L-AID tapprova Fintepla

Fis-27 ta 'Ġunju, l-AID approvat Zogenix' s-flawt ta' l-amfetamina f'soluzzjoni orali Fintepla (qabel ZX008) għas-sindromu ta 'Dravet' il fuq minn sentejn. Din l-approvazzjoni hija bbażata fuq ir-riżultati ta 'żewġ provi kkontrollati double-blind. Fintepla jnaqqas in-numru ta ’spasticitajiet fix-xahar b’50-60% meta mqabbel ma’ plaċebo fuq l-isfond tat-terapija standard, u r-rata ta ’tnaqqis ta’ epilessija b’minn ta ’50% hija wkoll sinifikament ogħla minn dik ta’ plaċebo. Għalkemm provi kliniċi ta 'aktar minn 700 persuna ma sabux li din id-doża ta' Fintepla kkawżat xi kardjotossiċità, iżda minħabba l-każ ta 'Fen-Phen illum, din l-approvazzjoni għandha żewġ suwed ta' mard tal-valv tal-qalb (VHD) u pressjoni għolja pulmonari (PAH) Il-kaxxa twissi li l-prodott jeħtieġ li jinbiegħ permezz tas-sistema REMS. Fintepla qabel kien irċieva l-approvazzjoni tal-AID tal-prijorità u l-kwalifiki ta 'mediċina orfni. Illum ZGNX l-ewwel kisbu l-approvazzjoni biex Fintepla jiżdied b'24%, iżda mbagħad it-tħassib tal-investituri dwar it-twissija tal-kaxxa s-sewda kkawża lil ZGNX li tonqos taħt it-13% biex tagħlaq.

Analiżi tas-sors tad-drogi

Il-marda ta 'Dravet' i hija epilessija severa rari b'inċidenza stmata ta' 1 minn 20,000 sa 20,000. Ħafna minn din il-marda hija kkawżata mill-mutazzjoni ta 'inattivazzjoni ta' ġene msejjaħ SCN1A (kodifikazzjoni ta 'kanal tal-joni), iżda m'hemm l-ebda mediċini li jbiddlu l-marda għal din il-mira, u l-mediċini li ġew kummerċjalizzati bażikament jikkontrollaw is-sintomi. GW Pharma nieda preparazzjoni tal-kannabisdiol (CBD) is-sena ta ’qabel. Il-mediċina tad-dipressjoni ta 'wara l-ħlas ta' Sage, l-ormon newroteroid Zulresso, ġiet ukoll ittestjata f'din il-marda, u Fintepla huwa agonist tar-riċettur ta '5HT. Ovvjament dawn il-mediċini mhumiex relatati ma 'SCN1A.

Fintepla huwa wieħed mill-komponenti ta 'Fen-Phen, l-amfetamina, din il-mediċina kkawżat telf kbir fuq pazjenti obeżi u l-manifattur oriġinali Wyeth. Proċedura oħra, simili għall-medjatur tad-droga, għadha għaddejja. Is-sena li għaddiet, il-kumpanija Franċiża tad-droga Servier kienet akkużata li ppromwoviet żżejjed id-droga. Hemm ħafna eżempji tal-irtirar tad-drogi mis-suq, u l-iktar waħda famuża hija r-reazzjoni tal-waqfien. Il-mediċina li kkawżat aktar minn 10,000 traġedji ta ’siġill tat-trabi wara saret droga effettiva għal mieloma multipla. Id-derivattiv sempliċi tiegħu Revlimid issa huwa r-re ta 'drogi b'molekula żgħira. Analog ieħor, Pomalyst, ġie approvat għal Kaposi' s-sarkoma x-xahar li għadda. . L-inibitur COX2 Wanluo, li darba għamel ħsara kemm lill-ekonomija u r-reputazzjoni tal-Merck' i wkoll huwa mistenni li jirritorna lejn ix-xmajjar u l-lagi reċentement, u huwa maħsub biex jintuża għal artropatija emofilika kkawżata minn konġestjoni konġunta f'pazjenti b'emofilja.

