Protalix / Casey li jaħdem fit-tul α-galactosidase Prodott pegunigalsidase alfa ġie rivedut mill-AID tal-Istati Uniti għall-prijorità!

Protalix BioTherapeutics hija kumpanija bijofarmaċewtika ddedikata għall-iżvilupp, produzzjoni u kummerċjalizzazzjoni ta ’proteini terapewtiċi rikombinanti prodotti mis-sistema proprjetarja tagħha ta’ espressjoni ta ’proteina taċ-ċelloli tal-pjanti ProCellEx®. Riċentement, il-kumpanija u s-sieħeb tagħha Chiesi Global Rare Diseases, sussidjarja ta 'Chiesi Group, ħabbru b'mod konġunt li l-Amministrazzjoni ta' l-Ikel u d-Droga ta 'l-Istati Uniti (FDA) aċċettat l-applikazzjoni tal-liċenzjar tal-prodott bijoloġiku ta' pegunigalsidase alfa (PRX-102)' ) u ngħatat reviżjoni ta 'Prijorità. Il-mediċina hija α-galactosidase A li taħdem fit-tul, rikombinanti, pegilata, inkroċjata għat-trattament ta ’pazjenti adulti bil-marda Fabry. F’Jannar 2018, l-AID tat l-Istatus Fast Track (FTD) ta ’pegunigalsidase alfa.

L-BLA ġiet sottomessa permezz tal-proċess ta ’approvazzjoni aċċellerata tal-FDA, u l-FDA ħatret id-data ta’ azzjoni fil-mira tal-Att dwar il-Ħlas tal-Utent tad-Droga bir-Riċetta (PDUFA) bħala s-27 ta ’Jannar, 2021. L-AID iddikjarat li bħalissa ma tippjanax li tlaqqa’ laqgħa tal-kumitat konsultattiv biex iddiskuti l-applikazzjoni.

Din is-sottomissjoni BLA tinkludi sett komplut ta 'dejta minn preklinika, klinika u manifattura, inkluża l-prova klinika kompluta tal-fażi I / II ta' pegunigalsidase alfa, studji ta 'espansjoni relatati wara l-prova klinika tal-fażi I / II, u studju ta' konverżjoni tal-BRIDGE tal-fażi III Dejta klinika interim , evalwazzjoni kontinwa ta 'studji ta' trattament ta 'pegunigalsidase alfa b'1 mg / kg kull ġimgħa oħra.

Il-marda Fabry hija marda li tintiret marbuta max-X li fiha l-ġene difettuż jinsab fuq id-driegħ twil tal-kromosoma X. Il-marda hija dovuta għal difett fil-ġene α-galactosidase, li jirriżulta f’difett fl-attività ta ’α-Galactosidase fil-lisosoma, li jirriżulta f’xaħam imsejjaħ globotriaosylceramide (Gb3) Is-sustanzi jkomplu jakkumulaw fuq il-ħitan tal-vini kollha il-ġisem.

Il-marda Fabry hija marda rari, li taffettwa persuna minn kull 40,000-60,000. Il-pazjent għandu difett fl-α-galactosidase, li ġeneralment huwa responsabbli għat-tkissir ta 'Gb3. L-akkumulazzjoni anormali ta 'Gb3 tiżdied mal-mogħdija taż-żmien. Għalhekk, Gb3 prinċipalment jakkumula fid-demm u l-ħitan tal-vini. Il-konsegwenzi finali tad-depożizzjoni ta 'Gb3 jinkludu uġigħ u indeboliment sensorjali periferali, għal insuffiċjenza ta' organi, speċjalment il-kliewi, iżda wkoll il-qalb u s-sistema ċerebrovaskulari.

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) hija verżjoni stabbli modifikata kimikament ta 'enzima α-galactosidase-A rikombinanti espressa fil-kultura taċ-ċelloli tal-pjanti. Is-subunitajiet tal-proteina huma kimikament inkroċjati ma 'PEG qasir għal twaħħil kovalenti biex jiffurmaw molekuli b'parametri farmakokinetiċi uniċi. Fi studji kliniċi, il-half-life li tiċċirkola ta 'pegunigalsidase alfa hija ta' madwar 80 siegħa. L-iżvilupp ta 'pegunigalsidase alfa għandu l-għan li jindirizza l-ħtiġijiet kliniċi kontinwi mhux issodisfati tal-popolazzjoni ta' pazjenti Fabry.

Protalix jiffoka fuq l-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni ta ’proteini terapewtiċi rikombinanti permezz tas-sistema proprjetarja tagħha ta’ espressjoni taċ-ċelloli tal-pjanti ProCellEx®. Protalix hija l-ewwel kumpanija li ġiet approvata mill-Amministrazzjoni ta 'l-Ikel u d-Droga ta' l-Istati Uniti (FDA) biex tipproduċi proteina permezz ta 'sistema ta' espressjoni ta 'sospensjoni taċ-ċellula tal-pjanti. Is-sistema ta 'espressjoni unika ta' Protalix&# 39 tirrappreżenta mod ġdid biex jiġu żviluppati proteini rikombinanti fuq skala industrijali.

L-ewwel prodott tal-kumpanija, taliglucerase alfa (Elelyso), ġie approvat mill-AID tal-Istati Uniti f'Mejju 2012, u sussegwentement ġie approvat minn aġenziji regolatorji f'pajjiżi oħra bħala terapija ta 'sostituzzjoni ta' enżimi fit-tul (ERT). Għat-trattament ta 'adulti u pazjenti pedjatriċi bil-marda Gaucher tat-tip 1. Protalix tat lil Pfizer id-drittijiet ta ’żvilupp u kummerċjalizzazzjoni globali ta’ taliglucerase alfa, u Protalix tirriżerva d-drittijiet kollha fil-Brażil.

Fil-preżent, il-pipeline ta 'Protalix jinkludi verżjonijiet proprjetarji ta' proteini terapewtiċi rikombinanti għas-suq farmaċewtiku eżistenti, inklużi: (1) pegunigalsidase alfa, verżjoni mtejba ta 'α-galactosidase rikombinanti umana, użata biex tikkura l-marda Fabry; (2)) OPRX-106, terapija anti-infjammatorja orali tal-proteina għat-trattament tal-marda Fabry; (3) alidornase alfa, it-trattament tal-fibrożi ċistika; (4) PRX-115, polyethylene rikombinanti tnejn espressi f'ċelloli tal-pjanti Enżima alkoħolika, tittratta l-gotta. Protalix u Chiesi jikkollaboraw biex jiżviluppaw u jikkummerċjalizzaw pegunigalsidase alfa fl-Istati Uniti u barra l-Istati Uniti.