L-ewwel aġent tal-maturazzjoni ta ' l-eritroċiti ta ' BMS ta ' fażi III kritika jnaqqas b ' mod sinifikanti l-piż tat-trasfużjoni tad-demm!

Bristol-Myers Squibb (BMS) u ta ' Aċċelon Pharmaceuticals reċentement ħabbru li r-ri żultati tal-istudju ewlieni tal-fa Żi III li jevalwa l-a ġent tal-maturazzjoni taċ-ċelloli tad-demm ħomor (luspatercept) fit-trattament ta ' beta talassemia ġie ppubblikat fl-aqwa Ġurnal mediku internazzjonali "Ġurnal New England tal-mediċina" (NEJM)) It-titolu ta ' l-Artikolu huwa: prova ta ' fażi 3 ta ' Luspatercept f ' pazjenti b ' β-Talassemia dipendenti mit-trasfużjoni.

Ir-riżultati wrew li l-pazjenti fil-grupp ta ' kura ta ' Reblozyl kellhom piż sinifikament aktar baxx ta ' trasfużjoni tad-demm meta mqabbla mal-grupp tal-plaċebo. Abbażi tar-ri żultati ta ' dan l-istudju, Reblozyl ġie approvat mill-FDA tal-Istati Uniti f ' Novembru 2019 għat-trattament ta ' anemija f ' pazjenti adulti b ' beta talassemia li teħtieġ infużjoni regolari taċ-ċelloli tad-demm ħomor.

Reblozyl huwa l-ewwel mediċina approvata mill-FDA għall-kura ta ' anemia relatata ma ' beta talassemia, u hija l-ewwel u l-uniku aġent tal-maturazzjoni taċ-ċelloli tad-demm ħomor, li huwa l-aktar wieħed li jgħin lill-pazjenti biex inaqqsu ċ-ċelloli ħomor tad-demm billi jirregola l-istadju avvanzat tal-piż Wieħed għandu jinnota li r-Reblozyl mhuwiex adattat bħala sostitut għall-infużjoni taċ-ċelluli ħomor tad-demm f ' pazjenti li għandhom bżonn jikkoreġu l-anemija immedjatament.

NEMMEN li studju randomised, double-blind, ikkontrollat bil-plaċebo, multiċentriku li sar f ' pazjenti adulti b ' β-thalassemia dipendenti mit-trasfużjoni li jeħtieġu trasfużjoni taċ-ċelluli ħomor tad-demm (6-20 unitajiet ta ' trasfużjoni taċ-ċelluli ħomor tad-demm kull 24 ġimgħa, u matul dan il-perjodu, l-ebda perjodu ta ' trasfużjoni tad-demm ma jaqbiżx 35 jum Fl-istudju, il-pazjenti ġew assenjati b ' mod każwali biex jirċievu Reblozyl flimkien ma ' l-aħjar trattament ta ' appoġġ (BSC) jew plaċebo flimkien ma ' BSC. F ' dan l-istudju, BSC inkluda: infużjoni taċ-ċelluli ħomor tad-demm, mediċini kelanti tal-ħadid, antibijotiċi, trattament antivirali, antifungali, u/jew appoġġ nutrizzjonali kif meħtieġ.

Ir-riżultati wrew li matul il-ġimgħat 13-24, il-proporzjon ta ' pazjenti li l-piż ta ' trasfużjoni ta ' ċelluli ħomor tad-demm tagħhom kien imnaqqas b ' > 33% (ta ' l-anqas 2 unitajiet) mil-livell tal-linja bażi kien sinifikament ogħla fil-grupp ta ' trattament ta ' Reblozyl mill-grupp tal-plaċebo Barra minn hekk, l-istudju ltaqa ' wkoll mal-endpoints sekondarji ewlenin kollha: pazjenti bi tnaqqis fil-piż tat-trasfużjoni ta ' l-eritroċiti > 33% matul il-ġimgħat 37-49, pazjenti bi tnaqqis fil-piż tat-trasfużjoni ta ' l-eritroċiti > 50% matul il-ġimgħat 13-24 jew 37-48 fil-proporzjon, il F ' dan l-istudju, l-aktar avvenimenti avversi komuni (kwalunkwe grad) fil-grupp ta ' kura Reblozyl kienu aktar minn 5% ogħla minn dawk fil-grupp tal-plaċebo: uġigħ fl-għadam (19.7% vs 8.3%), sturdament (11.2% vs 4.6%), u pressjoni għolja (8.1% vs 2.8%), iperuriċemija (7.2% vs 0%).