Il-marda ta 'Dravet' i hija epilessija severa rari b'inċidenza stmata ta' 1 minn 20,000 sa 20,000. Ħafna minn din il-marda hija kkawżata mill-mutazzjoni ta 'inattivazzjoni ta' ġene msejjaħ SCN1A (kodifikazzjoni ta 'kanal tal-joni), iżda m'hemm l-ebda mediċini li jbiddlu l-marda għal din il-mira, u l-mediċini li ġew kummerċjalizzati bażikament jikkontrollaw is-sintomi. GW Pharma nieda preparazzjoni tal-kannabisdiol (CBD) is-sena ta ’qabel. Il-mediċina tad-dipressjoni ta 'wara l-ħlas ta' Sage, l-ormon newroteroid Zulresso, ġiet ukoll ittestjata f'din il-marda, u Fintepla huwa agonist tar-riċettur ta '5HT. Ovvjament dawn il-mediċini mhumiex relatati ma 'SCN1A. Fintepla huwa wieħed mill-komponenti ta 'Fen-Phen, l-amfetamina, din il-mediċina kkawżat telf kbir fuq pazjenti obeżi u l-manifattur oriġinali Wyeth. Proċedura oħra, simili għall-medjatur tad-droga, għadha għaddejja. Is-sena li għaddiet, il-kumpanija Franċiża tad-droga Servier kienet akkużata li ppromwoviet żżejjed id-droga. Hemm ħafna eżempji tal-irtirar tad-drogi mis-suq, u l-iktar waħda famuża hija r-reazzjoni tal-waqfien. Il-mediċina li kkawżat aktar minn 10,000 traġedji ta ’siġill tat-trabi wara saret droga effettiva għal mieloma multipla. Id-derivattiv sempliċi tiegħu Revlimid issa huwa r-re ta 'drogi b'molekula żgħira. Analog ieħor, Pomalyst, ġie approvat għal Kaposi' s-sarkoma x-xahar li għadda. . L-inibitur COX2 Wanluo, li darba għamel ħsara kemm lill-ekonomija u r-reputazzjoni tal-Merck' i wkoll huwa mistenni li jirritorna lejn ix-xmajjar u l-lagi reċentement, u huwa maħsub biex jintuża għal artropatija emofilika kkawżata minn konġestjoni konġunta f'pazjenti b'emofilja. Ilbieraħ, issemmiet li l-użu mhux xieraq jew l-ottimizzazzjoni mhux xierqa tal-ewwel mediċina se jkollhom impatt negattiv fuq il-mekkaniżmu kollu. L-elenkar ta ’Fintepla jista’ jagħmel agonisti tar-riċetturi 5HT aktar siguri jagħtu aktar attenzjoni għat-trattament ta ’din il-marda serja. L-amfetamina, Analog Belviq aktar sikur, hija kkummerċjalizzata bħala mediċina li titlef il-piż, iżda l-ewwel inbiegħet lil Eisai minħabba bejgħ ħażin. Din is-sena, intalbet tirtira mis-suq minħabba riskju ta 'tumur. Għalkemm Belviq wera livell baxx ta 'riskju tat-tumur permezz ta' analiżi retrospettiva, huwa definittivament aħjar minn Fintepla. Jekk id-doża titnaqqas ukoll, tista 'tkun effettiva għall-epilessija. Is-sigurtà għandha tkun dominanti.

L-użu off-label ta 'fluamphetamine qabel l-inċident u l-evalwazzjoni tal-karatterizzazzjoni fiż-żebrafish aktar tard kellhom rwol importanti fl-isem korrett tagħha, iżda raġuni importanti hija li Dravet' i l-marda hija iktar serja minn telf ta' piż u tista 'tittollera ċertu naħa effetti. Jekk xi mediċina ta 'min jużah hux aktar riskjuż u aktar ta' benefiċċju. ICU' i mediċina ta ’emerġenza u dijabete b’aktar minn tużżana tipi ta’ mediċini għandhom rekwiżiti ta ’sigurtà kompletament differenti. Il-bidu ta 'pazjenti Dravet huwa bikri (madwar sena), frekwenti u bl-uġigħ, serju jista' jikkawża mewt. Barra minn hekk, il-maġġoranza l-kbira tal-pazjenti naqqsu sinifikament l-iżvilupp intellettwali tagħhom wara li bdew l-epilessija, li huwa piż kbir. Is-sena li għaddiet, Johnson& Johnson' s K preparazzjoni tat-trab Spravato ġiet approvata għal depressjoni severa. Dawn il-mediċini li kkawżaw ħsara kbira lill-pazjenti jistgħu jiġu reinventati mill-ġdid. Juri li ma jimpurtax jekk hijiex mediċina maġika bħall-metformina jew xewka bħal fenfluramine, hemm bżonn ta 'riċerka twila u diffiċli biex issib l-aħjar użu ta' prodott. Jekk ir-riċerka hija biżżejjed, il-konfini bejn id-drogi u d-drogi jista 'ma jkunx kbir daqs kemm immaġina.