-4 u IL-13. Il-mediċina mhix immunosoppressiva. Dejta minn Dupixent' i provi kliniċi jindikaw li IL-4 / IL-13 huwa xprun ewlieni ta 'infjammazzjoni tat-tip 2 u għandu rwol ewlieni fid-dermatite atopika, l-ażma, rinożinusite kronika bl-imnieħer poliposi (CRSwNP). Mit-tliet indikazzjonijiet approvati globalment, aktar minn 150, 000 pazjent irċivew trattament Dupixent.

Dr George D. Yancopoulos, ko-fundatur, president u uffiċjal xjentifiku ewlieni tar-Riġenerazzjoni, qal:" Din l-approvazzjoni se ġġib mudell ta ’effikaċja u sikurezza għal tfal li għandhom dermatite atopika moderata għal severa. Dawn il-gruppi żgħażagħ u vulnerabbli qed jiġġieldu kontra s-sintomi ta 'tħassir. Se nkomplu nistudjaw il-potenzjal ta 'Dupixent fit-tfal minn 6 xhur sa 5 snin b'dermatite atopika moderata għal severa u l-ażma. Barra minn hekk, qed ninvestigaw it-trattament ta 'tipi oħra ta' infjammazzjoni kkawżati minn Mard ta 'infjammazzjoni tat-tip 2 , inkluża esofaġite eosinofilika, allerġiji ta' l-ikel u ta 'l-ambjent, mard pulmonari ostruttiv kroniku, u mard ieħor tal-ġilda.&Kwotazzjoni;

John Reed, il-kap globali ta 'riċerka u żvilupp ta' Sanofi, qal: "Din l-approvazzjoni tal-AID hija pass importanti fil-proċess ta 'Dupixent bħala bijoterapija innovattiva għat-trattament ta' dermatite atopika u mard ieħor ikkawżat parzjalment minn infjammazzjoni tat-tip 2 . L-istaff li qed ireddgħu u t-tobba tagħhom ta 'tfal b'dermatite atopika severa issa jistgħu jużaw aġent bijoloġiku sikur ta' l-ewwel klassi ppruvat, fatturi ta 'sigurtà ta' spiss għandhom rwol ewlieni fid-deċiżjoni dwar it-trattament ta 'pazjenti iżgħar. Barra minn hekk, Dupixent huwa l-ewwel ħakk u t-titjib tas-severità tal-marda ġew osservati fi 2 ġimgħat wara l-għoti u komplew jiġu osservati matul il-perjodu ta 'trattament attiv, li huwa importanti għal dawn it-tfal u l-familji tagħhom.&Kwotazzjoni;

Din l-approvazzjoni hija bbażata fuq ir-riżultati ta 'studju kliniku ta' Fażi III ta 'Dupixent Pediatric Phase III (NCT 03345914). Dan huwa studju randomizzat, double-blind, ikkontrollat ​​bil-plaċebo li evalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta 'Dupixent flimkien ma' kortikosterojdi topiċi għall-kura (TCS) fi tfal b'AD severa (li jkopru kważi 60% tal-wiċċ tal-ġilda bħala medja ). Total ta ' 367 pazjenti b'AD severa ta' bejn 6 u 11-il sena li ma setgħux jiġu kkontrollati għal kollox minn mediċini lokali ġew inklużi fl-istudju. B'mod ġenerali, 92% tal-pazjenti jbatu minn mill-inqas marda waħda fl-istess ħin, bħal rinite allerġika, ażma, u allerġiji għall-ikel.