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta ' reblozyl huwa luspatercept, li huwa aġent tal-maturazzjoni taċ-ċelluli ħomor tad-demm (EMA) ta ' l-ewwel klassi li jirregola l-maturazzjoni ta ' ċelluli ħomor tad-demm li jkunu tard. Il-medi Ċina hija proteina tal-fu żjoni solubbli. Id-dominju tal-Fc ta ' IgG1 uman huwa magħqud mad-dominju ekstraċellulari tar-riċettur tat-tip ta ' activin IIB (ActRIIB). Bħala nassa tal-ligand, din tista ' tirregola l-maturazzjoni ta ' RBC tard permezz ta ' rbit immirat. Il-ligand speċifiku tal-fattur tat-tkabbir tat-trasformazzjoni (TGF)-β superfamily inaqqas l-attivazzjoni tal-passaġġ ta ' Smad2/3 ta ' sinjalazzjoni, itejjeb il-ġenerazzjoni ta ' ċelluli ħomor tad-demm ineffettivi, jippromwovi l-maturazzjoni ta ' ċelluli ħomor tad-demm tard, u jżid il-livelli ta ' emoglobina.

Luspatercept ġiet żviluppata globalment minn Shinki (miksuba minn BMS) b ' kooperazzjoni ma ' Aċċello farmaċewtiċi. Bħalissa, il-partijiet qed jevalwaw ukoll il-potenzjal ta ' luspatercept għat-trattament ta ' aġenti li jistimulaw l-eritropojesi (ESA), pazjenti b ' MDS b ' riskju baxx (studju ta ' l-IKKMANDIJIET ta ' fażi III), l-beta talessimja mhux tat-trasfu żjoni (fażi II lil hinn mill-istudju) L-industrija hija wkoll ottimista ħafna dwar il-prospetti tan-negozju ta ' Luspaternità CEPT. Fl-a ħħar tas-sena l-o ħra, EvaluatePharma rilaxxat ir-rapport "Vantage 2019 preview", li magħduda l-20 proġett ta ' R & D l-aktar siewja fid-dinja. Luspatercept ikklassifikat it-18 b ' valur nett preżenti (NPV) ta ' US $3,100,000,000.

Fil-pre żent, reblozyl ta ' l-applikazzjoni tal-li ċenzja bijoloġika (bla) għall-kura tas-sindrome majelodisplastiku (MDS) bħalissa qed tiġi riveduta mill-Fda. PR) u jeħtieġu infużjoni ta ' ċelluli ħomor tad-demm (RBC) għal pazjenti adulti li għandhom riskju baxx ħafna għal sindromu majelodisplastiku (MDS) b ' riskju moderat. Id-data fil-mira tal-metodu tat-tariffa tal-utent tal-medi Ċina ta ' preskrizzjoni (PDUFA) hija ta ' April 4, 2020.

Aktar kmieni, analisti mill-famużi tal-ħajt tal-investiment tat-Triq il-Bank Jefferies indikaw li jekk l-anemija tas-sindrome majelodisplastiku (MDS) tiġi approvata wkoll mill-FDA, il-qu ċċata tal-bejg ħ annwali ta ' Reblozyl tilħaq 2,000,000,000 dollaru Amerikan.