Matul l-istudju, il-pazjenti kollha rċevew TCS. Dawn il-pazjenti ġew randomised fi tliet gruppi ta 'kura u rċivew 16 ġimgħat ta' kura: l-ewwel grupp irċieva injezzjoni taħt il-ġilda Dupixent ta ' 300 mg kull 4 ġimgħat (doża inizjali 600 mg) ; it-tieni grupp irċieva injezzjoni taħt il-ġilda Dupixent ta ' 100 mg jew 200 mg kull 2 ġimgħat (ibbażat fuq il-piż tal-ġisem Aġġustat, id-doża ta'< 30="" kg="" hija="" {{="" 4}}="" mg,="" id-doża="" ta="" '≥="" 30="" kg="" hija="" 200="" mg),="" id-doża="" inizjali="" hija="" 200="" mg="" jew="" 400="" mg="" rispettivament;="" it-tielet="" grupp="" jirċievi="" injezzjoni="" taħt="" il-ġilda="" ta="" 'plaċebo="" kull="" 2="" ġimgħat="" jew="" kull="" 4="" ġimgħat.="" l-endpoint="" primarju="" kien="" il-proporzjon="" ta="" ’pazjenti="" li="" laħqu="" l-punteġġ="" tal-evalwazzjoni="" ġenerali="" tal-investigatur="" (iga)="" ta’="" 0="" (ikklerjat)="" jew="" 1="" (kważi="" eliminati)="" u="" ta="" ’="" 75%="" titjib="" fl-indiċi="" tas-severità="" tal-ekżema="" (easi-="" 75,="" endpoint="" primarju="" komuni="" barra="" l-istati="" uniti)="" fi="" żmien="" 16="">

Ir-riżultati wrew li l-istudju laħaq il-punti primarji u sekondarji. Id-dejta wriet li fi tfal b'AD severa, meta mqabbla ma 'TCS, Dupixent flimkien ma' TCS tejbu b'mod sinifikanti s-severità ġenerali tal-marda, it-tneħħija tal-ġilda, il-ħakk, u r-riżultati tal-kejl tal-kwalità tal-ħajja relatati mas-saħħa. Barra minn hekk, id-dejta dwar is-sigurtà hija konsistenti mad-dejta dwar is-sigurtà rreġistrata preċedentement fi grupp ta 'pazjenti ta' 12 snin u aktar, inkluż rata ta 'infezzjoni tal-ġilda numerikament aktar baxxa meta mqabbla ma' plaċebo.

Ir-riżultati tal-kura 1 ta '6 ġimgħat jinkludu: (1) {{2}}% u {{3}}% ta' pazjenti fl-ewwel u fit-tieni gruppi, rispettivament, kisbu punteġġi IGA ta '0 (ċar) jew 1 (kważi ċar), u 1 1% fil-grupp tal-plaċebo (rispettivament) Għal: p< 0,000="" {="" {1}}="" u="" p="0." 0004).="" (2)="" 70%="" u="" {{1="" 3}}%="" tal-pazjenti="" fl-ewwel="" u="" t-tieni="" gruppi="" kisbu="" titjib="" tal-ġilda="" ta="" '{{1="" 4}}%="" jew="" ogħla="" (easi-75),="" imqabbel="" ma="" '2="" 7%="" fil-grupp="" tal-plaċebo="" (it-tnejn="">< 0,000="" 1).="" (3)="" il-punteġġi="" medji="" tal-easi="" tal-ewwel="" u="" tat-tieni="" gruppi="" tjiebu="" bi="" 8="" 2%="" u="" 78%="" mil-linja="" bażi,="" u="" 49%="" fil-grupp="" tal-plaċebo="" (it-tnejn="">< 0,000="" 1).="" (4)="" dupixent="" wera="" eżenzjoni="" sinifikanti="" mill-ħakk="" u="" tejjeb="" il-kejl="" tar-riżultati="" rrappurtati="" tal-pazjent="" bħal="" ansjetà,="" depressjoni,="" kwalità="" tal-ħajja="" relatata="" mas-saħħa="" tal-ġenituri="" u="" tal-membri="">

Matul il-perijodu ta 'kura 1 6 - ġimgħa, l-inċidenza totali ta' avvenimenti avversi fl-ewwel u t-tieni gruppi kienet 65% u {{2}}%, u { {3}}% fil-grupp tal-plaċebo. Avvenimenti avversi aktar komuni bi trattament ta 'Dupixent kienu jinkludu konġuntivite (7% fil-grupp 1, 1 5% fil-grupp 2, 4% fil-plaċebo), in-nasofarinġite (13% fil-grupp 1, 7% fil-grupp 2, 7% fil-plaċebo)), reazzjoni fis-sit tal-injezzjoni (10% fl-ewwel grupp, 1 1% fit-tieni grupp, {{1 6}}% fil-grupp tal-plaċebo). Avvenimenti avversi oħra speċifikati minn qabel jinkludu: infezzjonijiet fil-ġilda (6% fil-grupp 1, {{2 0}}% fil-grupp 2, 1 3 % fil-plaċebo), infezzjonijiet mill-virus tal-herpes (2% fil-grupp 1, 3% fil-grupp 2, u 5 fil-plaċebo)%).

Abbażi ta 'dan ir-riżultat, Dupixent huwa l-ewwel bijoloġiku li juri riżultati pożittivi f'din il-popolazzjoni ta' AD pedjatrika (6-11-il sena).

Dupixent jimmira mutur ewlieni ta 'infjammazzjoni tat-tip 2 . Il-mediċina hija antikorp monoklonali kompletament umanizzat li jinibixxi speċifikament is-sinjali ta 'attivazzjoni żejda ta' żewġ proteini ewlenin, IL-4 u IL-13. IL-4 / IL-13 huma żewġ fatturi infjammatorji u huma meqjusa li huma muturi ewlenin ta 'infjammazzjoni intrinsika fil-mard allerġiku u mard ieħor infjammatorju 2 , inklużi dermatite atopika, ażma, esofaġite eosinofilika, allerġija tal-ħaxix, allerġija tal-karawett, eċċ

Dupixent tnieda fl-aħħar ta ’Marzu 2017 bħala l-GG # dinjija 39; i l-ewwel aġent bijoloġiku għat-trattament ta’ dermatite atopika moderata għal severa. S'issa, il-mediċina ġiet approvata minn ħafna pajjiżi u reġjuni, inklużi l-Istati Uniti, l-Unjoni Ewropea u l-Ġappun. Fl-Istati Uniti, Dupixent issa huwa approvat biex jikkura tliet mard ikkawżat minn infjammazzjoni tat-tip 2 : dermatite atopika moderata għal severa (≥ 6 pazjenti ta 'sena), ta' l-ażma moderata għal severa (≥ 12 pazjenti ta 'sena) u kroniċità ma' polipi nażali ta 'Rhinosinusitis (CRSwNP, pazjent adult).

Bħalissa, Sanofi u Regener qed iwettqu wkoll proġett kliniku estensiv biex jevalwa Dupixent għat-trattament ta 'mard ikkawżat minn allerġiji u infjammazzjonijiet ta' tip ieħor 2 , inkluż: ażma fit-tfulija (6-11-il sena, stadju III), atopija fit-tfulija Dermatite (6 xhur sa 5 snin, stadju II / III), esofaġite eosinofilika (stadju III), mard pulmonari ostruttiv kroniku (stadju III), pemfigoid bullous (stadju III), prurigo nodulari (Stadju III) ), urtikarja spontanja kronika (stadju III), ikel u allerġiji ambjentali (stadju II).

Dupixent huwa prodott ieħor importanti żviluppat b'mod konġunt minn Sanofi u Regener wara l-inibitur PCSK 9 li jbaxxi l-lipidi Praluent, u huwa mistenni li jsir mediċina li tbiddel il-logħba. Fil-preżent, l-indikazzjoni ta 'Dupixent qed tiżdied b'mod kostanti. L-organizzazzjoni magħrufa tar-riċerka tas-suq farmaċewtiku EvaluatePharma bassret li l-bejgħ globali tal-mediċina f ' 2024 jista' jilħaq 8 biljun dollaru Amerikan.